前言：2024年5月20日，干細胞治療領域傳來突破性利好消息，瑞典研究團隊基于干細胞技術治療了患有帕金森病的患者，術后效果出色。再次展現干細胞治療未來可期，提振行業(yè)信心。

瑞典帕金森病患者托馬斯·馬特松（Thomas Mattson）于2023年接受干細胞衍生的神經干細胞移植（STEM-PD），成為了全球首位接受700萬個實驗室培育腦細胞植入手術的帕金森病患者。

北京協(xié)和醫(yī)院：世界首個神經干細胞移植治療帕金森病1期研究結果公布！

近日，北京協(xié)和醫(yī)院神經外科王任直教授、包新杰教授和神經內科萬新華教授團隊開展了一項單中心、開放標簽、劑量遞增的人源神經干細胞（ANGE-S003）經鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的安全性和初步療效的I期臨床研究。相關研究結果于2024年5月10日正式在Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry雜志（IF：11.1，中科院Q1/TOP）線上發(fā)表。

這也是迄今為止世界首項人源神經干細胞經鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的臨床研究。

帕金森病（PD）又叫“震顫麻痹”，屬于一種中樞神經系統(tǒng)退行性疾病，主要由于黑質多巴胺能神經元進行性丟失所致。

目前對于帕金森病的治療手段主要集中在藥物和手術兩種。遺憾的是，這些方法并非對每個患者都有效，更重要的是，傳統(tǒng)的治療手段均無法逆轉神經變性，無法增加多巴胺能神經細胞的數目。

傳統(tǒng)的治療手段只能緩解癥狀，不能根治帕金森病

研究人員便將目光轉向了具有良好的自我更新潛力和分化為神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞并改善細胞微環(huán)境的能力的神經干細胞，并認為神經干細胞（NSC）為治療帕金森病提供一種新的思路和方法，并已取得一定的進展。

近年來，神經干細胞在中樞神經系統(tǒng)疾病治療上有多種治療潛力，可以通過幾種途徑進行神經損傷修復：

• 1. 移植的干細胞可以遷移到損傷的神經部位，通過細胞替代作用更換機體已經死亡或受損傷的神經細胞，修復受損神經網絡。
• 2. 移植的干細胞可以分泌大量活性因子和營養(yǎng)因子，激活神經細胞，促進新細胞的再生和重建；分泌血管生成因子，促進病變部位血管生成。
• 3. 可進行免疫調節(jié)，干細胞可以調節(jié)免疫細胞到達病理部位的數量并且分泌不同水平的細胞因子相互影響，起到抗炎的保護作用。

這是一項為期12個月的單中心、開放標簽、劑量遞增的1期研究（該I期臨床研究起自2019年9月至2021年3月），對18名晚期PD患者進行四次鼻內移植，移植劑量為3個劑量中的1個：150萬、500萬或1500萬ANGE-S003人類神經干細胞，以評估其安全性和有效性。

18例帕金森病受試者被依次分配到3個劑量組（分3種劑量:150萬、500萬或1500萬人類神經干細胞），每組6例受試者，每周接受一次神經干細胞經鼻粘膜途徑移植，共進行4次移植。治療結束后完成為期12個月的隨訪評估。

研究主要結果顯示，在治療結束后的12個月隨訪期間，7例受試者共發(fā)生了14起不良事件，未發(fā)生與ANGE-S003神經干細胞相關的嚴重不良事件。安全性檢查未發(fā)現任何臨床有意義的安全問題。腦部磁共振成像未發(fā)現腫瘤形成或異常征象。

次要結局顯示，在16名有12個月MDS-UPDRS數據的受試者中，所有時間點的MDS-UPDRS總分均有顯著改善（P<0.001），這種改善從第3個月開始，一直持續(xù)到第12個月。其中治療結束后第6個月的改善幅度最大，平均減少了19.9分（95%置信區(qū)間，9.6至30.3；P<0.001）。臨床結果指標的改善和細胞劑量水平之間沒有聯(lián)系。

結論：在這項首次針對帕金森病患者進行的經鼻神經干細胞移植的臨床研究中，結果顯示經鼻黏膜移植神經干細胞是安全可靠的，受試者表現出良好的耐受性。隨著時間的推移，受試者的臨床癥狀有所改善，神經干細胞療效可在治療結束后第6個月達到峰值。神經干細胞鼻內移植代表了治療PD的新途徑，有必要進行更大規(guī)模、更長期、隨機對照的2期試驗以進一步研究。

參考資料：Jiang S, Wang H, Yang C, et al,Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease

Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 09 May 2024. doi: 10.1136/jnnp-2023-332921

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