12月6日，《人羊膜上皮干細(xì)胞注射液治療造血干細(xì)胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主病的I期臨床研究》啟動儀式在北京大學(xué)人民醫(yī)院舉行，這標(biāo)志著全球首個人羊膜上皮干細(xì)胞臨床試驗啟動。

本項目依托北京大學(xué)人民醫(yī)院為研究中心，項目主要研究者（PI）由北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任、北京大學(xué)血液病研究所所長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、細(xì)胞治療北京市工程實(shí)驗室主任、中國工程院院士黃曉軍教授擔(dān)任。

全球首個人羊膜上皮干細(xì)胞藥物注冊臨床試驗正式啟動

啟動會上，黃曉軍院士對本項目的臨床價值和實(shí)施方案作了簡要介紹。對于白血病患者而言，中國首個造血干細(xì)胞移植模式——“北京方案”實(shí)現(xiàn)了“人人都有供者”，極大程度上解決了造血干細(xì)胞移植供者來源缺乏的問題。

但隨著患者對移植后生活質(zhì)量要求的提高，如何降低移植并發(fā)癥發(fā)病率、提高患者生存率逐漸成為業(yè)內(nèi)重點(diǎn)關(guān)注的問題，而急性移植物抗宿主病則是影響患者生活質(zhì)量或者遠(yuǎn)期生存的關(guān)鍵因素。急性移植物抗宿主病是患者體內(nèi)重建的供者來源的免疫細(xì)胞攻擊受者臟器造成的組織損傷，是異體造血干細(xì)胞移植后最常見的嚴(yán)重并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者生存、生活質(zhì)量，甚至導(dǎo)致患者死亡。

因此，預(yù)防和治療GVHD意義重大，目前臨床以糖皮質(zhì)激素作為急性移植物抗宿主病的標(biāo)準(zhǔn)一線治療藥物，但40%～50%的患者會發(fā)展為激素耐藥型（SR-aGVHD），SR-aGVHD缺乏有效治療手段，6個月生存率僅約50%。目前針對SR-aGVHD的藥物治療效果有限，廣大患者對新治療手段的需求十分迫切。

大量前期研究表明，人羊膜上皮干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，可調(diào)控CD4+ T細(xì)胞的極化，抑制血管內(nèi)皮激活介導(dǎo)的炎癥細(xì)胞浸潤，在急性移植物抗宿主病治療方面蘊(yùn)含著巨大的潛力。

2022年2月，I類新藥臨床試驗“人羊膜上皮干細(xì)胞注射液治療造血干細(xì)胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主病（Acute Graft Versus-host Disease, aGVHD）”申請獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心臨床試驗?zāi)驹S可（受理號：CXSL2101456）。國際檢索數(shù)據(jù)顯示，這是國內(nèi)乃至全球首個獲注冊臨床試驗許可的人羊膜上皮干細(xì)胞產(chǎn)品。

本次研究是一項開放、單臂、單中心、“3+3”設(shè)計的劑量遞增試驗，旨在評價hAESCs注射液治療造血干細(xì)胞移植后Ⅲ～Ⅳ度難治性aGVHD受試者的安全性、耐受性，以及初步的有效性。

賽傲生物首席科學(xué)家何志穎教授表示，本項目正式啟動后將嚴(yán)格按照GCP要求正式開始招募受試者入組，賽傲生物公司將與黃曉軍院士團(tuán)隊通力合作，確保本項目順利推進(jìn)完成，為下一階段的研究打下堅實(shí)的基礎(chǔ)。（經(jīng)濟(jì)日報記者 吳佳佳）

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