12.1-12.8干細(xì)胞治療一周熱點(diǎn)：艾滋病治愈、中風(fēng)新藥等7大前沿進(jìn)展速覽

本周重要成果（速覽）：

1.男子接受干細(xì)胞移植后意外治愈艾滋病，實(shí)現(xiàn)6年無藥緩解

2.我國(guó)自主創(chuàng)新！hNPC01獲FDA快速通道資格，加速用于中風(fēng)運(yùn)動(dòng)功能障礙

3.唐都醫(yī)院細(xì)胞治療研發(fā)中心啟用：布局細(xì)胞治療與CAR-T創(chuàng)新轉(zhuǎn)化

4.美國(guó)明星凱莉·詹娜分享干細(xì)胞治療后，困擾3年的產(chǎn)后慢性背痛明顯緩解

5.全球首個(gè)干細(xì)胞入腦治療阿爾茨海默病Ⅰ期臨床顯示突破性進(jìn)展

6.ASH 2025最新研究：不完全配型的無關(guān)供體干細(xì)胞移植同樣安全，可讓更多患者獲得治療機(jī)會(huì)

7.國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布首份“商保目錄”：新增114個(gè)品種，5款百萬級(jí)CAR-T療法首次納入

接下來，我們將系統(tǒng)梳理2025年12月1日至8日這一周內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的重點(diǎn)動(dòng)態(tài)，從政策動(dòng)向到臨床進(jìn)展，再到科研突破，帶您快速掌握本周最值得關(guān)注的核心變化。

01.男子接受干細(xì)胞移植后意外治愈艾滋病，實(shí)現(xiàn)6年無藥緩解

12月1日，德國(guó)柏林健康研究所牽頭在《nature》上發(fā)表了一篇名為《雜合子CCR5Δ32干細(xì)胞移植后HIV-1持續(xù)緩解》的研究成果。^[1]

研究報(bào)道一名HIV感染并合并急性髓系白血病的患者，在接受來自雜合CCR5Δ32基因供體的干細(xì)胞移植后，實(shí)現(xiàn)了超過6年無需抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療（ART） 的持續(xù)緩解，被視為繼“柏林病人”之后全球極少數(shù)成功病例之一。

這例患者（B2）于2015年接受異基因外周血干細(xì)胞移植，供體僅為CCR5Δ32雜合突變（而非此前認(rèn)為必須的純合突變）。隨后的長(zhǎng)期隨訪顯示：

• 病毒庫(kù)幾乎完全清除，血液與腸道組織中均未檢測(cè)到具復(fù)制能力的HIV
• 自2018年停藥后始終未發(fā)生病毒反彈
• 白血病持續(xù)完全緩解，整體健康狀態(tài)良好

研究揭示，HIV治愈并非必須依賴純合CCR5Δ32突變。雜合突變可能通過降低CCR5受體表達(dá)、增強(qiáng)免疫清除機(jī)制和移植物抗儲(chǔ)庫(kù)效應(yīng)（GVR）共同促進(jìn)病毒根除。這一突破顯著擴(kuò)大了潛在供者范圍，也為非移植治愈策略（如增強(qiáng)ADCC免疫功能）提供了全新方向。

研究為全球數(shù)百萬HIV感染者帶來新的希望，標(biāo)志著艾滋病走向真正可治的時(shí)代又邁出了重要一步。

02.我國(guó)自主創(chuàng)新！hNPC01獲FDA快速通道資格，加速用于中風(fēng)運(yùn)動(dòng)功能障礙

12月2日，霍德生物宣布，公司自主研發(fā)的國(guó)際首款人前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（hNPC01）獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導(dǎo)致的長(zhǎng)期運(yùn)動(dòng)功能障礙。^[2]

這一認(rèn)定意味著該療法在神經(jīng)修復(fù)領(lǐng)域的臨床潛力與創(chuàng)新價(jià)值，首次得到國(guó)際權(quán)威監(jiān)管機(jī)構(gòu)的高度認(rèn)可，并將加速其臨床研發(fā)與上市進(jìn)程。

FDA快速通道資格主要授予具有創(chuàng)新性、能夠解決重大未滿足醫(yī)療需求的治療手段。獲得該資格后，hNPC01將在臨床設(shè)計(jì)指導(dǎo)、滾動(dòng)提交上市申請(qǐng)、優(yōu)先審評(píng)以及同情用藥（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。

hNPC01基于iPSC定向分化技術(shù)開發(fā)，用于促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞替代和神經(jīng)環(huán)路重建。臨床I期試驗(yàn)結(jié)果顯示：

• 23例缺血性腦卒中偏癱長(zhǎng)期后遺癥患者均表現(xiàn)出良好安全性；
• 12個(gè)月隨訪運(yùn)動(dòng)功能顯著改善，平均上肢FMA-UE提升可達(dá)11.3–13.7分；
• 92%的患者達(dá)到臨床顯著改善標(biāo)準(zhǔn)，并觀察到下肢與語言能力提升；
• 近70%患者殘疾等級(jí)（mRS）改善，且改善趨勢(shì)持續(xù)至18個(gè)月。

與目前全球唯一獲批的VNS神經(jīng)調(diào)控治療相比，hNPC01在運(yùn)動(dòng)功能改善幅度與綜合獲益方面顯示更明顯優(yōu)勢(shì)。

霍德生物表示，將借由快速通道優(yōu)勢(shì)推進(jìn)國(guó)際多中心確證臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃拓展至腦出血、腦外傷、腦癱等更多神經(jīng)損傷適應(yīng)癥，為長(zhǎng)期缺乏有效修復(fù)手段的群體提供新選擇。

03.唐都醫(yī)院細(xì)胞治療研發(fā)中心啟用：布局細(xì)胞治療與CAR-T創(chuàng)新轉(zhuǎn)化

12月3日，空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院舉辦了“細(xì)胞治療研發(fā)中心啟動(dòng)儀式暨第三屆唐都長(zhǎng)纓腫瘤綜合治療學(xué)術(shù)年會(huì)”，匯聚國(guó)內(nèi)腫瘤領(lǐng)域頂級(jí)專家，探討腫瘤及細(xì)胞免疫治療的最新進(jìn)展和未來發(fā)展方向。^[3]

會(huì)議匯聚國(guó)內(nèi)腫瘤治療與細(xì)胞免疫領(lǐng)域的權(quán)威專家，重點(diǎn)圍繞CAR-T、TCR-T、NK等前沿細(xì)胞療法的最新進(jìn)展與臨床轉(zhuǎn)化展開交流。

其中，唐都醫(yī)院細(xì)胞治療研發(fā)中心正式啟用成為最大亮點(diǎn)。該中心前身為2014年成立的生物治療中心，長(zhǎng)期深耕細(xì)胞免疫治療，在血液腫瘤及實(shí)體瘤臨床研究中積累了豐富經(jīng)驗(yàn)，為眾多患者帶來治療機(jī)會(huì)。2022年擴(kuò)建升級(jí)后，新中心依托先進(jìn)GMP制備體系和一體化科研轉(zhuǎn)化平臺(tái)，將進(jìn)一步推進(jìn)創(chuàng)新療法從基礎(chǔ)研究到臨床落地。

中國(guó)工程院陳志南院士在致辭中指出，細(xì)胞治療是攻克惡性腫瘤的重要突破口，新中心的成立將有效打通“科研成果走向臨床的最后一公里”，并助力我國(guó)在細(xì)胞治療賽道實(shí)現(xiàn)突破發(fā)展。

未來，中心將重點(diǎn)布局實(shí)體瘤細(xì)胞治療、通用型細(xì)胞產(chǎn)品、聯(lián)合治療策略和產(chǎn)業(yè)化路徑，同時(shí)加強(qiáng)多機(jī)構(gòu)協(xié)同與開放合作，推動(dòng)更多創(chuàng)新療法盡早惠及患者，助力我國(guó)腫瘤防治能力全面提升。

04.美國(guó)明星凱莉·詹娜分享干細(xì)胞治療后，困擾3年的產(chǎn)后慢性背痛明顯緩解

12月4日，美國(guó)網(wǎng)紅明星凱莉·詹娜（Kylie Jenner）在社交平臺(tái)上分享了自己接受干細(xì)胞治療并緩解產(chǎn)后慢性腰痛的經(jīng)歷，引發(fā)廣泛討論。^[4]

她表示，自二胎生產(chǎn)后一直飽受腰背疼痛折磨，持續(xù)近3年，嘗試過物理治療、訓(xùn)練、藥物、支具等多種方式，但效果有限，總是反復(fù)發(fā)作。

在動(dòng)態(tài)里，Kylie 這樣形容這三年：

生完小兒子 Aire 后，腰背一直在痛，差不多三年都沒真正消停過。能想到的辦法都試了一圈：理療、訓(xùn)練、藥物、護(hù)具……多少有點(diǎn)緩解，但總覺得“一松懈就又卷土重來”。

這點(diǎn)，很多生過孩子的讀者應(yīng)該都很有共鳴：

抱娃、彎腰、半夜起身喂奶，腰背承受的壓力肉眼可見。時(shí)間一長(zhǎng)，疼痛就從“偶爾酸一下”，變成“伴隨在生活里的背景噪音”。

真正推動(dòng)她做出改變的，是她姐姐Kim Kardashian。

Kim 之前因?yàn)榧珙i和背部疼痛，嘗試過一次干細(xì)胞治療，效果讓她震驚！ Kim原話是 “l(fā)ife-changing（改變?nèi)松薄?/p>

看到姐姐的真實(shí)變化，Kylie終于心動(dòng)了。也開始認(rèn)真地去了解干細(xì)胞療法：它在做什么？大概有哪些選擇？適不適合自己？

在和醫(yī)生團(tuán)隊(duì)詳細(xì)溝通、完成評(píng)估之后，她決定試一試。

經(jīng)過醫(yī)生評(píng)估后，Kylie選擇接受治療并分享了全過程照片，包括術(shù)后腰部貼敷的小繃帶。她表示，治療后疼痛明顯緩解，這是“康復(fù)道路上的重要一步”，并希望能給遭遇類似困擾的人帶來啟發(fā)。

05.全球首個(gè)干細(xì)胞入腦治療阿爾茨海默病Ⅰ期臨床顯示突破性進(jìn)展

12月1日至4日，美國(guó)加利福尼亞州圣地亞哥舉行的第18屆阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)（CTAD）大會(huì)上。美國(guó)再生生物醫(yī)學(xué)公司（Regeneration Biomedical, Inc.，簡(jiǎn)稱RBI）公布了全球首個(gè)用于治療阿爾茨海默病的自體干細(xì)胞接腦內(nèi)注射療法的I期臨床試驗(yàn)完整結(jié)果。^[5]

研究顯示，在早期的1期臨床試驗(yàn)中，7名接受了這種治療的輕中度阿爾茨海默病患者，83%的人認(rèn)知能力得到改善，同時(shí)與疾病相關(guān)的腦部“垃圾蛋白”水平也明顯降低。

這一結(jié)果，讓長(zhǎng)期難以突破的阿爾茨海默病治療領(lǐng)域出現(xiàn)新的曙光。

在已完成的第一階段試驗(yàn)中，共有9名患者參與，其中7名的數(shù)據(jù)在CTAD大會(huì)上公布。這些患者年齡均在80歲以下，處于阿爾茨海默病的中期階段。

治療過程分三步：首先從患者腹部抽取少量脂肪；其次通過簡(jiǎn)單手術(shù)在頭皮下植入一個(gè)小型儲(chǔ)液裝置；最后將準(zhǔn)備好的干細(xì)胞注入大腦。整個(gè)過程耐受性良好，主要不良反應(yīng)僅為抽脂部位的輕微不適和切口疼痛。

結(jié)果顯示：

安全性良好： 治療總體耐受性良好，主要不良反應(yīng)僅限脂肪抽取部位的輕微不適和植入部位的短暫疼痛。在干細(xì)胞被注入大腦后，長(zhǎng)達(dá)25周的觀察期內(nèi)，未報(bào)告任何與該步驟直接相關(guān)的不良事件。

生物標(biāo)志物改善：83%的患者腦脊液中有害的磷酸化tau蛋白水平下降；66%的患者大腦中的淀粉樣蛋白沉積在PET影像上呈現(xiàn)減少趨勢(shì)。

關(guān)鍵認(rèn)知指標(biāo)提升： 最令人鼓舞的是，83%的患者在阿爾茨海默病評(píng)估量表認(rèn)知子量表上的得分出現(xiàn)改善，中位數(shù)得分從基線的53分下降到治療12周后的38分（分值越低表示認(rèn)知功能越好）。

這一系列結(jié)果讓科學(xué)家們看到了真正改善認(rèn)知功能的可能——這是現(xiàn)有藥物無法做到的。基于一期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)開展二期臨床試驗(yàn)，計(jì)劃招募約115名患者。

06.不完全配型的無關(guān)供體干細(xì)胞移植同樣安全，可讓更多患者獲得治療機(jī)會(huì)

12月6日，在2025年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）大會(huì)上公布的ACCESS研究顯示：即使患者與無關(guān)供體之間存在 多個(gè)基因位點(diǎn)不匹配，仍然可以安全接受干細(xì)胞移植，并獲得與傳統(tǒng)完全匹配供體相近的生存率和并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。這一突破有望讓幾乎所有血液癌癥患者，無論其種族背景如何，都找到適合的干細(xì)胞供體。^[6]

該研究由邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院和多家中心共同完成。研究團(tuán)隊(duì)對(duì)268名血液癌癥患者進(jìn)行臨床試驗(yàn)，采用“移植后環(huán)磷酰胺（PTCy）”方案保護(hù)免疫系統(tǒng)，結(jié)果顯示：

• 一年生存率：4-6個(gè)位點(diǎn)配型組為 86%；7個(gè)位點(diǎn)配型組為 79%
• 嚴(yán)重急性GVHD（移植物抗宿主病）發(fā)生率相近且較低
• 種族差異帶來的供體短缺問題顯著改善

研究者指出，傳統(tǒng)模式要求幾乎完美匹配的供體，導(dǎo)致許多非歐洲血統(tǒng)患者難以獲得移植機(jī)會(huì)。而ACCESS研究證明：匹配不再是移植的最大障礙，通過新方案，醫(yī)生可以安全選擇更多類型的供體，供體來源幾乎覆蓋所有患者。

這意味著：近99%的患者現(xiàn)在都有機(jī)會(huì)找到合適的供體，移植治療的門檻將被徹底改變。

研究者表示，目前正在進(jìn)一步探索適用范圍及更優(yōu)化的策略，但這項(xiàng)成果將成為移植治療領(lǐng)域的重要里程碑，為患者帶來更加公平的治療機(jī)會(huì)。

07.國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布首份“商保目錄”：新增114個(gè)品種，5款百萬級(jí)CAR-T療法首次納入

12月7日，國(guó)家醫(yī)保局在廣州正式發(fā)布《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄（2025年版）》以及首份《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》。^[7]

新版國(guó)家醫(yī)保目錄新增114種藥品，其中50種為1類原研創(chuàng)新藥，談判成功率達(dá)88%，覆蓋惡性腫瘤、慢性病、罕見病和兒童用藥等重點(diǎn)領(lǐng)域，進(jìn)一步提升了臨床可及性與費(fèi)用可負(fù)擔(dān)性。

更具突破意義的是，首份商保目錄納入19種臨床價(jià)值高但價(jià)格昂貴的超高值創(chuàng)新藥，包括5款單針價(jià)格在百萬級(jí)的CAR-T細(xì)胞免疫療法，通過商業(yè)保險(xiǎn)分層支付機(jī)制解決了長(zhǎng)期存在的“天價(jià)藥難支付”問題，為患者使用全球前沿治療技術(shù)打開了現(xiàn)實(shí)通道。

這一政策創(chuàng)新不僅為患者帶來“用得上、用得起”的實(shí)際利好，也為創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)帶來強(qiáng)力激勵(lì)，推動(dòng)中國(guó)醫(yī)療保障體系邁向更高質(zhì)量的發(fā)展階段。

詳情請(qǐng)瀏覽：國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布首份“商保目錄”：新增114個(gè)品種，5款百萬級(jí)CAR-T療法首次納入

結(jié)語

回顧本周全球干細(xì)胞與細(xì)胞治療領(lǐng)域的動(dòng)態(tài)，我們看到的不僅是科研論文與政策發(fā)布的數(shù)字變化，更是無數(shù)患者對(duì)“可以更好生活”的真實(shí)期盼。從HIV長(zhǎng)期緩解的突破案例、阿爾茨海默病認(rèn)知改善的初步成果，到不完全配型移植的新路徑，再到創(chuàng)新支付機(jī)制讓千萬級(jí)療法不再遙不可及，這些進(jìn)展共同勾勒出再生醫(yī)學(xué)正在從實(shí)驗(yàn)室走向臨床、從高端走向普惠的清晰軌跡。

雖然許多療法仍處于研究與探索階段，仍需更嚴(yán)格的驗(yàn)證，但趨勢(shì)明確——治療手段正在變得更精準(zhǔn)、更安全、更可獲得。每一次突破，都可能為一個(gè)家庭帶來新的希望。

期待未來更多創(chuàng)新療法真正落地，為曾被宣告“無能為力”的疾病打開一扇窗。讓科學(xué)，真正改變生命。

參考資料：

[1]Gaebler, C., Kor, S., Allers, K. et al. Sustained HIV-1 remission after heterozygous CCR5Δ32 stem cell transplantation. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09893-0

[2]霍德生物工程有限公司

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/mKIF6EUhk7SK3BhqGF4gXQ

[4]https://nypost.com/2025/12/04/health/kylie-jenner-seeks-stem-cell-therapy-in-mexico/

[5]https://fox59.com/business/press-releases/ein-presswire/871494470/rbi-inc-to-present-their-phase-1-first-in-human-direct-to-brain-autologous-stem-cell-therapy-results-at-ctad-2025/

[6]https://www.eurekalert.org/news-releases/1108426?utm_source=chatgpt.com

[7]中華人民共和國(guó)中央人民政府

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