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    帕金森病可以治愈嗎?研究、治療及更多

    目錄

    • 正在進(jìn)行的研究
    • 病因
    • 目前的治療方法
    • 何時(shí)尋求幫助
    • 總結(jié)

    帕金森病是一種慢性、漸進(jìn)的疾病,會(huì)導(dǎo)致你出現(xiàn)某些身體和認(rèn)知癥狀。這些變化會(huì)削弱你控制動(dòng)作、說話和完成日常任務(wù)的能力。

    目前,帕金森病還沒有治愈方法。但如果你或你的親人正在經(jīng)歷帕金森病,要知道你并不孤單。有許多資源和選擇,而且對(duì)該疾病的研究領(lǐng)域也在不斷擴(kuò)大。

    每天,研究人員都在研究新的療法和潛在的治愈方法。目前,在治療帕金森病方面已經(jīng)取得了進(jìn)展,改善了人們的生活質(zhì)量和前景。

    我們將概述一些當(dāng)前和有希望的治療方法,以及帕金森病的臨床研究前景。

    帕金森病可以治愈嗎?研究、治療及更多

    從數(shù)據(jù)上看

    帕金森病主要影響老年人。然而,雖然罕見,但早發(fā)的帕金森病也會(huì)發(fā)生。以下是我們知道的情況:

    • 一份2020年的報(bào)告指出,2017年的數(shù)據(jù)顯示,中國(guó)約有300萬(wàn)人被診斷患有帕金森病。
    • 男性患帕金森病的幾率是女性的1.5倍。
    • 風(fēng)險(xiǎn)隨著年齡的增長(zhǎng)而增加。
    • 在極其罕見的情況下,帕金森氏癥可以影響青少年。

    正在進(jìn)行的研究

    雖然帕金森病可能無(wú)法治愈,但研究人員每天都在努力,以更好地了解它。這包括確定與帕金森病有關(guān)的基因和生物標(biāo)志物,并試驗(yàn)新的療法。

    以下是目前的研究結(jié)果和主要關(guān)注領(lǐng)域的概述。

    旨在及時(shí)診斷

    與許多慢性疾病一樣,早期識(shí)別帕金森病可以幫助人們體驗(yàn)到更高的生活質(zhì)量。

    2016年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,全世界約有610萬(wàn)人患有帕金森癥,比1990年增加了一倍多。然而,這種增長(zhǎng)并不一定意味著帕金森病現(xiàn)在更常見。

    發(fā)病率的上升可能是由于人們對(duì)該病認(rèn)識(shí)的提高,導(dǎo)致更多的人就潛在的癥狀聯(lián)系醫(yī)生。全球人口也在向老年人傾斜,這意味著更多的成年人處于帕金森病的高危年齡組。

    一項(xiàng)2018年的綜述可信來(lái)源的研究結(jié)果表明,帕金森病的“及時(shí)診斷”可以提供以下好處,其中包括:

    • 支持你盡快了解疾病的 “知情權(quán)”
    • 使你能夠圍繞疾病管理和治療方案,在自己的健康和福祉方面發(fā)揮積極作用
    • 讓你參與對(duì)帕金森病的持續(xù)研究
    • 幫助您了解帕金森病的癥狀并不只是衰老的一部分,而是一種特殊的健康狀況

    基因和生物標(biāo)志物

    目前,許多帕金森病的治療方法都是為了限制該疾病癥狀的影響。研究人員的目標(biāo)是開發(fā)能夠阻滯或限制其整體進(jìn)展的疾病改良藥物。

    為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo),研究人員正試圖確定對(duì)帕金森病進(jìn)展負(fù)責(zé)的生物標(biāo)志物(你身體中可量化的醫(yī)學(xué)標(biāo)志)。

    世界各地的專家已經(jīng)為加速藥品伙伴關(guān)系知識(shí)門戶網(wǎng)站做出了貢獻(xiàn),他們可以在這里分享有關(guān)基因研究進(jìn)展的數(shù)據(jù)。該門戶網(wǎng)站現(xiàn)在包含了4000多名帕金森病患者的遺傳信息。

    識(shí)別某些基因和其他導(dǎo)致帕金森病的生物標(biāo)志物,意味著醫(yī)生可以更早地診斷帕金森病,或識(shí)別誰(shuí)可能有患此病的風(fēng)險(xiǎn)。科學(xué)家們還可以創(chuàng)造出更有針對(duì)性的藥物和其他療法,以防止病情惡化。

    幾個(gè)基因的突變,包括顯性和隱性基因,都與帕金森病的遺傳有關(guān)。一些基因變化也可能是獲得性的,這意味著它們?cè)谝粋€(gè)人的生活中發(fā)展,可能來(lái)自于環(huán)境因素。

    2019年的一項(xiàng)研究報(bào)告稱,27%的早發(fā)帕金森病患者被發(fā)現(xiàn)在以下一個(gè)或多個(gè)基因中存在突變:

    • 葡萄糖苷酶(GBA)
    • 富含亮氨酸的重復(fù)激酶2(LRRK2)。
    • 帕金森(PARK2)
    • 其他被發(fā)現(xiàn)影響帕金森病發(fā)展的基因包括SNCA(PARK1)和PINK1(PARK6)。
    • 這些基因突變大多會(huì)導(dǎo)致產(chǎn)生細(xì)胞能量的線粒體Trusted Source受損,造成 “線粒體功能障礙”,這是帕金森病發(fā)展的一個(gè)已知因素。

    某些基因可以進(jìn)行基因組測(cè)試,但它并不完全準(zhǔn)確。擁有一個(gè)或多個(gè)基因并不保證會(huì)患上帕金森病。

    有希望的治療方法

    美國(guó)國(guó)家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所(National Institute of Neurological Disorders and StrokeTrusted Source)強(qiáng)調(diào)的一些關(guān)于帕金森病的最新關(guān)鍵研究包括:

    • 測(cè)試服用鈣通道阻滯劑是否有可能降低帕金森病的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)
    • 調(diào)查一種名為sargramostim的藥物是否能幫助減少可能導(dǎo)致帕金森病惡化的免疫系統(tǒng)反應(yīng)
    • 探討潛在的創(chuàng)傷性較小的深層腦刺激方法(如經(jīng)顱直流電刺激)是否能幫助帕金森病患者減少運(yùn)動(dòng)問題。

    研究人員正在研究帕金森病的多個(gè)方面,希望能提高生活質(zhì)量并將潛在的有害影響降到最低。我們對(duì)帕金森病的表現(xiàn)方式和原因了解得越多,醫(yī)生就能更快、更好地控制和治療它。

    帕金森病的病因

    在其最基本的層面上,帕金森病損害了大腦中稱為神經(jīng)元的細(xì)胞。這影響了神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的產(chǎn)生,從而導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)問題和其他帕金森病的癥狀。

    然而,雖然醫(yī)生對(duì)帕金森病的工作原理有所了解,但他們并不確切知道該病的原因。普遍的理論是,多種因素有助于其發(fā)展,包括遺傳和環(huán)境。

    有些人確實(shí)有遺傳性的帕金森病。然而,大多數(shù)帕金森病病例是散發(fā)性的,其根本原因不明。

    現(xiàn)有的治療方法

    醫(yī)生可能會(huì)使用組合治療方法來(lái)解決帕金森病,每個(gè)人的反應(yīng)都不同。所有這些治療方案仍在研究和改進(jìn)之中。

    藥物治療

    醫(yī)生使用不同的藥物來(lái)治療帕金森病,包括:

    • 卡比多巴-levodopa,有助于增加大腦中可用的多巴胺數(shù)量
    • 抗膽堿能藥物,可減少帕金森病可能出現(xiàn)的震顫和肌肉僵硬。
    • 模仿多巴胺的藥物,這些藥物與大腦中的多巴胺相似,如普拉克索、阿樸嗎啡或羅匹尼羅。
    • 金剛烷胺,一種抗病毒藥物,可減少一些帕金森病的癥狀
    • 兒茶酚-O-甲基轉(zhuǎn)移酶(COMT)抑制劑,它可以幫助你的大腦不分解多巴胺,使之更多地被利用。
    • 單胺氧化酶B型(MAO-B)抑制劑,它對(duì)大腦中分解多巴胺的一種特定酶起作用。

    醫(yī)生可能會(huì)根據(jù)你的癥狀和你對(duì)特定治療的反應(yīng)開出不同的藥物。先前存在的健康狀況和任何其他現(xiàn)有的藥物也是決定方法的一個(gè)因素。

    深度腦刺激

    1997年,美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)信源批準(zhǔn)將深部腦刺激術(shù)(DBS)作為帕金森病震顫的治療手段。如果藥物左旋多巴對(duì)治療一個(gè)人的帕金森病不再有效,醫(yī)生可能會(huì)建議使用DBS。

    DBS過程包括在你的大腦中植入特殊的電極,這些電極被認(rèn)為是負(fù)責(zé)影響運(yùn)動(dòng)的部分,包括丘腦下核和球狀體。

    一些人通過DBS療法體驗(yàn)到明顯的癥狀緩解。它不會(huì)逆轉(zhuǎn)或停止帕金森病的進(jìn)展,但它可以為運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)或震顫提供實(shí)質(zhì)性的好處,特別是。

    DBS并不是對(duì)所有人都有效。它還需要手術(shù)來(lái)植入電極。與任何外科手術(shù)一樣,這也有并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn),包括感染。

    多能干細(xì)胞治療帕金森

    多能干細(xì)胞療法為帕金森患者帶來(lái)了新希望。1998年首次報(bào)道人胚胎干細(xì)胞(hESC)體外分離成功,2007年首次報(bào)道人誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞(hiPSC)制備成功。多能干細(xì)胞逐漸被探索用于各種疾病和損傷的細(xì)胞治療,帕金森病細(xì)胞治療也隨之邁入了干細(xì)胞時(shí)代。

    胚胎干細(xì)胞治療帕金森

    胚胎干細(xì)胞是從內(nèi)細(xì)胞團(tuán)(Inner cell mass,ICM)里獲取的一種細(xì)胞,能夠分化形成三胚層中的任何一種細(xì)胞,但不能形成胎盤、臍帶等附屬組織。在國(guó)際上有三個(gè)團(tuán)隊(duì)開展了臨床試驗(yàn),一個(gè)是中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物所周琪院士團(tuán)隊(duì),另一個(gè)是Lorenz Studer 團(tuán)隊(duì),來(lái)自美國(guó)紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心,還一個(gè)就是文章開頭提到的“STEM-PD”項(xiàng)目的Malin Parmar團(tuán)隊(duì),來(lái)自瑞典隆德大學(xué)。

    周琪院士團(tuán)隊(duì),利用人類孤雌胚胎干細(xì)胞(hpESC)衍生的多巴胺能細(xì)胞,在帕金森猴子模型中證明多巴胺能細(xì)胞的有效性和安全性后,2017年隨即開啟臨床試驗(yàn),這也是世界首個(gè)基于配型使用胚胎干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究。

    2018年,Stem Cell Reports?雜志報(bào)道了周琪團(tuán)隊(duì)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研究成果。在靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型中,研究人員將經(jīng)過嚴(yán)格質(zhì)檢后的臨床級(jí)人類孤雌胚胎干細(xì)胞衍生的中腦多巴胺能細(xì)胞,移植到帕金森猴腦內(nèi),并進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)兩年的跟蹤評(píng)價(jià)。結(jié)果表明,植入的細(xì)胞可以在動(dòng)物體內(nèi)長(zhǎng)期存活并進(jìn)一步成熟,能明顯改善帕金森猴的癥狀,24 個(gè)月的時(shí)間里未見腫瘤形成。

    美國(guó)紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心的Lorenz Studer團(tuán)隊(duì),從人胚胎干細(xì)胞獲得臨床級(jí)多巴胺祖細(xì)胞產(chǎn)品(MSK-DA01),可量產(chǎn),可長(zhǎng)期冷凍儲(chǔ)存。這項(xiàng)工作在Cell Stem Cell?雜志進(jìn)行了報(bào)道:研究人員將MSK-DA01移植大鼠和小鼠體內(nèi),結(jié)果顯示:移植的多巴胺能祖細(xì)胞可存活并使模型動(dòng)物行為改善。重要的是,確認(rèn)了MSK-DA01在生物分布、毒理學(xué)和致瘤性方面沒有不良影響。美國(guó)FDA也批準(zhǔn)了MSK-DA01進(jìn)入I期臨床試驗(yàn),這是美國(guó)首個(gè)帕金森病干細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)?(NCT04802733)?。

    飲食和生活方式的改變

    帕金森病治療的其他療法包括健康飲食和定期鍛煉。

    一些人可能會(huì)從參與物理和職業(yè)治療中受益。這些療法通常專注于平衡,改善你的步態(tài),或讓你完成工作的策略。

    其他替代方案以促進(jìn)帕金森病患者的整體健康為中心。這些方法并不能阻止疾病的發(fā)展,但可以幫助你控制癥狀并保持希望:

    • 針灸
    • 催眠術(shù)
    • 按摩療法
    • 太極拳
    • 瑜伽

    何時(shí)聯(lián)系醫(yī)生

    如果你有帕金森病的家族史,你可能希望與醫(yī)生討論你的潛在風(fēng)險(xiǎn),甚至探討基因測(cè)試。然而,重要的是要記住,并非所有有帕金森病家族史的人都會(huì)受到影響。

    帕金森病的征兆對(duì)每個(gè)人來(lái)說都可能是不同的。帕金森病通常被分為運(yùn)動(dòng)前、運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知階段。這些不一定以特定的順序發(fā)生,而且不是每個(gè)人都會(huì)經(jīng)歷所有這些。

    正如帕金森基金會(huì)所解釋的,常見的早期癥狀包括:

    • 震顫,或不由自主地?fù)u晃雙手
    • 筆跡改變
    • 睡眠問題
    • 嗅覺受影響
    • 便秘
    • 走路或控制動(dòng)作的問題
    • 無(wú)法解釋的頭暈

    了解這些跡象

    如果您認(rèn)為您或您的親人可能正在經(jīng)歷帕金森病的發(fā)作,請(qǐng)與您的醫(yī)生討論。請(qǐng)查閱這些文章,了解常見和罕見的癥狀以及帕金森病的并發(fā)癥的更多細(xì)節(jié):

    經(jīng)驗(yàn)之談

    帕金森病目前還沒有治愈方法。然而,有許多治療方法,包括藥物、DBS、干細(xì)胞治療和生活方式的調(diào)整,可以潛在地減少癥狀并提高你的生活質(zhì)量。

    有可能得到及時(shí)的診斷,使你有能力了解你或你愛人的病情和選擇。

    廣泛的研究人員和科學(xué)家正在合作,以確定生物標(biāo)志物和開發(fā)更有針對(duì)性的療法。現(xiàn)有的治療方案仍在不斷創(chuàng)新和改進(jìn)中。

    我們看到未來(lái)在治療帕金森病方面有很大的希望,有希望取得進(jìn)展。

    參考資料:

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