干細胞治療肺纖維化迎來新進展！II期多中心臨床研究于18家三甲醫(yī)院啟動

對特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者來說，持續(xù)的咳嗽、氣促和肺功能（FVC）逐漸衰退，常常意味著日常活動能力不斷受限。盡管現(xiàn)有藥物如尼達尼布和吡非尼酮能夠在一定程度上延緩疾病進程，卻難以實現(xiàn)病情的根本逆轉(zhuǎn)。

今年9月10日，中國臨床試驗注冊中心公布了一項具有重要意義的新動態(tài)：由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院主導(dǎo)的“宮血間充質(zhì)干細胞注射液（SC01009）”Ⅱ期臨床研究已正式啟動。

該研究將跨越14個省市、聯(lián)合18家三甲醫(yī)院共同開展，并已進入患者招募階段。人們不禁期待：干細胞療法是否能為IPF患者帶來超越現(xiàn)有藥物的新希望？此次Ⅱ期臨床試驗正是為了探尋這一答案。

▎研究設(shè)計：科學(xué)嚴謹?shù)脑囼灱軜?gòu)

這不是一項簡單的“嘗試性給藥”，而是一項符合國際規(guī)范的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究。計劃共納入66例患者，并分為三個組別：第一組在第1周和第13周分別接受干細胞輸注；第二組在第1周接受干細胞、第13周使用安慰劑；第三組則兩次均使用安慰劑。每次輸注的干細胞劑量固定為9×10^7個細胞，均通過靜脈途徑給藥。

研究旨在明確兩個核心問題：一是干細胞是否有助于改善肺功能，二是比較單次與兩次給藥的療效差異。

主要觀察指標為24周時FVC（肺活量）的變化，該指標是評估肺容量和纖維化進展的關(guān)鍵依據(jù)。次要終點包括肺彌散功能（DLCO）、動脈血氧分壓（PaO?）、生活質(zhì)量問卷（L-PF Symptoms/Impacts）評分、6分鐘步行距離以及輸注相關(guān)反應(yīng)和不良事件。

▎誰能參與這項研究？

研究招募對象為18至80歲經(jīng)確診的IPF患者，需滿足以下條件：FVC%預(yù)計值介于50%至90%；DLCO%在30%至90%之間；高分辨率CT（HRCT）符合UIP（尋常型間質(zhì)性肺炎）或可能UIP的影像學(xué)特征；靜息狀態(tài)下PaO? ≥60mmHg，6分鐘步行距離大于150米。

此外，患者需已穩(wěn)定接受抗纖維化藥物治療至少8周，或近8周內(nèi)未使用且不計劃啟動該類治療。

哪些情況不適合參與？

近期出現(xiàn)急性加重、嚴重感染、顯著心血管疾病風(fēng)險、活動性腫瘤、肝腎功能明顯異常，以及病毒性肝炎高載量或HIV陽性等狀況將被排除。這些限制既是為了保障受試者安全，也旨在提升數(shù)據(jù)的可靠性。

▎研究在哪里開展？

這項研究由瑞金醫(yī)院牽頭，參與機構(gòu)包括：

上海市：瑞金醫(yī)院、上海市胸科醫(yī)院、仁濟醫(yī)院、上海市肺科醫(yī)院

廣東省：深圳市人民醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院

湖南省：中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院

北京市：北京朝陽醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院

河南省：河南省人民醫(yī)院

江蘇省：徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院

四川省：四川省人民醫(yī)院、華西醫(yī)院

河北省：河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院

吉林省：吉林大學(xué)第二醫(yī)院

天津市：天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院

湖北省：華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院

廣泛的多中心參與不僅增強了試驗結(jié)果的代表性和外推有效性，也為更多患者提供了參與的便利。從布局上看，該研究幾乎整合了國內(nèi)呼吸病領(lǐng)域的主要診療資源。

▎為什么這項研究值得關(guān)注？

研究設(shè)計科學(xué)：采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗設(shè)計，結(jié)論將更具說服力；

關(guān)注患者真實感受：不僅關(guān)注肺功能指標，還將生活質(zhì)量、運動耐量等納入評估體系；

推動行業(yè)標準化：固定劑量和輸注節(jié)奏的要求，將促進干細胞制劑在生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制和可重復(fù)性方面的標準化進程。

▎對患者意味著什么？

需明確的是，該研究并非提供一條“治愈的捷徑”，而是一個科學(xué)驗證的過程。Ⅱ期臨床試驗旨在識別干細胞療法是否在FVC、癥狀改善及安全性方面顯示出積極信號。若結(jié)果理想，后續(xù)將開展更大規(guī)模的Ⅲ期試驗，最終才有可能改變臨床實踐指南。

目前，該研究患者招募將持續(xù)至2026年7月3日，整體研究預(yù)計至2028年結(jié)束。參與者需滿足嚴格的肺功能與影像學(xué)入選標準，并符合多項安全排除條件。

面對特發(fā)性肺纖維化，真正的希望源于每一次嚴謹?shù)呐R床數(shù)據(jù)積累。只有將“可能有效”的療法置于標準化臨床研究中驗證，未來才能轉(zhuǎn)化為普惠性的治療選擇。今天我們所見的，是一條致力于讓患者呼吸空間不再萎縮的探索之路。

信息來源：中國臨床試驗注冊中心（注冊號：ChiCTR2500108993）

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