干細(xì)胞治療肺纖維化迎來(lái)新進(jìn)展！II期多中心臨床研究于18家三甲醫(yī)院?jiǎn)?dòng)

對(duì)特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者來(lái)說(shuō)，持續(xù)的咳嗽、氣促和肺功能（FVC）逐漸衰退，常常意味著日常活動(dòng)能力不斷受限。盡管現(xiàn)有藥物如尼達(dá)尼布和吡非尼酮能夠在一定程度上延緩疾病進(jìn)程，卻難以實(shí)現(xiàn)病情的根本逆轉(zhuǎn)。

今年9月10日，中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心公布了一項(xiàng)具有重要意義的新動(dòng)態(tài)：由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院主導(dǎo)的“宮血間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（SC01009）”Ⅱ期臨床研究已正式啟動(dòng)。

該研究將跨越14個(gè)省市、聯(lián)合18家三甲醫(yī)院共同開展，并已進(jìn)入患者招募階段。人們不禁期待：干細(xì)胞療法是否能為IPF患者帶來(lái)超越現(xiàn)有藥物的新希望？此次Ⅱ期臨床試驗(yàn)正是為了探尋這一答案。

▎研究設(shè)計(jì)：科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑囼?yàn)架構(gòu)

這不是一項(xiàng)簡(jiǎn)單的“嘗試性給藥”，而是一項(xiàng)符合國(guó)際規(guī)范的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床研究。計(jì)劃共納入66例患者，并分為三個(gè)組別：第一組在第1周和第13周分別接受干細(xì)胞輸注；第二組在第1周接受干細(xì)胞、第13周使用安慰劑；第三組則兩次均使用安慰劑。每次輸注的干細(xì)胞劑量固定為9×10^7個(gè)細(xì)胞，均通過(guò)靜脈途徑給藥。

研究旨在明確兩個(gè)核心問(wèn)題：一是干細(xì)胞是否有助于改善肺功能，二是比較單次與兩次給藥的療效差異。

主要觀察指標(biāo)為24周時(shí)FVC（肺活量）的變化，該指標(biāo)是評(píng)估肺容量和纖維化進(jìn)展的關(guān)鍵依據(jù)。次要終點(diǎn)包括肺彌散功能（DLCO）、動(dòng)脈血氧分壓（PaO?）、生活質(zhì)量問(wèn)卷（L-PF Symptoms/Impacts）評(píng)分、6分鐘步行距離以及輸注相關(guān)反應(yīng)和不良事件。

▎誰(shuí)能參與這項(xiàng)研究？

研究招募對(duì)象為18至80歲經(jīng)確診的IPF患者，需滿足以下條件：FVC%預(yù)計(jì)值介于50%至90%；DLCO%在30%至90%之間；高分辨率CT（HRCT）符合UIP（尋常型間質(zhì)性肺炎）或可能UIP的影像學(xué)特征；靜息狀態(tài)下PaO? ≥60mmHg，6分鐘步行距離大于150米。

此外，患者需已穩(wěn)定接受抗纖維化藥物治療至少8周，或近8周內(nèi)未使用且不計(jì)劃啟動(dòng)該類治療。

哪些情況不適合參與？

近期出現(xiàn)急性加重、嚴(yán)重感染、顯著心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)、活動(dòng)性腫瘤、肝腎功能明顯異常，以及病毒性肝炎高載量或HIV陽(yáng)性等狀況將被排除。這些限制既是為了保障受試者安全，也旨在提升數(shù)據(jù)的可靠性。

▎研究在哪里開展？

這項(xiàng)研究由瑞金醫(yī)院牽頭，參與機(jī)構(gòu)包括：

上海市：瑞金醫(yī)院、上海市胸科醫(yī)院、仁濟(jì)醫(yī)院、上海市肺科醫(yī)院

廣東省：深圳市人民醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院

湖南省：中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院

北京市：北京朝陽(yáng)醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院

河南省：河南省人民醫(yī)院

江蘇省：徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院

四川省：四川省人民醫(yī)院、華西醫(yī)院

河北省：河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院

吉林省：吉林大學(xué)第二醫(yī)院

天津市：天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院

湖北省：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院

廣泛的多中心參與不僅增強(qiáng)了試驗(yàn)結(jié)果的代表性和外推有效性，也為更多患者提供了參與的便利。從布局上看，該研究幾乎整合了國(guó)內(nèi)呼吸病領(lǐng)域的主要診療資源。

▎為什么這項(xiàng)研究值得關(guān)注？

研究設(shè)計(jì)科學(xué)：采用多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，結(jié)論將更具說(shuō)服力；

關(guān)注患者真實(shí)感受：不僅關(guān)注肺功能指標(biāo)，還將生活質(zhì)量、運(yùn)動(dòng)耐量等納入評(píng)估體系；

推動(dòng)行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化：固定劑量和輸注節(jié)奏的要求，將促進(jìn)干細(xì)胞制劑在生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制和可重復(fù)性方面的標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程。

▎對(duì)患者意味著什么？

需明確的是，該研究并非提供一條“治愈的捷徑”，而是一個(gè)科學(xué)驗(yàn)證的過(guò)程。Ⅱ期臨床試驗(yàn)旨在識(shí)別干細(xì)胞療法是否在FVC、癥狀改善及安全性方面顯示出積極信號(hào)。若結(jié)果理想，后續(xù)將開展更大規(guī)模的Ⅲ期試驗(yàn)，最終才有可能改變臨床實(shí)踐指南。

目前，該研究患者招募將持續(xù)至2026年7月3日，整體研究預(yù)計(jì)至2028年結(jié)束。參與者需滿足嚴(yán)格的肺功能與影像學(xué)入選標(biāo)準(zhǔn)，并符合多項(xiàng)安全排除條件。

面對(duì)特發(fā)性肺纖維化，真正的希望源于每一次嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床數(shù)據(jù)積累。只有將“可能有效”的療法置于標(biāo)準(zhǔn)化臨床研究中驗(yàn)證，未來(lái)才能轉(zhuǎn)化為普惠性的治療選擇。今天我們所見的，是一條致力于讓患者呼吸空間不再萎縮的探索之路。

信息來(lái)源：中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（注冊(cè)號(hào)：ChiCTR2500108993）

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