本周：Atara Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細(xì)胞療法獲得了新藥臨床試驗(yàn)（IND）資格，A2 Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細(xì)胞療法被美國食品和藥物管理局（FDA；美國馬里蘭州）授予 “孤兒藥 “稱號。

同時，Kenai Therapeutics公司（美國加利福尼亞州）在最近的A輪融資中籌集了8,200萬美元，用于開發(fā)治療各種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞療法。

細(xì)胞療法周刊：將CAR-T的注意力轉(zhuǎn)向自身免疫性疾病

新聞要點(diǎn)

• 將CAR-T細(xì)胞療法從癌癥轉(zhuǎn)向自身免疫疾病
• 籌集8,200萬美元用于開發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的先進(jìn)細(xì)胞療法
• 利用邏輯門控提高CAR-T細(xì)胞療法的療效

將CAR-T細(xì)胞療法從癌癥轉(zhuǎn)向自身免疫疾病

CAR-T細(xì)胞療法通常用于治療癌癥；然而，越來越多的證據(jù)表明，它可以用于治療自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics公司最近獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）授予的IND資格，用于治療狼瘡腎炎的CAR-T細(xì)胞療法。這種療法名為ATA3219，是一種異體CAR-T細(xì)胞療法，通過靶向B細(xì)胞惡性腫瘤中的CD19跨膜蛋白發(fā)揮作用，有效地用工程免疫細(xì)胞對抗功能失調(diào)的免疫細(xì)胞。

該療法是在阿塔拉公司的異體Epstein-Barr病毒T細(xì)胞平臺上開發(fā)的，目前將在一期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行安全性和有效性測試。

“CAR-T細(xì)胞可以自然地滲入靶組織深處，介導(dǎo)B細(xì)胞消耗并產(chǎn)生持久的反應(yīng)。阿塔拉公司首席醫(yī)學(xué)官Rajani Dinavahi表示：”基于自體CD19 CAR-T在狼瘡腎炎方面令人鼓舞的學(xué)術(shù)數(shù)據(jù)，ATA3219是一種現(xiàn)成的療法，可以大大減少白細(xì)胞清除術(shù)和漫長的等待時間等對患者和醫(yī)生的限制，因此有可能改善大量患者的治療。

籌集8,200萬美元，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)先進(jìn)的細(xì)胞療法

Kenai Therapeutics是一家生物技術(shù)公司，專門從事誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生療法，用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的異體神經(jīng)元替代。

這筆資金將使Kenai能夠推進(jìn)其主要候選藥物RNDP-001（一種治療特發(fā)性和遺傳性帕金森病的 iPSC 衍生異體多巴胺祖細(xì)胞療法）的I期臨床試驗(yàn)，并進(jìn)行IND申請。此外，還將開發(fā)其他現(xiàn)成的多巴胺神經(jīng)元替代細(xì)胞療法，以治療各種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

“Kenai Therapeutics公司董事長兼董事會成員杰夫-喬納斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai的專有平臺利用一種新興方法，通過替代因神經(jīng)變性而喪失的神經(jīng)元來治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。”RNDP-001治療帕金森病的潛在療效可能會極大地改變治療選擇極少的患者的預(yù)后。

利用邏輯門控提高CAR-T細(xì)胞療法的療效

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予A2Biotherapeutics 公司的A2B530 “孤兒藥 “稱號（Orphan Drug Designation），這使?jié)撛诘暮币姴“邢虔煼ㄓ匈Y格獲得經(jīng)濟(jì)獎勵和7年的市場獨(dú)占權(quán)。這種療法專門治療正常細(xì)胞表達(dá)HLA-A02（一種人類白細(xì)胞抗原），而癌細(xì)胞既表達(dá)癌胚抗原 (CEA)，又失去HLA-A02表達(dá)的結(jié)直腸癌患者。

A2B530具有針對CEA的激活劑和針對HLA-A*02的阻斷劑。這種邏輯門控可選擇性地靶向結(jié)直腸癌細(xì)胞，并確保保護(hù)非癌細(xì)胞。

“A2生物治療公司首席醫(yī)療官William Go表示：”美國食品及藥物管理局授予我們’孤兒藥’稱號，證明了結(jié)直腸癌患者對改進(jìn)療法的巨大需求尚未得到滿足。”這一認(rèn)定支持了我們利用新技術(shù)平臺為難以治療的癌癥患者開發(fā)新治療方案的承諾。

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