1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者體內的胰島β細胞被破壞，導致胰島素分泌不足。長期以來，治療主要依賴外源性胰島素注射來維持血糖穩定，但這種方式無法根治疾病，也難以完全避免長期并發癥。

近年來，干細胞療法作為一種前沿技術，因其可能恢復胰島β細胞功能而受到廣泛關注。那么，干細胞療法對1型糖尿病真的有效嗎？本文將帶您全面了解干細胞療法的原理、臨床進展以及臨床效果，看看這個技術是否真的有效。

干細胞療法對1型糖尿病有效嗎?907例真實病例與3項臨床研究告訴您答案

一、干細胞療法為什么可以治療1型糖尿病？

要理解療法的有效性，首先要了解它的作用原理。干細胞治療1型糖尿病主要依托兩大核心機制，直擊疾病的根源。

1.免疫調節，治標固本

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，根源在于免疫系統“失靈”，誤傷了自身的胰島β細胞。

而間充質干細胞等細胞因其強大的免疫調節功能而備受關注。它們能像“調解員”一樣，調節免疫系統的平衡，減少對胰島β細胞的持續攻擊，為殘存的細胞功能修復提供寶貴的“喘息之機”。

2.胰島再生，從根源逆轉

這是干細胞療法更令人振奮的潛力——直接再生或替代被破壞的胰島β細胞，從而恢復機體自主生產胰島素的能力。

通過移植由干細胞定向分化而來的胰島樣細胞或胰島祖細胞，有望在患者體內“重建”一個能夠正常工作的胰島素分泌系統。這正是邁向“功能性治愈”的關鍵一步。

二、?臨床證據：療效數據與突破性案例

理論需要數據支撐。那么，當前的臨床試驗究竟給出了怎樣的答案？干細胞療法治療1型糖尿病是否真的有效？

臨床案例1：系統評價揭示干細胞療法整體臨床療效

2024年2月21日，我國科研人員在國際期刊雜志《細胞和組織儲存》發表了一篇關于《間充質干細胞治療1型糖尿病的療效：系統評價》的臨床研究成果。^[1]

本次研究通過截至2023年7月，在PubMed、Web of Science、Embase和Cochrane Library數據庫中檢索了有關間充質基質細胞對T1D的影響的文章。

共納入了14項臨床試驗，397名受試者，其中202名參與了間充質干細胞（MSCs）干預，195名作為對照組。

多數研究表明，干細胞移植可顯著改善血糖控制和胰島功能：患者的糖化血紅蛋白（HbA1c）、空腹血糖（FBG）、餐前血糖（PBG）和胰島素需求量普遍下降，而C肽水平顯著升高，提示胰島β細胞功能得到改善。

骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）、臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）、自體造血干細胞（AHSCT）及臍帶血干細胞（CB-SCs）在不同研究中均顯示了不同程度的血糖改善和胰島功能恢復，部分患者甚至實現胰島素減量或停用。

此外，盡管干細胞療法總體安全性良好，但部分自體造血干細胞移植仍存在感染等風險。總體來看，干細胞療法為1型糖尿病提供了有效的的功能性改善途徑。

臨床案例2：干細胞療法成功治愈多名1型糖尿病患者

2024年5月7日，上海長征醫院殷浩教授團隊聯合中國科學院程新教授團隊在行業起來《細胞·發現》（Cell Discovery）上發表了一篇重磅研究，通過自體干細胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的糖尿病患者。^[2]

該患者為59歲男性，患糖尿病25年。接受干細胞療法后，隨訪116周內胰島素需求逐漸減少，并在第11周完全停用。口服降糖藥也逐步減量，第48周（阿卡波糖）和第56周（二甲雙胍）完全停用。

術后平均空腹C肽水平升至術前的3倍（0.68 nmol/L），混合餐耐量試驗（MMTT）顯示C肽和胰島素分泌顯著增加，AUC分析進一步證實了胰島功能明顯改善。

時隔一年，2025年4月18日，該團隊再傳捷報：其與中科院分子細胞科學卓越創新中心合作開發的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可。^[3]

這是全球第二個、中國首個獲批臨床試驗的通用型再生胰島療法，標志著我國在糖尿病再生醫學領域實現了從“跟跑”到“領跑”的跨越。這一年，在臨床上殷浩與合作團隊先后利用該自體和異體干細胞療法，成功治愈多例1型糖尿病患者！

長征醫院的臨床研究表明，E-islet 01經微創操作輸注到患者肝門靜脈內，可實現胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴重2型)患者的治愈。

臨床案例3：國際多中心RCT驗證干細胞療效

2025年6月3日，利比亞米蘇拉塔國家癌癥研究所牽頭在《糖尿病與代謝綜合征》雜志上發表了一篇名為《間充質干細胞治療1型和2型糖尿病：隨機對照試驗的系統評價和薈萃分析》的研究成果。^[4]

本綜述回顧并分析了13項RCT，共涉及507名受試者。其中，我國進行了5項研究，印度進行了3項研究，伊朗進行了 2項研究，瑞典進行了2項研究，美國進行了1項研究。

研究觀察到糖尿病患者的糖化血紅蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰島素需求量在接受干細胞治療六個月和十二個月后持續顯著降低。空腹C肽水平（可指示β細胞功能和基線胰島素分泌）在兩種類型的患者中在12個月的隨訪后也顯著升高。

在半年和一年的隨訪中，T1DM亞組分析顯示HbA1c和胰島素劑量也有所降低。該亞群的 FCP 僅在 12 個月的隨訪中顯著增加。

兩組間空腹血糖（FBG）無顯著差異，但干預組在治療后3、6和12個月的空腹血糖持續較低。此外，MSC療法在改善刺激后C肽、胰島素抵抗指數（HOMA-IR）和HOMA-B指標方面未見明顯效果。

詳情請瀏覽：2025年干細胞治療1型糖尿病最新臨床進展，治愈已觸手可及（截至10月）

干細胞療法療效總結

綜合上述臨床證據，干細胞療法在1型糖尿病的治療中展現出以下規律性療效：

1. 改善血糖控制：HbA1c、空腹血糖（FBG）及餐前血糖（PBG）普遍下降，部分患者實現胰島素減量甚至停用。
2. 促進胰島β細胞功能恢復：C肽水平顯著升高，混合餐耐量試驗（MMTT）顯示胰島素分泌改善，提示內源性胰島素產生能力增強。
3. 多種干細胞類型均具潛力：包括骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）、臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）、自體造血干細胞（AHSCT）及臍帶血干細胞（CB-SCs）。
4. 長期療效可觀：部分研究隨訪1-8年，顯示血糖和胰島功能改善具有可持續性。
5. 總體安全性良好：雖少數自體造血干細胞移植存在感染等風險，但總體不良反應可控。

總體來看，干細胞療法是有效果的，不僅能改善血糖水平，更能恢復胰島功能，為1型糖尿病提供了一種具有潛在功能性治愈的治療策略。

三、干細胞療法的未來展望

隨著干細胞療法在1型糖尿病治療中取得越來越多的臨床證據，其未來發展前景值得期待。首先，療法的精準化和個體化將成為趨勢。不同患者的病程、殘余胰島功能和免疫狀態各異，未來通過基因組學、單細胞測序等技術，可以為每位患者量身定制干細胞類型、劑量和移植方案，從而最大化療效并降低風險。

其次，聯合療法可能帶來突破。干細胞療法不僅可以單獨改善胰島功能，還可與免疫調節藥物、組織工程胰島或生物支架結合，實現更持久、穩定的胰島修復與功能恢復。這種多維度的干預方式，有望將“功能性治愈”從實驗室和個例擴展到更大范圍的患者群體。

再者，長期安全性和標準化管理將進一步完善。隨著多中心大規模隨機對照試驗的開展，我們將對干細胞移植的免疫耐受性、潛在副作用及長期療效有更全面的了解。未來，標準化操作規范、臨床路徑和監管機制的建立，將推動干細胞療法從探索性應用向常規臨床治療穩步過渡。

總的來說，干細胞療法不僅為1型糖尿病患者帶來了希望，也為再生醫學在免疫性疾病中的應用提供了寶貴經驗。隨著技術、臨床和監管的不斷完善，我們有理由相信，這一領域將在未來十年迎來更加廣泛而可靠的臨床應用。

結語

1型糖尿病長期以來一直被視為不可逆的疾病，患者只能依賴胰島素維持血糖。然而，干細胞療法的發展正在改變這一格局：它不僅能改善血糖控制，更能修復或重建胰島β細胞功能，為真正意義上的“功能性治愈”打開了大門。

雖然目前仍存在一些挑戰，但臨床證據已經顯示出令人鼓舞的成果。可以預見，隨著研究的深入和技術的成熟，干細胞療法有望成為1型糖尿病治療的重要支柱，讓更多患者走出長期依賴胰島素的困境，重獲生活的自由與希望。

參考資料：

[1]Liu, J., Yang, Y. & Qi, Y. Efficacy of mesenchymal stromal cells in the treatment of type 1 diabetes: a systematic review.?Cell Tissue Bank?25, 663–676 (2024). https://doi.org/10.1007/s10561-024-10128-1

[2]Wu, J., Li, T., Guo, M.?et al.?Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue.?Cell Discov?10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[4]Kashbour, M., Abdelmalik, A., Yassin, M.N.A.?et al.?Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials.?Diabetol Metab Syndr?17, 189 (2025). https://doi.org/10.1186/s13098-025-01619-6

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