帕金森病，以震顫、僵直、運動遲緩及姿勢平衡障礙等運動癥狀為突出表現，隨著病情進展，還會引發嗅覺減退、睡眠障礙、自主神經功能紊亂等非運動癥狀。全球范圍內，帕金森病患者數量持續攀升，傳統的藥物治療與手術治療雖能在一定階段緩解癥狀，但無法從根本上阻止疾病進程，且存在諸多局限性。神經干細胞移植技術的出現，仿若黑暗中的曙光，給飽受帕金森病運動障礙折磨的患者帶來新希望。

為什么帕金森病會出現運動功能障礙的癥狀？如何治療

帕金森病運動障礙的發病根源，在于中腦黑質多巴胺能神經元的漸進性死亡。隨著這些神經元數量的銳減，大腦分泌的多巴胺嚴重不足，致使神經信號傳遞受阻，身體運動調控的 “指揮系統” 陷入混亂，進而引發一系列運動障礙癥狀。

目前，針對這些運動障礙的治療手段主要包括藥物治療、手術治療、康復與運動療法、心理干預以及新興的細胞和基因治療等。

其中最常見的藥物治療，雖能在一定階段緩解癥狀，通過補充外源性多巴胺或調節多巴胺代謝來彌補遞質缺口，但隨著病情推進，藥物蜜月期逐漸消逝，療效大打折扣，且副作用日益凸顯，患者常陷入 “藥效波動” 的困境，生活依舊備受束縛。

神經干細胞如何治療帕金森病的運動障礙？

神經干細胞移植治療異軍突起，為困境中的帕金森病患者開辟新徑。神經干細胞，憑借其非凡的自我更新與多向分化潛能，成為這場治療變革中的關鍵 “生力軍”。在實驗室的微觀世界里，科研人員精心培育這些神奇細胞，能在特定條件下分化為多巴胺能神經元，為受損的大腦神經環路注入 “新鮮血液”，重建精準的運動調控指令系統。

本文將通過三個臨床案例來論述神經干細胞移植治療帕金森病如何改善患者的運動功能。

神經干細胞移植：帕金森病運動障礙的創新治療路徑

臨床案例一、人類誘導多能干細胞制作的神經細胞帕金森病患者進行移植治療，運動功能顯著改善

2018年11月14日，國際期刊《Nature》報道了一篇日本京都大學的科學家首次利用人類誘導多能干細胞(ips細胞)制作的神經細胞對帕金森病患者進行移植治療的研究。

研究結果表示：該研究中，患者接受了誘導多能干細胞衍生的多巴胺前體細胞移植后，運動功能得到了顯著改善，且未出現嚴重的免疫排斥反應或其他不良事件。

臨床研究二、個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞治療帕金森病，運動評分改善，生活治療提高

2020年5月13日，麻省總醫院神經外科在國際期刊《 The New England Journal of Medicine》上發布了一篇《個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結果。

研究結果顯示，第一次植入后24個月和第二次植入后18個月，患者未報告任何不良事件或功能下降。其停藥期運動評分在第一次植入后4周為43分，24個月時降至33分，運動功能顯著改善。

A：運動障礙協會統一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分的評分。

B：用于評估生活質量的 39 項帕金森病問卷 (PDQ-39) 的評分。

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關生活質量，分數越低表示質量越好）在植入時為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個月時為 2 分。

臨床研究三、神經干細胞鼻腔內移植治療帕金森病，運動障礙評定表總分下降，運動癥狀緩解

2024年5月10日，北京協和醫院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發布了一篇《人類神經干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

研究結果顯示：腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個月運動障礙協會統一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數據的患者中，從治療完成后第3個月至第12個月，受試者的運動障礙協會統一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）總分顯著下降，運動癥狀和生活質量明顯改善，尤其在治療結束后的第6個月，平均評分下降19.9分。

臨床研究四、iPSC衍生細胞治療帕金森病，能完成日常的生活運動，藥物有效期延長

2024年11月，國內首個iPSC衍生細胞治療帕金森病的臨床研究取得突破性進展。

研究團隊聯合開發了自體iPSC來源的多巴胺能神經前體細胞注射液，首例受試者為一名多年帕金森病患者，幾乎喪失運動能力。團隊通過腦立體定向移植的給藥方式，將多巴胺能神經前體細胞送達其腦內特定部位——殼核。

這場神經外科微創手術移植在2小時以內完成，首例受試者沒有出現手術及圍術期的并發癥或其他不良安全事件，平穩度過觀察期后進入了12個月的隨訪期。

患者術后12個月有效性分析顯示，其運動功能顯著增強，能完成步行、跑步、使用筷子、寫字等，每日藥物“開期”（即藥物有效期）時間延長，“關期”（即藥物失效期）縮短，改善約2小時/天。

總結

神經干細胞移植治療帕金森病在多項臨床研究中展現出良好的安全性和顯著的療效。這些研究不僅改善了患者的運動功能，還顯著提升了生活質量，為帕金森病患者帶來了新的希望。未來，隨著更多大規模、長期的臨床試驗的開展，神經干細胞治療有望成為帕金森病的有效治療手段。

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