神經(jīng)干細胞（Neural Stem Cells, NSCs）因其獨特的自我更新和多向分化潛能，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療開辟了新方向。自1992年NSCs概念提出以來，其臨床應(yīng)用潛力逐漸顯現(xiàn)，尤其在替代受損神經(jīng)細胞、修復(fù)神經(jīng)功能方面展現(xiàn)出獨特優(yōu)勢。

什么是神經(jīng)系統(tǒng)疾病？

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是指影響大腦、脊髓、周圍神經(jīng)、神經(jīng)根、自主神經(jīng)系統(tǒng)、肌腱結(jié)締組織和肌肉等部位的疾病。這些疾病可以由遺傳、毒素、免疫障礙、變性、先天發(fā)育異常、營養(yǎng)缺陷、代謝障礙等多種致病因子引起。神經(jīng)系統(tǒng)疾病的范圍廣泛，包括但不限于癲癇、阿爾茨海默癥、多發(fā)性硬化癥、帕金森病、腦血管疾?。ㄈ?a href="http://www.zhrerc.cn/yiyong/cva/7626.html">中風(fēng)）、神經(jīng)感染、腦腫瘤以及由營養(yǎng)不良引起的腦損傷等。

神經(jīng)干細胞移植為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療提供了“從修復(fù)到再生”的新范式。它不僅僅是一種治療手段，更像是一把鑰匙，打開了修復(fù)受損神經(jīng)系統(tǒng)的可能性。

本文將系統(tǒng)闡述神經(jīng)干細胞移植在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的治療進展，并結(jié)合臨床案例與研究數(shù)據(jù)，探討其應(yīng)用前景與挑戰(zhàn)。

神經(jīng)干細胞移植 — 神經(jīng)性疾病治療的 “多面手”，攻克疾病難題

神經(jīng)系統(tǒng)損傷性疾病的治療

1、脊髓損傷

脊髓損傷是一種嚴重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，常由外傷、疾病或退行性病變引起。損傷后，患者可能出現(xiàn)運動功能障礙、感覺喪失、自主神經(jīng)功能紊亂等癥狀，嚴重影響生活質(zhì)量。

2024年12月17日，加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院研究人員在行業(yè)期刊《Cell Reports Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細胞移植治療慢性胸椎損傷的單中心Ⅰ期臨床研究》的長期臨床和安全性結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：移植后，兩名患者顯示出顯著的神經(jīng)損傷水平（NLI）、運動評分及感覺評分的改善。其中，受試者001在移植兩年后神經(jīng)系統(tǒng)評分提高了兩個水平，盡管在五年時回落到一個水平；受試者010則在整個5年隨訪期間保持了一個水平的穩(wěn)定神經(jīng)系統(tǒng)改善。

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2、創(chuàng)傷性腦損傷

2017年5月4日，荊門市第一人民醫(yī)院在國際期刊《Experimental Therapeutic Medicine》上發(fā)布了一篇《重度腦外傷患者神經(jīng)干細胞移植的安全性》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：大多數(shù)患者在隨訪期間神經(jīng)功能均有不同程度的改善。移植后未觀察到任何患者死亡或嚴重不良事件。與治療前相比，移植后檢測到的血清神經(jīng)生長因子和腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子水平較高。總體而言，目前的結(jié)果表明，移植自體神經(jīng)干細胞是可行的，并且對于治療非急性重度TBI似乎是安全的。

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3、腦卒中

就在最近召開的國際卒中大會（ISC 2025）上，一項名為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細胞 (NR1) 進行腦內(nèi)移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體 1/2a 期研究 (NCT04631406)：12 個月結(jié)果》的臨床研究成果吸引了眾多人的目光。

研究結(jié)果顯示：

• 在 17 名隨訪時間（f/u）≥3 個月的患者中，所有患者的總 FMMS（Fugl – Meyer 運動功能評定量表）都有不同程度的改善。
• 其中 11 名受試者的總 FMMS 恢復(fù)達到了具有臨床意義的水平。具體數(shù)據(jù)顯示，12 個月時，受試者的總 FMMS 平均增加了 12.1分，上肢（UE）FMMS 增加了 7.4分，下肢（LE）FMMS 增加了 4.7分。
• 日常生活活動能力量表（BI）平均增加了 7.7分，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）平均提高了 1.77，同時步行速度也有了顯著的提升。
• 18 名患者中有 14 名在第 7 天時，運動前皮質(zhì)出現(xiàn)了新的瞬態(tài) FLAIR 信號，并且該信號在 2 個月內(nèi)逐漸消退，這一現(xiàn)象表明患者的神經(jīng)系統(tǒng)恢復(fù)在持續(xù)進行。
• 靜息狀態(tài) fMRI 顯示，感覺運動網(wǎng)絡(luò)的功能性大腦連接在同側(cè)和對側(cè)都得到了改善。FDG PET 則表明同側(cè)運動皮質(zhì)和對側(cè)小腦的活動有所增加。

安全性得到保障：雖然在治療過程中出現(xiàn)了一些不良事件，如頭痛、基線表達性失語癥惡化以及無癥狀慢性硬膜下積液，但令人欣慰的是，這些不良事件最終都自行緩解了，這也充分證明了該治療方法的安全性。

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神經(jīng)退行性疾病的治療

1、帕金森病

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個月運動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數(shù)據(jù)的患者中，從治療完成后第3個月至第12個月，受試者的運動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）總分顯著下降，運動癥狀和生活質(zhì)量明顯改善，尤其在治療結(jié)束后的第6個月，平均評分下降19.9分。

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2、阿爾茨海默病

2024年11月6日，印度克什米爾大學(xué)在國際期刊《Journal of Dementia and Alzheimer’s Disease》上發(fā)布了一篇《阿爾茨海默病的神經(jīng)干細胞療法：最新進展綜述》的研究結(jié)果。

文獻指出，神經(jīng)干細胞可以分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子和抗炎化學(xué)物質(zhì)，從而提供一種多模式作用方法，可以促進神經(jīng)元存活、降低炎癥并改善大腦修復(fù)環(huán)境。神經(jīng)干細胞移植能夠替代丟失的神經(jīng)元，增強突觸網(wǎng)絡(luò)，并修復(fù)受損大腦。

3、漸凍癥

2019年5月18日，東皮埃蒙特大學(xué)在國際期刊《Stem Cell Translational Medicine》上發(fā)布了一篇《肌萎縮側(cè)索硬化癥脊髓內(nèi)注射神經(jīng)干細胞 I 期臨床試驗結(jié)果：長期結(jié)果》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：在此期間，沒有患者報告出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)，只有一名患者報告出現(xiàn)下肢輕度疼痛性痙攣。常見的不良反應(yīng)是術(shù)后疼痛，但僅限于植入部位，平均持續(xù) 18 天。研究人員寫道：“我們的研究結(jié)果強調(diào)，將細胞微移植到人類前脊髓是一種安全的過程，即使是在像 ALS 患者這樣脆弱的個體中進行?！?/p>

種治療沒有使任何患者的 ALS 病情惡化。他們確實發(fā)現(xiàn)病情進展暫時減緩，表現(xiàn)為移植后第一個月內(nèi)部分患者病情穩(wěn)定，其他患者 ALS 功能評分量表修訂版 ( ALS-FRS-R ) 評分改善，這種現(xiàn)象可持續(xù)長達四個月。

此外，五名患者報告稱行走功能暫時改善，四名患者在切食物和使用餐具、書寫、穿衣和衛(wèi)生等活動方面有所改善。在用力肺活量（肺功能的衡量指標）和生存率方面，未發(fā)現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)上顯著的差異。

4、多發(fā)性硬化癥

2023年1月9日，意大利米蘭 IRCCS 圣拉斐爾科學(xué)研究所在國際期刊《Natural Medicine》上發(fā)布了一篇《進行性多發(fā)性硬化癥患者的神經(jīng)干細胞移植：一項開放標簽、I 期研究》的研究結(jié)果。

臨床結(jié)果顯示：神經(jīng)干細胞治療多發(fā)性硬化癥后，耐受性良好，沒有顯著的急性程序并發(fā)癥。我們觀察到低度、短暫性頭痛和頸部肌肉僵硬，正如腰椎穿刺后預(yù)期的那樣。在對照組之間沒有觀察到不良反應(yīng)的顯著差異。未報告嚴重不良反應(yīng)。迄今為止，在最后一位接受治療的患者至少3年后，患者的存活率為100%。

低劑量組和高劑量組患者灰質(zhì)萎縮年化率有顯著差異。兩名代表性患者分別接受低、高劑量細胞，發(fā)現(xiàn)總腦萎縮和灰質(zhì)萎縮率較低與神經(jīng)干細胞注射數(shù)量增加顯著相關(guān)，隨著神經(jīng)干細胞數(shù)量增加腦白質(zhì)萎縮率也會相應(yīng)的減少，腦容量損失也隨之減少。

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5、亨廷頓氏病

到目前為止，很少有臨床試驗研究干細胞療法對亨廷頓氏病患者的安全性和可行性。一項針對亨廷頓氏病患者的胎兒紋狀體組織移植的1期試驗證明了該方法的安全性和可行性，并且有一些移植物存活和臨床益處的證據(jù)。然而，一項后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，移植的細胞隨著時間的推移出現(xiàn)了類似亨廷頓氏病的病理，這表明單靠細胞替換可能無法阻止疾病進展。

最近，一項針對亨廷頓氏病患者紋狀體內(nèi)移植人類ESC衍生神經(jīng)祖細胞的1/2期試驗已經(jīng)啟動（NCT03252080）。該試驗旨在評估該方法的安全性、耐受性和初步療效，預(yù)計結(jié)果將在未來幾年公布。

6、癲癇

2024年12月6日，Neurona Therapeutics 公布積極的臨床進展：在 2024 年美國癲癇學(xué)會年會上公布了
NRTX-1001細胞療法治療耐藥性癲癇的新數(shù)據(jù)。

Neurona Therapeutics公司開發(fā)的NRTX-1001是一種源自人類干細胞的高度純化GABA能抑制性中間神經(jīng)元細胞，專門用于治療耐藥性癲癇。

在一項開放標簽I/II期臨床試驗中，兩名患有耐藥性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇的患者接受了NRTX-1001治療：

• 第一名患者在治療前6個月內(nèi)平均每月發(fā)作32次，治療一年后癲癇發(fā)作頻率降低了95%以上。
• 第二名患者在治療前6個月內(nèi)平均每月發(fā)作14次，治療7個月后癲癇發(fā)作頻率降低了90%以上。 此外，2024年公布的最新數(shù)據(jù)顯示，接受NRTX-1001治療的患者中，低劑量組致殘性癲癇發(fā)作較基線減少了92%，80%的受試者在給藥后7-12個月內(nèi)癲癇發(fā)作減少超過75%。

總結(jié)

盡管神經(jīng)干細胞移植在神經(jīng)性疾病治療領(lǐng)域已展現(xiàn)出 “多面手” 的非凡潛力，為攻克諸多疾病難題帶來曙光，但我們必須清醒地認識到，這條探索之路仍布滿荊棘。從技術(shù)層面而言，如何精準控制神經(jīng)干細胞的分化方向，使其完全按照預(yù)期修復(fù)受損神經(jīng)組織，依舊是亟待攻克的關(guān)鍵堡壘；倫理審查方面，細胞來源、患者知情同意等諸多環(huán)節(jié)，都需在嚴謹?shù)囊?guī)范下不斷完善，確保每一步進展都符合人道主義與科學(xué)精神的雙重標準。

未來，隨著技術(shù)的不斷進步和研究的深入，神經(jīng)干細胞移植有望成為神經(jīng)性疾病治療的主流手段之一。它將為患者帶來不僅僅是癥狀的緩解，更是生活質(zhì)量的全面提升和生命的重新定義。我們期待那一天的到來，神經(jīng)干細胞移植能夠真正成為攻克神經(jīng)性疾病難題的利劍，為人類的健康保駕護航，讓每一個患者都能重獲新生，擁抱充滿希望的未來。

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