干細(xì)胞：什么是干細(xì)胞是，干細(xì)胞能做什么
干細(xì)胞為新的醫(yī)學(xué)治療帶來(lái)巨大希望。了解干細(xì)胞類型、當(dāng)前和可能的用途以及研究和實(shí)踐狀況。
您在新聞中聽說(shuō)過(guò)干細(xì)胞，也許您想知道它們能否幫到自己或患有嚴(yán)重疾病的親人。您可能想知道干細(xì)胞是什么，如何將它們用于治療疾病和損傷，以及為什么對(duì)它們存在如此激烈的爭(zhēng)議。
下面是有關(guān)干細(xì)胞的常見問(wèn)題解答。
什么是干細(xì)胞？
干細(xì)胞是身體的天然水庫(kù)——補(bǔ)充已經(jīng)耗盡或受損的特化細(xì)胞。我們體內(nèi)都有干細(xì)胞在工作。現(xiàn)在，在您的骨髓中，干細(xì)胞正忙于制造您每天所需的1000億個(gè)新血細(xì)胞！
我們需要一直制造新細(xì)胞，以保持我們的身體機(jī)能。一些特化細(xì)胞，如血細(xì)胞和肌肉細(xì)胞，無(wú)法通過(guò)細(xì)胞分裂復(fù)制自身。相反，它們是由干細(xì)胞群補(bǔ)充的。
干細(xì)胞具有獨(dú)特的能力，可以在每次分裂時(shí)產(chǎn)生自身的副本（自我更新）和其他更特化的細(xì)胞類型（分化）。因此，干細(xì)胞對(duì)于維持血液、皮膚和腸道等組織的持續(xù)更新（細(xì)胞更換）和肌肉至關(guān)重要，這些組織可以根據(jù)身體的需要建立起來(lái)，并且經(jīng)常在體力消耗過(guò)程中受損。
干細(xì)胞可以從人體的哪些組織中提取？
1、骨髓
科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)，在骨髓里有兩種干細(xì)胞。一種是用來(lái)治療白血病的造血干細(xì)胞。一種是骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，最初是用來(lái)治療造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)的移植物抗宿主病，但隨后被證實(shí)為多能干細(xì)胞。
2、外周血
與骨髓相似，在外周血中也存在著造血和間充質(zhì)干細(xì)胞，但是其比例和數(shù)量都較少。
3、脂肪
以前，很難想象白色脂肪中也包含著干細(xì)胞。實(shí)際上，通過(guò)消化和培養(yǎng)人體的脂肪組織，可以產(chǎn)生很多的干細(xì)胞。經(jīng)鑒別，證實(shí)其為間充質(zhì)干細(xì)胞。
4、經(jīng)血
大家一定想不到，“大姨媽”也可以被回收，并被提煉成干細(xì)胞。
5、尿液
你也許無(wú)法想象，讓我們掩鼻的尿液里也會(huì)有干細(xì)胞。值得自豪的是，首位從尿樣中鑒別出干細(xì)胞的科學(xué)家是我國(guó)的裴端卿院士。目前，尿液干細(xì)胞的研究尚處在初級(jí)階段，尚不能用于臨床。
6、胎盤和臍帶
新生兒的臍帶和胎盤中往往含有大量的干細(xì)胞。值得驕傲的是，全球第一個(gè)臨床應(yīng)用級(jí)別的臍帶和胎盤干細(xì)胞庫(kù)，都是由我國(guó)著名的韓忠朝院士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組創(chuàng)立的。
干細(xì)胞類型有哪些？
根據(jù)發(fā)育階段分類可分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞 :
? ? ? ①胚胎干細(xì)胞：是指由胚胎內(nèi)細(xì)胞團(tuán)或原始生殖細(xì)胞經(jīng)體外抑制培養(yǎng)而篩選出的細(xì)胞，可以利用體細(xì)胞核轉(zhuǎn)移技術(shù)來(lái)獲得 。
? ? ? ②成體干細(xì)胞：是指存在于一種已經(jīng)分化組織中的未分化細(xì)胞，這種細(xì)胞能夠自我更新并且能夠特化形成組成該類型組織的細(xì)胞 。
根據(jù)不同分化潛能可分為全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞、單能干細(xì)胞 :
? ? ? ①全能干細(xì)胞：具有自我更新和分化形成任何類型細(xì)胞的能力，有形成完整個(gè)體的分化潛能 。
? ? ? ②多能干細(xì)胞：具有產(chǎn)生多種類型細(xì)胞的能力，但卻失去了發(fā)育成完整個(gè)體的能力，發(fā)育潛能受到一定的限制 。
? ? ?③單能干細(xì)胞：常被用來(lái)描述在成體組織、器官中的一類細(xì)胞，意思是此類細(xì)胞只能向單一方向分化，產(chǎn)生一種類型的細(xì)胞。
干細(xì)胞主要分為三種類型：
胚胎干細(xì)胞
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞
成體干細(xì)胞或間充質(zhì)干細(xì)胞
胚胎干細(xì)胞
今天研究中使用的胚胎干細(xì)胞來(lái)自未使用的胚胎。 這些來(lái)自體外受精程序。 它們通常用于科學(xué)研究和疾病模型。 這些胚胎干細(xì)胞是多能的。 這意味著它們可以變成所有細(xì)胞類型。
優(yōu)點(diǎn)：胚胎干細(xì)胞可以分化為外胚層、中胚層和內(nèi)胚層。
缺點(diǎn)：涉及倫理問(wèn)題，可能會(huì)產(chǎn)生畸胎瘤并發(fā)展成腫瘤干細(xì)胞。
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞或iPS細(xì)胞是科學(xué)家在實(shí)驗(yàn)室制造的干細(xì)胞。
“誘導(dǎo)”是指它們是在實(shí)驗(yàn)室中通過(guò)提取正常的成體細(xì)胞（如皮膚或血細(xì)胞）并將它們重新編程為干細(xì)胞而制成的。
就像胚胎干細(xì)胞一樣，它們是多能的，因此它們可以發(fā)育成任何細(xì)胞類型。
優(yōu)點(diǎn)：廣泛用于醫(yī)學(xué)研究和藥物檢測(cè)以及疾病模型。
缺點(diǎn)：可能會(huì)產(chǎn)生畸胎瘤并發(fā)展成腫瘤干細(xì)胞。
成體干細(xì)胞或間充質(zhì)干細(xì)胞
成體干細(xì)胞或間充質(zhì)干細(xì)胞隨著生物體的生長(zhǎng)提供新的細(xì)胞并替換受損的細(xì)胞。
成體干細(xì)胞或間充質(zhì)干細(xì)胞被稱為是多能干細(xì)胞，這意味著它們只能變成體內(nèi)的某些細(xì)胞，而不是任何細(xì)胞，例如：
血液或造血干細(xì)胞只能替代血液譜系中的各種類型的細(xì)胞。
皮膚或上皮干細(xì)胞提供了構(gòu)成我們皮膚和頭發(fā)的不同類型的細(xì)胞。
脂肪組織、身體脂肪或簡(jiǎn)單的脂肪也是間充質(zhì)干細(xì)胞的良好來(lái)源，可以分化成骨骼、軟骨和肌肉。
優(yōu)點(diǎn)：可以分化成骨骼、軟骨和肌肉。
備注：對(duì)于某些人來(lái)說(shuō)，異基因間充質(zhì)干細(xì)胞可能有輕微的過(guò)敏反應(yīng)。
為什么人們對(duì)干細(xì)胞有如此的興趣？
干細(xì)胞可用于研究發(fā)育
干細(xì)胞可以幫助我們了解復(fù)雜的有機(jī)體是如何從受精卵發(fā)育而來(lái)的。在實(shí)驗(yàn)室中，科學(xué)家們可以追蹤干細(xì)胞的分裂過(guò)程并變得越來(lái)越特化，從而形成皮膚、骨骼、大腦和其他細(xì)胞類型。確定決定干細(xì)胞是選擇繼續(xù)自我復(fù)制還是分化成特定細(xì)胞類型以及分化成哪種細(xì)胞類型的信號(hào)和機(jī)制，將有助于我們了解控制正常發(fā)育的因素。
一些最嚴(yán)重的疾病，如癌癥和出生缺陷，都是由于異常的細(xì)胞分裂和分化造成的。更好地了解這些過(guò)程的遺傳和分子控制可能會(huì)提供有關(guān)此類疾病如何發(fā)生的信息，并提出新的治療策略。這是干細(xì)胞研究的一個(gè)重要目標(biāo)。
干細(xì)胞具有替換受損細(xì)胞和治療疾病的能力
該特性已用于治療大面積燒傷，以及恢復(fù)白血病和其他血液疾病患者的血液系統(tǒng)。
干細(xì)胞也可能是替代許多其他目前尚無(wú)可持續(xù)治療方法的破壞性疾病中丟失的細(xì)胞的關(guān)鍵。今天，捐贈(zèng)的組織和器官通常用于替換受損組織，但可移植組織和器官的需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)可用供應(yīng)。干細(xì)胞，如果可以定向分化成特定的細(xì)胞類型，則可能提供替代細(xì)胞和組織的可再生來(lái)源，以治療包括帕金森病、中風(fēng)、心臟病和糖尿病在內(nèi)的疾病。這一前景令人興奮，但仍然存在重大的技術(shù)障礙，只有通過(guò)多年的深入研究才能克服。
干細(xì)胞可用于研究疾病
在許多情況下，很難獲得在疾病中受損的細(xì)胞并對(duì)其進(jìn)行詳細(xì)研究。攜帶疾病基因或經(jīng)改造后含有疾病基因的干細(xì)胞提供了一種可行的替代方法。科學(xué)家們可以在實(shí)驗(yàn)室中使用干細(xì)胞來(lái)模擬疾病過(guò)程，并更好地了解出了什么問(wèn)題。
干細(xì)胞可以為測(cè)試新療法提供資源
可以在干細(xì)胞系中大量產(chǎn)生的特化細(xì)胞上測(cè)試新藥物的安全性——減少動(dòng)物試驗(yàn)的需要。其他種類的細(xì)胞系已經(jīng)以這種方式使用。例如，癌細(xì)胞系可用于篩選潛在的抗腫瘤藥物。
為什么使用胚胎干細(xì)胞會(huì)有爭(zhēng)議？
胚胎干細(xì)胞從早期胚胎中獲得。早期胚胎是指卵子和精子通過(guò)體外受精形成的一組細(xì)胞。由于人類胚胎干細(xì)胞從人類胚胎中提取，因此有人提出了關(guān)于胚胎倫理學(xué)研究的一些問(wèn)題。
美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院于2009年制定了人體干細(xì)胞研究指南。該指南明確了人體干細(xì)胞的概念以及在研究中的使用方法，其中還包括了捐獻(xiàn)胚胎干細(xì)胞的建議。此外，該指南還規(guī)定，來(lái)自體外受精胚胎的胚胎干細(xì)胞只有在不需要時(shí)才能加以利用。
這些胚胎來(lái)自哪里？
用于胚胎干細(xì)胞研究的胚胎來(lái)自體外受精但從未植入女性子宮的卵子。經(jīng)捐獻(xiàn)人知情同意，捐獻(xiàn)干細(xì)胞。干細(xì)胞可以在實(shí)驗(yàn)室的試管或培養(yǎng)皿的特殊溶液中存活和繁殖。
為什么研究人員不能改為使用成體干細(xì)胞？
盡管成體干細(xì)胞的研究很有前景，但成體干細(xì)胞可能不如胚胎干細(xì)胞那樣萬(wàn)能和耐用。可能無(wú)法通過(guò)操作成體干細(xì)胞使其產(chǎn)生所有類型的細(xì)胞，這限制了成體干細(xì)胞在疾病治療方面的應(yīng)用方式。
成體干細(xì)胞也更可能因環(huán)境危害（如毒素）或細(xì)胞在復(fù)制過(guò)程中獲得的錯(cuò)誤而出現(xiàn)異常。但是，研究人員發(fā)現(xiàn)成體干細(xì)胞的適應(yīng)性比最初想象的要強(qiáng)。
干細(xì)胞系是什么？為什么研究人員要使用它們？
干細(xì)胞系是一組細(xì)胞，它們都是從單個(gè)原始干細(xì)胞中傳留下來(lái)，并在實(shí)驗(yàn)室中生長(zhǎng)。干細(xì)胞系中的細(xì)胞繼續(xù)生長(zhǎng)，但不分化為專門的細(xì)胞。理想情況下，它們不存在遺傳缺陷，并繼續(xù)產(chǎn)生更多的干細(xì)胞。可以從干細(xì)胞系中提取細(xì)胞簇，進(jìn)行冷凍保存或與其他研究人員共享。
什么是干細(xì)胞療法（再生醫(yī)學(xué)）及其原理？
干細(xì)胞療法亦稱為再生醫(yī)學(xué)，利用干細(xì)胞或其衍生物促進(jìn)患病、功能失調(diào)或損傷組織的修復(fù)反應(yīng)。這將開啟器官移植的新篇章，利用細(xì)胞代替供應(yīng)有限的供體器官。
研究人員在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)干細(xì)胞。這些干細(xì)胞被處理成特定類型的細(xì)胞，如心肌細(xì)胞、血細(xì)胞或神經(jīng)細(xì)胞。然后將這些專用細(xì)胞植入人體。例如，這類細(xì)胞可注射到心臟病患者的心肌中。這些健康的移植心肌細(xì)胞可能幫助修復(fù)受損的心肌。研究人員已證實(shí)，可引導(dǎo)成人骨髓細(xì)胞變成心臟樣細(xì)胞，用于修復(fù)人們的心臟組織，但更多研究還在進(jìn)行中。
現(xiàn)在干細(xì)胞在臨床上的應(yīng)用如何？
盡管人們對(duì)干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)中的作用很感興趣，但實(shí)際上目前可用的治療方法很少。
在中國(guó)，涉及干細(xì)胞的唯一治療方法是用于治療某些血癌和自身免疫性疾病的血液干細(xì)胞移植。將干細(xì)胞用于治療其他疾病和失調(diào)仍處于試驗(yàn)階段，尚待全面測(cè)試以確定它們是否有效或是否安全。
重要的是要記住，除非可能的新療法在臨床試驗(yàn)中經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的測(cè)試，并進(jìn)行適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管監(jiān)督和獨(dú)立分析，否則它們不會(huì)被視為經(jīng)過(guò)驗(yàn)證或推薦的醫(yī)學(xué)治療形式。
干細(xì)胞如何研究治療疾病？
雖然干細(xì)胞的使用為未來(lái)的臨床治療帶來(lái)了很多希望，但干細(xì)胞已經(jīng)在研究實(shí)驗(yàn)室中嶄露頭角。世界各地的研究科學(xué)家正在使用不同類型的干細(xì)胞來(lái)更好地了解干細(xì)胞如何“決定”成為什么以及它們?nèi)绾斡绊懞涂刂七@些過(guò)程。如果要完全實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)中的前景，我們需要回答這些重要問(wèn)題。
研究人員還使用干細(xì)胞來(lái)加快新藥的開發(fā)過(guò)程，并更多地了解不同疾病是如何發(fā)展的，以及我們的細(xì)胞在生病或受傷后會(huì)發(fā)生什么。
了解疾病
科學(xué)家們能夠從患者身上提取患病細(xì)胞，并在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)其進(jìn)行研究，以更深入地了解患病細(xì)胞的行為方式、疾病的進(jìn)展方式以及健康細(xì)胞在疾病過(guò)程中發(fā)生的情況。他們還可以研究組織內(nèi)干細(xì)胞的作用和功能，以確定疾病期間或受傷后發(fā)生的情況。
最近，研究人員已經(jīng)能夠使用干細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室中培育出被稱為“類器官”的小器官，這有助于他們研究正常發(fā)育和疾病。有了這些知識(shí)，科學(xué)家們可以更好地了解疾病，并可以利用這些信息最終開發(fā)治療方法，包括針對(duì)疾病的不同方面或階段的新藥。
開發(fā)新藥
在實(shí)驗(yàn)室中研究干細(xì)胞可能有助于加快開發(fā)新藥的過(guò)程。制藥公司通常先在動(dòng)物身上測(cè)試藥物，如果成功，然后可以在人體上進(jìn)行測(cè)試。
通過(guò)使用干細(xì)胞，科學(xué)家們可以通過(guò)使用患病的人體細(xì)胞或微型器官直接測(cè)試藥物對(duì)人類可能產(chǎn)生的影響，而不是僅僅依靠動(dòng)物測(cè)試。還可以更快地測(cè)試藥物，這有望加快藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程并降低成本。
更換丟失的細(xì)胞
在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)新的健康細(xì)胞以替代那些因疾病而丟失或受損的細(xì)胞，這是干細(xì)胞可以幫助患者的另一種方式。然而，培養(yǎng)細(xì)胞只是這個(gè)過(guò)程的一小部分。
研究人員仍然需要確保健康細(xì)胞能夠到達(dá)需要它們的地方，并在到達(dá)那里后將自己整合到人體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的復(fù)雜細(xì)胞和組織網(wǎng)絡(luò)中。
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本資料單的原始版本由Claire Cox創(chuàng)建并由Austin Smith審閱， Paolo Bianco、Ian Chambers、Allen Eaves、Tariq Enver和Thomas Graf提供了專家意見。它由 Sabine Gogolok 研究和更新，并由英國(guó)時(shí)代研究經(jīng)理（知識(shí)管理）和愛丁堡大學(xué)研究員（知識(shí)交流）Phil Rossall 進(jìn)一步審閱。
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