6月24日消息，睿健醫(yī)藥宣布美國FDA已于當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月20日正式批準(zhǔn)了其帕金森管線NouvNeu001的IND申請(qǐng)。NouvNeu001是一款基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，該藥的1/2期臨床研究已在2023年8月獲得中國NMPA批準(zhǔn)，并在1期臨床試驗(yàn)中取得了積極的安全性和療效數(shù)據(jù)。值得一提的是，F(xiàn)DA已于2024年3月授予睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性產(chǎn)品特別豁免權(quán)（Exemption）。

對(duì)此，睿健醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官（CMO）蔡萌博士表示，在獲得了FDA特別豁免權(quán)之后，NouvNeu001 IND進(jìn)一步獲得FDA批準(zhǔn)，展現(xiàn)出了FDA對(duì)睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學(xué)誘導(dǎo)平臺(tái)及其創(chuàng)新產(chǎn)品的高度認(rèn)可。

治療帕金森病，睿健醫(yī)藥細(xì)胞治療產(chǎn)品獲FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球較早將“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”應(yīng)用于細(xì)胞特定功能改造的公司之一。該平臺(tái)對(duì)于細(xì)胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)勢(shì)。基于這一平臺(tái)，睿健醫(yī)藥建立了豐富的通用型誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）產(chǎn)品管線，為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無法治愈”疾病開發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，帶來治愈可能。

NouvNeu001是一款基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，其通過化合物調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強(qiáng)細(xì)胞分泌功能，進(jìn)一步加強(qiáng)了移植細(xì)胞對(duì)原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。

2024年初，NouvNeu001已在北京醫(yī)院和武漢大學(xué)中南醫(yī)院順利啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。通過整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科與其他科室的優(yōu)勢(shì)臨床資源，研究人員將系統(tǒng)性評(píng)價(jià)立體定向雙側(cè)腦內(nèi)注射NouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

目前該臨床項(xiàng)目進(jìn)入加速期，從多中心獨(dú)立完成的多例臨床結(jié)果來看，使用NouvNeu001治療后，不僅實(shí)現(xiàn)了MDS-UPDRS評(píng)分的快速顯著改善，患者的生活質(zhì)量得到了極大改善；且安全性良好，無相關(guān)不良反應(yīng)。NouvNeu001項(xiàng)目即將進(jìn)入劑量拓展階段。

在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，睿健醫(yī)藥還開發(fā)了另一款在研產(chǎn)品NouvNeu003。2023年12月，NouvNeu003已獲NMPA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，針對(duì)的適應(yīng)癥主要為發(fā)病年齡不足50歲的早發(fā)型帕金森患者。根據(jù)睿健醫(yī)藥新聞稿，該公司也將于近日啟動(dòng)NouvNeu003臨床試驗(yàn)患者招募。

神經(jīng)退行性疾病之外，睿健醫(yī)藥還在其他“無法治愈”疾病領(lǐng)域持續(xù)探索。今年3月，該公司的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。該產(chǎn)品是睿健醫(yī)藥開發(fā)的首款iPSC來源的眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，擬開發(fā)用于治療“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”。

睿健醫(yī)藥首席執(zhí)行官（CEO）魏君博士表示：“在iPSC這一創(chuàng)新療法領(lǐng)域，睿健醫(yī)藥保持了高度的嚴(yán)謹(jǐn)性，同時(shí)兼顧研發(fā)進(jìn)度。此前公司制定的項(xiàng)目推進(jìn)計(jì)劃，都在時(shí)間上精確到了‘周’，這也為公司連續(xù)推動(dòng)核心管線如期進(jìn)入臨床打下了必不可少的基礎(chǔ)。

在謹(jǐn)慎、穩(wěn)健研發(fā)的基礎(chǔ)上，睿健醫(yī)藥希望憑借自己掌握的創(chuàng)新技術(shù)，為大量現(xiàn)階段無法治愈的疾病帶來突破，為深受相關(guān)疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。此次NouvNeu001實(shí)現(xiàn)中美‘雙報(bào)雙批’，進(jìn)一步增強(qiáng)了睿健國際化團(tuán)隊(duì)打造世界一流創(chuàng)新平臺(tái)的信心?！?/p>

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