1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者體內(nèi)的胰島β細(xì)胞被破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足。長(zhǎng)期以來(lái)，治療主要依賴外源性胰島素注射來(lái)維持血糖穩(wěn)定，但這種方式無(wú)法根治疾病，也難以完全避免長(zhǎng)期并發(fā)癥。

近年來(lái)，干細(xì)胞療法作為一種前沿技術(shù)，因其可能恢復(fù)胰島β細(xì)胞功能而受到廣泛關(guān)注。那么，干細(xì)胞療法對(duì)1型糖尿病真的有效嗎？本文將帶您全面了解干細(xì)胞療法的原理、臨床進(jìn)展以及臨床效果，看看這個(gè)技術(shù)是否真的有效。

干細(xì)胞療法對(duì)1型糖尿病有效嗎?907例真實(shí)病例與3項(xiàng)臨床研究告訴您答案

一、干細(xì)胞療法為什么可以治療1型糖尿病？

要理解療法的有效性，首先要了解它的作用原理。干細(xì)胞治療1型糖尿病主要依托兩大核心機(jī)制，直擊疾病的根源。

1.免疫調(diào)節(jié)，治標(biāo)固本

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，根源在于免疫系統(tǒng)“失靈”，誤傷了自身的胰島β細(xì)胞。

而間充質(zhì)干細(xì)胞等細(xì)胞因其強(qiáng)大的免疫調(diào)節(jié)功能而備受關(guān)注。它們能像“調(diào)解員”一樣，調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的平衡，減少對(duì)胰島β細(xì)胞的持續(xù)攻擊，為殘存的細(xì)胞功能修復(fù)提供寶貴的“喘息之機(jī)”。

2.胰島再生，從根源逆轉(zhuǎn)

這是干細(xì)胞療法更令人振奮的潛力——直接再生或替代被破壞的胰島β細(xì)胞，從而恢復(fù)機(jī)體自主生產(chǎn)胰島素的能力。

通過移植由干細(xì)胞定向分化而來(lái)的胰島樣細(xì)胞或胰島祖細(xì)胞，有望在患者體內(nèi)“重建”一個(gè)能夠正常工作的胰島素分泌系統(tǒng)。這正是邁向“功能性治愈”的關(guān)鍵一步。

二、?臨床證據(jù)：療效數(shù)據(jù)與突破性案例

理論需要數(shù)據(jù)支撐。那么，當(dāng)前的臨床試驗(yàn)究竟給出了怎樣的答案？干細(xì)胞療法治療1型糖尿病是否真的有效？

臨床案例1：系統(tǒng)評(píng)價(jià)揭示干細(xì)胞療法整體臨床療效

2024年2月21日，我國(guó)科研人員在國(guó)際期刊雜志《細(xì)胞和組織儲(chǔ)存》發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型糖尿病的療效：系統(tǒng)評(píng)價(jià)》的臨床研究成果。^[1]

本次研究通過截至2023年7月，在PubMed、Web of Science、Embase和Cochrane Library數(shù)據(jù)庫(kù)中檢索了有關(guān)間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞對(duì)T1D的影響的文章。

共納入了14項(xiàng)臨床試驗(yàn)，397名受試者，其中202名參與了間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）干預(yù)，195名作為對(duì)照組。

多數(shù)研究表明，干細(xì)胞移植可顯著改善血糖控制和胰島功能：患者的糖化血紅蛋白（HbA1c）、空腹血糖（FBG）、餐前血糖（PBG）和胰島素需求量普遍下降，而C肽水平顯著升高，提示胰島β細(xì)胞功能得到改善。

骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BM-MSCs）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）、自體造血干細(xì)胞（AHSCT）及臍帶血干細(xì)胞（CB-SCs）在不同研究中均顯示了不同程度的血糖改善和胰島功能恢復(fù)，部分患者甚至實(shí)現(xiàn)胰島素減量或停用。

此外，盡管干細(xì)胞療法總體安全性良好，但部分自體造血干細(xì)胞移植仍存在感染等風(fēng)險(xiǎn)。總體來(lái)看，干細(xì)胞療法為1型糖尿病提供了有效的的功能性改善途徑。

臨床案例2：干細(xì)胞療法成功治愈多名1型糖尿病患者

2024年5月7日，上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院程新教授團(tuán)隊(duì)在行業(yè)起來(lái)《細(xì)胞·發(fā)現(xiàn)》（Cell Discovery）上發(fā)表了一篇重磅研究，通過自體干細(xì)胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的糖尿病患者。^[2]

該患者為59歲男性，患糖尿病25年。接受干細(xì)胞療法后，隨訪116周內(nèi)胰島素需求逐漸減少，并在第11周完全停用。口服降糖藥也逐步減量，第48周（阿卡波糖）和第56周（二甲雙胍）完全停用。

術(shù)后平均空腹C肽水平升至術(shù)前的3倍（0.68 nmol/L），混合餐耐量試驗(yàn)（MMTT）顯示C肽和胰島素分泌顯著增加，AUC分析進(jìn)一步證實(shí)了胰島功能明顯改善。

時(shí)隔一年，2025年4月18日，該團(tuán)隊(duì)再傳捷報(bào)：其與中科院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心合作開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。^[3]

這是全球第二個(gè)、中國(guó)首個(gè)獲批臨床試驗(yàn)的通用型再生胰島療法，標(biāo)志著我國(guó)在糖尿病再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。這一年，在臨床上殷浩與合作團(tuán)隊(duì)先后利用該自體和異體干細(xì)胞療法，成功治愈多例1型糖尿病患者！

長(zhǎng)征醫(yī)院的臨床研究表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實(shí)現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴(yán)重2型)患者的治愈。

臨床案例3：國(guó)際多中心RCT驗(yàn)證干細(xì)胞療效

2025年6月3日，利比亞米蘇拉塔國(guó)家癌癥研究所牽頭在《糖尿病與代謝綜合征》雜志上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型和2型糖尿病：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[4]

本綜述回顧并分析了13項(xiàng)RCT，共涉及507名受試者。其中，我國(guó)進(jìn)行了5項(xiàng)研究，印度進(jìn)行了3項(xiàng)研究，伊朗進(jìn)行了 2項(xiàng)研究，瑞典進(jìn)行了2項(xiàng)研究，美國(guó)進(jìn)行了1項(xiàng)研究。

研究觀察到糖尿病患者的糖化血紅蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰島素需求量在接受干細(xì)胞治療六個(gè)月和十二個(gè)月后持續(xù)顯著降低。空腹C肽水平（可指示β細(xì)胞功能和基線胰島素分泌）在兩種類型的患者中在12個(gè)月的隨訪后也顯著升高。

在半年和一年的隨訪中，T1DM亞組分析顯示HbA1c和胰島素劑量也有所降低。該亞群的 FCP 僅在 12 個(gè)月的隨訪中顯著增加。

兩組間空腹血糖（FBG）無(wú)顯著差異，但干預(yù)組在治療后3、6和12個(gè)月的空腹血糖持續(xù)較低。此外，MSC療法在改善刺激后C肽、胰島素抵抗指數(shù)（HOMA-IR）和HOMA-B指標(biāo)方面未見明顯效果。

詳情請(qǐng)瀏覽：2025年干細(xì)胞治療1型糖尿病最新臨床進(jìn)展，治愈已觸手可及（截至10月）

干細(xì)胞療法療效總結(jié)

綜合上述臨床證據(jù)，干細(xì)胞療法在1型糖尿病的治療中展現(xiàn)出以下規(guī)律性療效：

1. 改善血糖控制：HbA1c、空腹血糖（FBG）及餐前血糖（PBG）普遍下降，部分患者實(shí)現(xiàn)胰島素減量甚至停用。
2. 促進(jìn)胰島β細(xì)胞功能恢復(fù)：C肽水平顯著升高，混合餐耐量試驗(yàn)（MMTT）顯示胰島素分泌改善，提示內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生能力增強(qiáng)。
3. 多種干細(xì)胞類型均具潛力：包括骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BM-MSCs）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）、自體造血干細(xì)胞（AHSCT）及臍帶血干細(xì)胞（CB-SCs）。
4. 長(zhǎng)期療效可觀：部分研究隨訪1-8年，顯示血糖和胰島功能改善具有可持續(xù)性。
5. 總體安全性良好：雖少數(shù)自體造血干細(xì)胞移植存在感染等風(fēng)險(xiǎn)，但總體不良反應(yīng)可控。

總體來(lái)看，干細(xì)胞療法是有效果的，不僅能改善血糖水平，更能恢復(fù)胰島功能，為1型糖尿病提供了一種具有潛在功能性治愈的治療策略。

三、干細(xì)胞療法的未來(lái)展望

隨著干細(xì)胞療法在1型糖尿病治療中取得越來(lái)越多的臨床證據(jù)，其未來(lái)發(fā)展前景值得期待。首先，療法的精準(zhǔn)化和個(gè)體化將成為趨勢(shì)。不同患者的病程、殘余胰島功能和免疫狀態(tài)各異，未來(lái)通過基因組學(xué)、單細(xì)胞測(cè)序等技術(shù)，可以為每位患者量身定制干細(xì)胞類型、劑量和移植方案，從而最大化療效并降低風(fēng)險(xiǎn)。

其次，聯(lián)合療法可能帶來(lái)突破。干細(xì)胞療法不僅可以單獨(dú)改善胰島功能，還可與免疫調(diào)節(jié)藥物、組織工程胰島或生物支架結(jié)合，實(shí)現(xiàn)更持久、穩(wěn)定的胰島修復(fù)與功能恢復(fù)。這種多維度的干預(yù)方式，有望將“功能性治愈”從實(shí)驗(yàn)室和個(gè)例擴(kuò)展到更大范圍的患者群體。

再者，長(zhǎng)期安全性和標(biāo)準(zhǔn)化管理將進(jìn)一步完善。隨著多中心大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的開展，我們將對(duì)干細(xì)胞移植的免疫耐受性、潛在副作用及長(zhǎng)期療效有更全面的了解。未來(lái)，標(biāo)準(zhǔn)化操作規(guī)范、臨床路徑和監(jiān)管機(jī)制的建立，將推動(dòng)干細(xì)胞療法從探索性應(yīng)用向常規(guī)臨床治療穩(wěn)步過渡。

總的來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞療法不僅為1型糖尿病患者帶來(lái)了希望，也為再生醫(yī)學(xué)在免疫性疾病中的應(yīng)用提供了寶貴經(jīng)驗(yàn)。隨著技術(shù)、臨床和監(jiān)管的不斷完善，我們有理由相信，這一領(lǐng)域?qū)⒃谖磥?lái)十年迎來(lái)更加廣泛而可靠的臨床應(yīng)用。

結(jié)語(yǔ)

1型糖尿病長(zhǎng)期以來(lái)一直被視為不可逆的疾病，患者只能依賴胰島素維持血糖。然而，干細(xì)胞療法的發(fā)展正在改變這一格局：它不僅能改善血糖控制，更能修復(fù)或重建胰島β細(xì)胞功能，為真正意義上的“功能性治愈”打開了大門。

雖然目前仍存在一些挑戰(zhàn)，但臨床證據(jù)已經(jīng)顯示出令人鼓舞的成果。可以預(yù)見，隨著研究的深入和技術(shù)的成熟，干細(xì)胞療法有望成為1型糖尿病治療的重要支柱，讓更多患者走出長(zhǎng)期依賴胰島素的困境，重獲生活的自由與希望。

參考資料：

[1]Liu, J., Yang, Y. & Qi, Y. Efficacy of mesenchymal stromal cells in the treatment of type 1 diabetes: a systematic review.?Cell Tissue Bank?25, 663–676 (2024). https://doi.org/10.1007/s10561-024-10128-1

[2]Wu, J., Li, T., Guo, M.?et al.?Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue.?Cell Discov?10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[4]Kashbour, M., Abdelmalik, A., Yassin, M.N.A.?et al.?Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials.?Diabetol Metab Syndr?17, 189 (2025). https://doi.org/10.1186/s13098-025-01619-6

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