隨著全球人口老齡化加劇，神經退行性疾病如帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）的影響愈發顯著。PD是一種漸進性的神經系統疾病，主要特征是大腦中產生多巴胺的神經元逐漸喪失，導致運動功能持續下降及其他非運動癥狀。

盡管現有藥物治療和深腦刺激療法可以在一定程度上緩解癥狀，但它們往往無法阻止疾病的進展，并且長期使用后可能出現副作用。

面對這一挑戰，拜耳集團及其旗下的BlueRock Therapeutics LP公司正致力于開發一種全新的治療方法——bemdaneprocel，這是一種基于誘導性多能干細胞（iPSCs）的研究性細胞療法，旨在通過移植多巴胺能神經元來恢復患者的神經網絡和功能。

拜耳突破性干細胞治療帕金森病III期臨床試驗啟動，開啟治療新紀元！

當地時間2025年1月13日，拜耳集團及其旗下子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，將啟動針對帕金森病的研究性細胞療法bemdaneprocel的III期臨床試驗。

這項名為 exPDite-2的注冊臨床試驗預計于2025年上半年啟動，這將是神經退行性疾病同種異體細胞療法開發的一個重要里程碑。

什么是bemdaneprocel？

bemdaneprocel（BRT-DA01），作為一款由iPSCs分化而來的多巴胺能神經元組成的實驗性療法，其工作原理是在手術過程中將這些細胞植入患者大腦特定區域。

一旦成功定植，這些新引入的神經元有望替代那些因疾病而失去功能的原有細胞，從而重塑受損的神經連接并改善運動控制。與傳統的藥物治療不同，bemdaneprocel提供的可能是更加持久有效的解決方案。

從I期到III期：邁向關鍵一步

自2023年起，bemdaneprocel已經完成了初步的安全性和可行性測試，在2024年國際帕金森病和運動障礙大會（MDS）上公布的數據來自bemdaneprocel的I期臨床試驗，該試驗共納入了12名受試者。

數據顯示，在術后長達24個月的時間內，所有受試者均顯示出良好的耐受性，并未報告任何與藥物相關的嚴重不良事件。此外，研究還觀察到，在術后18個月及24個月時，與運動障礙相關的次要終點指標呈現出積極的趨勢，進一步驗證了這一療法的安全性和潛在療效。

• 特別是在高劑量治療組中，移植后18個月時，患者的MDS-UPDRS第三部分評分（用于評估運動癥狀嚴重程度）相較于基線水平平均下降了23.0分，這表明患者運動功能得到了顯著改善。（見圖1）
• 同時，患者報告稱，“開”期——即癥狀得到有效控制的狀態——時間平均增加了2.7小時，而“關”期——即經歷惡化癥狀的狀態——時間則相應減少了2.7小時。（見圖1）

這些變化不僅反映了持續的臨床獲益趨勢，也意味著患者日常生活的質量有所提升。

對于高劑量治療組而言，除了運動評分外，MDS-UPDRS第二部分（日常生活活動）和PDQ-39綜合指數（生活質量問卷）的評分也分別平均改善了2.7分和4.2分，顯示了多方面的積極影響。相比之下，低劑量治療組的結果則表現為穩定或輕微改善。（見圖2）

基于這些令人鼓舞的結果，拜耳和BlueRock決定進一步推進這項技術的發展，計劃于2025年上半年啟動名為exPDite-2的III期注冊臨床試驗。這將是神經退行性疾病領域首個進入III期階段的同種異體細胞療法研究。

三期臨床試驗exPDite-2：評估療效與安全性

exPDite-2是一項雙盲臨床試驗，將評估bemdaneprocel與對照組相比的有效性、安全性，以及對疾病的總體影響。

本次三期exPDite-2臨床試驗將招募約102名患有中度帕金森病的受試者。

• 該研究的主要目標是從基線到第78周測量“開啟”狀態下的時間變化，即患者處于無明顯運動障礙的狀態下能夠保持正常活動的時間長度。
• 研究的次要終點還包括評估運動功能、安全性和耐受性、日常生活及生活質量相關指標。

為了確保結果的可靠性，參與者將被隨機分配接受bemdaneprocel或假手術處理，以此比較兩者之間的差異。

該試驗在2024年5月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定，并在與美國FDA討論后開始推進。

未來展望

如果exPDite-2能夠證實bemdaneprocel的有效性和安全性，那么它不僅標志著拜耳在細胞和基因治療領域的重大突破，也為數百萬深受PD困擾的人們帶來了新的希望。

拜耳處方藥部門全球研發負責人Christian Rommel博士強調：“隨著III期臨床試驗的啟動，我們致力于更快地將bemdaneprocel帶給有需要的患者。這不僅是拜耳推進細胞和基因治療管線的一個重要里程碑，也是我們在該領域成為行業領導者努力的一部分。

小結

盡管前方的道路充滿不確定性，但bemdaneprocel III期臨床試驗的啟動無疑是帕金森病治療史上一個重要的轉折點。對于許多正在尋找更好治療選擇的家庭來說，這代表著科學界對他們需求的關注和支持。隨著更多數據的積累和技術的進步，或許有一天我們可以見證這種創新療法真正改變患者的生活質量，為他們帶來光明的未來。

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