對(duì)于1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)，依賴胰島素注射幾乎是日常生活的一部分，但這種局面或許正在被改寫。近幾年，全球有數(shù)十家研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)嘗試借助干細(xì)胞技術(shù)“重啟”胰島β細(xì)胞的功能。

2025年，《Cell》《Nature Biotechnology》《New England Journal of Medicine》等國(guó)際權(quán)威期刊先后發(fā)表了相關(guān)研究，結(jié)果都指向一個(gè)趨勢(shì)：干細(xì)胞療法在1型糖尿病的治療中展現(xiàn)出了前所未有的潛力。

像Vertex制藥公司VX-880療法的最新2期試驗(yàn)顯示，??83%的重癥患者??在單次輸注后完全停用外源性胰島素；中國(guó)團(tuán)隊(duì)的自體來(lái)源化學(xué)重編程胰島移植患者實(shí)現(xiàn)部分患者在移植后3個(gè)月內(nèi)停用胰島素。

這些數(shù)字背后是一個(gè)正在形成的共識(shí)：干細(xì)胞治療正從實(shí)驗(yàn)室走向臨床。接下來(lái)，本文將系統(tǒng)梳理2025年干細(xì)胞療法的最新臨床證據(jù)與關(guān)鍵障礙，深入解析這項(xiàng)“治愈希望”?技術(shù)其距離真正走進(jìn)常規(guī)臨床應(yīng)用，還有多遠(yuǎn)。

2025干細(xì)胞治療1型糖尿病最新進(jìn)展：距離臨床還有多遠(yuǎn)？

1型糖尿病困境與治療局限

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊并破壞胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素絕對(duì)缺乏。患者必須終身依賴外源性胰島素治療，日常管理包括每日4-7次指尖血糖檢測(cè)和精確的胰島素劑量調(diào)整。即使采用強(qiáng)化胰島素治療，患者仍面臨血糖波動(dòng)和嚴(yán)重低血糖風(fēng)險(xiǎn)，以及遠(yuǎn)期微血管和大血管并發(fā)癥威脅。

現(xiàn)有治療手段無(wú)法根治疾病，只能控制癥狀，患者期待一種能夠解決根本問(wèn)題的治療方法。這些局限催生了干細(xì)胞療法的發(fā)展，利用干細(xì)胞的自我更新和分化潛能，創(chuàng)造替代性胰島素生成細(xì)胞，從根本上恢復(fù)患者的生理性血糖調(diào)節(jié)能力。

干細(xì)胞治療1型糖尿病的三大作用機(jī)制

干細(xì)胞治療1型糖尿病主要通過(guò)以下三大機(jī)制發(fā)揮作用：

1.細(xì)胞替代是最直接的策略：利用干細(xì)胞分化出的胰島β細(xì)胞，來(lái)取代已經(jīng)被破壞的細(xì)胞，從而恢復(fù)體內(nèi)的胰島素分泌功能。

2.免疫調(diào)節(jié)作用針對(duì)1型糖尿病的自身免疫病因：像間充質(zhì)干細(xì)胞這類細(xì)胞，能夠在一定程度上“安撫”異常活躍的免疫系統(tǒng)，保護(hù)仍存活的胰島β細(xì)胞不再遭到持續(xù)破壞。

3.旁分泌效應(yīng)也不可忽視：干細(xì)胞還能釋放多種生物活性分子，幫助改善胰島周圍的微環(huán)境。它們既能促進(jìn)血管新生，增強(qiáng)局部供血，也能減輕炎癥反應(yīng)，從而提高移植細(xì)胞的存活率和功能穩(wěn)定性。

2025年干細(xì)胞治療1型糖尿病患者最新臨床進(jìn)展

1.國(guó)內(nèi)首個(gè)“干細(xì)胞再生胰島”療法獲批，多名1型糖尿病患者移植后3個(gè)月內(nèi)停用胰島素

2024年5月7日，上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院程新教授團(tuán)隊(duì)在《細(xì)胞·發(fā)現(xiàn)》（Cell Discovery）發(fā)表重磅研究，通過(guò)自體干細(xì)胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的Ⅱ型糖尿病患者。^[1]

時(shí)隔一年，2025年4月18日，殷浩教授團(tuán)隊(duì)再傳捷報(bào)：其與中科院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心合作開(kāi)發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。^[2]

這是全球第二個(gè)、中國(guó)首個(gè)獲批臨床試驗(yàn)的通用型再生胰島療法，標(biāo)志著我國(guó)在糖尿病再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。并且殷浩與合作團(tuán)隊(duì)先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩教授介紹，E-islet 01是利用細(xì)胞重編程和定向分化等前沿技術(shù)將健康供體來(lái)源的血液細(xì)胞轉(zhuǎn)化為內(nèi)胚層干細(xì)胞，再以內(nèi)胚層干細(xì)胞為原材料定向制備的再生胰島，其具備與健康胰島一致的結(jié)構(gòu)和功能，能夠通過(guò)實(shí)時(shí)感知血糖變化精準(zhǔn)分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長(zhǎng)抑素等一系列內(nèi)分泌激素，從而維持血糖穩(wěn)態(tài)。

長(zhǎng)征醫(yī)院的臨床研究（IIT）表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實(shí)現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿病（Ⅰ型和嚴(yán)重Ⅱ型）患者的治愈。

2.人胚干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞療法突破：83%重癥糖尿病患者完全停用胰島素

6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）科學(xué)年會(huì)上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗(yàn)的1/2/3期的最新研究結(jié)果，并更新了1/2期試驗(yàn)的最新臨床數(shù)據(jù)，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在國(guó)際期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細(xì)胞的完全分化胰島細(xì)胞療法，旨在治療伴有低血糖意識(shí)障礙和嚴(yán)重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

在FORWARD-101最新臨床試驗(yàn)中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的患者接受了至少1年的隨訪，結(jié)果顯示：

所有12名參與者均表現(xiàn)出內(nèi)源性胰島素分泌（通過(guò)C肽評(píng)估）的恢復(fù)，嚴(yán)重低血糖事件的消失，以及血糖控制達(dá)標(biāo)（HbA1c<7%，TIR>70%）。

該療法顯著減少了所有患者的外源胰島素的使用量，平均每位患者都減少了92%，并且在83%（10例）患者中完全消除了外源胰島素的使用需求。

與VX-880使用相關(guān)的不良事件與典型的胰島輸注和現(xiàn)有免疫抑制藥物方案一致，未在任何受試者中觀察到額外的不良癥狀。

試驗(yàn)結(jié)果表明，Zimislecel在1型糖尿病治療中展現(xiàn)出革命性潛力：不僅在1年內(nèi)顯著減少甚至停用外源胰島素（平均減少92%），同時(shí)血糖穩(wěn)定、低血糖風(fēng)險(xiǎn)消失。10人完全擺脫胰島素注射，安全性良好，不良反應(yīng)與常規(guī)治療相當(dāng)。這一突破為糖尿病患者提供了“擺脫每日注射”的新希望，未來(lái)或成為治療的重要選擇。

詳情請(qǐng)瀏覽：突破性干細(xì)胞療法Zimislecel：83%重癥糖尿病患者停用胰島素超一年

3.京都大學(xué)完成日本首例iPS細(xì)胞移植治療：初期安全性良好

2025年4月14日，日本京都大學(xué)醫(yī)學(xué)部附屬醫(yī)院發(fā)布了一則重磅消息–?iPS細(xì)胞療法在糖尿病治療領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展，有望減輕糖尿病患者每日注射胰島素的負(fù)擔(dān)。

該院宣布成功完成日本首例干細(xì)胞再生胰島組織移植手術(shù)，首位接受治療的1型糖尿病患者術(shù)后觀察顯示良好臨床反應(yīng)，近期將進(jìn)行第二例移植，這標(biāo)志著人類在攻克糖尿病征程中邁出關(guān)鍵一步。

這項(xiàng)突破性研究植根于2007年山中伸彌教授開(kāi)創(chuàng)的iPS細(xì)胞技術(shù)，該技術(shù)榮獲2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

這項(xiàng)成果源自2007年由山中伸彌教授開(kāi)創(chuàng)的iPS細(xì)胞技術(shù)，該技術(shù)曾在2012年獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。研究團(tuán)隊(duì)利用健康供者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化出具備胰島素分泌功能的“胰島細(xì)胞”，再將其制成片狀，移植到患者體內(nèi)，以期重建其胰島功能。

京都大學(xué)大學(xué)院醫(yī)學(xué)研究科的矢部大介教授矢部大介教授在新聞發(fā)布會(huì)上透露：“首例患者術(shù)后已順利度過(guò)關(guān)鍵觀察期，未發(fā)生重大問(wèn)題，安全性評(píng)估最多將持續(xù)5年。若后續(xù)進(jìn)展順利，2030年前有望實(shí)現(xiàn)該技術(shù)的臨床應(yīng)用。”

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關(guān)鍵障礙：臨床轉(zhuǎn)化面臨的挑戰(zhàn)

盡管臨床前景光明，但干細(xì)胞療法要成為常規(guī)臨床選擇還需跨越多重障礙。

1.免疫排斥問(wèn)題是首要挑戰(zhàn)：無(wú)論是異體還是自體來(lái)源，移植細(xì)胞都面臨免疫攻擊。異體細(xì)胞需??終身免疫抑制劑??，增加感染和腫瘤風(fēng)險(xiǎn)；自體細(xì)胞雖避免了異體排斥，但仍面臨??自身免疫再度攻擊。這些問(wèn)題都是要解決的。

2.量產(chǎn)和質(zhì)量控制是產(chǎn)業(yè)化難點(diǎn)：GMP級(jí)細(xì)胞生產(chǎn)要求高，成本昂貴，當(dāng)前治療成本是胰島素終身費(fèi)用的數(shù)倍。

3.倫理和監(jiān)管框架仍需完善：特別是對(duì)于胚胎干細(xì)胞來(lái)源的產(chǎn)品，以及基因編輯技術(shù)的應(yīng)用。

干細(xì)胞療法的安全性：不良事件與風(fēng)險(xiǎn)管控

整體來(lái)看，干細(xì)胞治療1型糖尿病的安全性表現(xiàn)令人放心。以福泰制藥（Vertex）開(kāi)展的FORWARD-101臨床試驗(yàn)為例：在完成至少12個(gè)月隨訪的14名參與者中，大部分不良事件都是輕度或中度，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。^[3]

最常見(jiàn)的不良事件包括腹瀉、頭痛、惡心、口腔潰瘍、中性粒細(xì)胞減少以及皮疹。研究團(tuán)隊(duì)評(píng)估認(rèn)為，這些不良反應(yīng)普遍較輕，通常在干細(xì)胞輸注后約6天內(nèi)出現(xiàn)，并在30天內(nèi)自行緩解。(見(jiàn)下圖）

未來(lái)展望：臨床落地時(shí)間表預(yù)測(cè)

基于當(dāng)前進(jìn)展，干細(xì)胞治療1型糖尿病的時(shí)間表已經(jīng)初步清晰。2025年福泰制藥的全球首款針對(duì)1型糖尿病的干細(xì)胞療法3期臨床即將完成，預(yù)計(jì)明年申報(bào)上市。如果獲批，該藥物將有望使歐美等地區(qū)因現(xiàn)有治療手段受限而反復(fù)出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖事件的患者受益

未來(lái)1-2年內(nèi)，我們可能會(huì)看到有條件批準(zhǔn)的干細(xì)胞產(chǎn)品上市，適用于最需要的患者群體。

3-5年內(nèi)，隨著技術(shù)優(yōu)化和免疫方案改進(jìn)，適應(yīng)癥可能會(huì)擴(kuò)大，更多患者能夠從中受益。

5-10年后，基因編輯技術(shù)可能推動(dòng)“通用型”干細(xì)胞產(chǎn)品的出現(xiàn)，進(jìn)一步降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)和治療成本。

意義：患者角度的風(fēng)險(xiǎn)-收益評(píng)估

從患者視角看，干細(xì)胞治療帶來(lái)了前所未有的希望，但也需理性看待。

治療效益：重塑糖尿病管理的未來(lái)

對(duì)于1型糖尿病（T1D）患者而言，干細(xì)胞治療如同一束曙光，有望徹底改變疾病管理模式。其核心優(yōu)勢(shì)在于功能性治愈的可能性：

1. 胰島素獨(dú)立：通過(guò)干細(xì)胞分化為功能性β細(xì)胞，患者可能擺脫每日胰島素注射的繁瑣，實(shí)現(xiàn)自主調(diào)節(jié)血糖的能力。
2. 血糖穩(wěn)定控制：干細(xì)胞療法可模擬生理性的胰島素分泌模式，顯著降低血糖波動(dòng)，減少夜間低血糖事件的發(fā)生率。
3. 并發(fā)癥預(yù)防：長(zhǎng)期穩(wěn)定的血糖控制能延緩或逆轉(zhuǎn)糖尿病相關(guān)并發(fā)癥（如視網(wǎng)膜病變、腎病），提升患者生存質(zhì)量。
4. 免疫耐受重建：部分療法通過(guò)調(diào)節(jié)自身免疫系統(tǒng)，可能減少對(duì)胰島β細(xì)胞的持續(xù)攻擊，為長(zhǎng)期療效提供保障。

風(fēng)險(xiǎn)與挑戰(zhàn)：理性看待科學(xué)邊界

盡管前景廣闊，但患者仍需清醒認(rèn)識(shí)當(dāng)前的技術(shù)局限性：

1. 個(gè)體差異顯著：療效可能因患者年齡、病程、免疫狀態(tài)等因素而異，無(wú)法保證“普適性”。
2. 免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)：異體干細(xì)胞移植需依賴免疫抑制劑，可能增加感染或腫瘤風(fēng)險(xiǎn)；自體干細(xì)胞療法成本高昂且技術(shù)復(fù)雜。
3. 經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重：目前單次治療費(fèi)用可達(dá)數(shù)萬(wàn)元，遠(yuǎn)超普通家庭承受范圍，及需醫(yī)保或政策支持。

患者行動(dòng)建議：把握機(jī)遇，規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)

參與臨床試驗(yàn)：優(yōu)先選擇經(jīng)正規(guī)審批的臨床試驗(yàn)，在專業(yè)團(tuán)隊(duì)指導(dǎo)下體驗(yàn)前沿療法。

關(guān)注監(jiān)管動(dòng)態(tài)：密切跟蹤FDA或NMPA的審批進(jìn)展，等待成熟療法上市后再評(píng)估可行性。

權(quán)衡風(fēng)險(xiǎn)-收益：與醫(yī)生充分溝通，結(jié)合自身病情（如嚴(yán)重低血糖史、并發(fā)癥程度）制定個(gè)性化干細(xì)胞決策。

警惕非正規(guī)宣傳：拒絕“包治百病”的干細(xì)胞噱頭，謹(jǐn)防非法機(jī)構(gòu)以“祖細(xì)胞療法”為名行詐騙之實(shí)。

結(jié)語(yǔ)：希望與挑戰(zhàn)并存的 “黎明前”

干細(xì)胞治療1型糖尿病已經(jīng)取得了從“0到1”的革命性突破，首次在臨床上實(shí)現(xiàn)了讓1型糖尿病患者“脫離胰島素”的夢(mèng)想。當(dāng)前的研究正從“證明概念”轉(zhuǎn)向“優(yōu)化方案”，聚焦于提升安全性、耐久性和可及性。

雖然前路仍有挑戰(zhàn)，但毋庸置疑，干細(xì)胞技術(shù)正引領(lǐng)我們走向一個(gè)徹底改寫糖尿病治療史的新時(shí)代，為數(shù)百萬(wàn)患者點(diǎn)燃了治愈的曙光。

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參考資料：

[1]Wu, J., Li, T., Guo, M.?et al.?Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue.?Cell Discov?10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[2]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[3]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2506549

[4]https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUF142ZG0U5A410C2000000/

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