帕金森病的干細胞治療

中國至少有16項臨床試驗和一項由醫生主導的研究正在探索干細胞治療帕金森病。其中一些試驗使用干細胞作為活體療法，而其他試驗則使用干細胞來研究疾病的原因及其進展。

這項研究進展至關重要，因為帕金森病會使身體衰弱，導致顫抖和麻木、運動功能喪失和彎腰。如果不及時治療，帕金森病最終會導致死亡。好消息是，研究人員在干細胞與帕金森病之間的聯系的研究中取得了顯著的成果。

在本文中：

1. 干細胞簡介
2. 什么是干細胞？
3. 什么是帕金森病？
4. 干細胞療法如何發揮作用？
5. 干細胞如何幫助治愈這種疾病？
6. 我們是否已經接近一個廣泛應用的解決方案？

干細胞作為帕金森病的治療方法

干細胞的簡單定義是一種未分化的細胞，可以復制并成為形成人體的其他細胞類型。這些細胞是否可能代表帕金森病治療的新方法？

干細胞簡介

干細胞似乎有能力解決疾病造成的損害（下面將更全面地討論），并使身體恢復到以前的功能——即使不能完全恢復，但也能顯著恢復。要了解其工作原理，需要對帕金森病和干細胞（一種有前景的再生醫學形式）有初步了解。

什么是干細胞？

人體是一個復雜的結構，內部有許多復雜的細胞。這些細胞絕大多數都是高度特化的。例如，它利用肌纖維來延長和收縮肌肉，從而產生運動。腦細胞由長軸突組成，軸突在神經之間傳遞信息。心臟細胞是肌肉細胞的一種特殊形式，可以在長達數十年的時間里保持股票的滴答作響。

當然，這些細胞必須來自某個地方。否則，單個卵子和精子永遠無法創造出具有所有神奇功能的完整人體。這就是干細胞的用武之地。它們是人體的“主細胞”，能夠根據需要分化成更特定的細胞。雖然許多人將干細胞與胚胎聯系在一起，但它們實際上存在于成人體內的許多地方，包括：

• 骨髓
• 血
• 脂肪組織
• 牙齒
• 心臟和肝細胞

這些“多能”干細胞能夠轉變為多種類型的細胞。雖然它們不如“多能”干細胞（胎兒利用這些干細胞發育成人體的每個細胞）那么強大，但它們確實具有巨大的潛力。研究人員可以獲取這些細胞，迫使它們進入分化程度較低的狀態，這樣它們就成為誘導多能干細胞——沒有爭議，通常來自患者本身，并且能夠成為任何所需的細胞，包括神經細胞。

通過這種機制，科學家和研究人員可以獲得一種資源來替換體內無法自行制造更多細胞的細胞。其中包括神經和軟骨。

什么是帕金森病？

帕金森病始于大腦中稱為黑質的部分。該區域的許多細胞產生多巴胺，這些多巴胺需要在大腦中發送觸發運動的信號。當這些細胞因疾病而開始死亡時，身體就無法有效地移動。最終，身體幾乎失去所有運動功能以及執行其他身體過程的能力。

好消息是，研究人員已經發現了治療帕金森癥的幾種潛在途徑，這些途徑可能使他們能夠減緩或停止產生多巴胺的細胞的損失。最終，通過再生醫學，它們也許能夠替代這些細胞。最終，這將成為帕金森氏癥患者及其親人自帕金森氏癥發現以來一直祈禱的治愈方法。但首先，干細胞療法到底是如何發揮作用的？

干細胞療法如何發揮作用？

干細胞療法利用主細胞的力量來替代體內缺失的細胞。如上所述，神經不是一種自然更新的資源，它們需要通過外部手段補充才能治愈疾病。以下是該過程如何工作的簡要概述：

1. 研究人員從多能細胞開始，這些細胞通常由皮膚細胞或血細胞產生
2. 它們將多能干細胞分化為大腦特異性細胞（例如多巴胺能祖細胞）
3. 他們在實驗室中將分化細胞培養至臨界數量
4. 他們將大量干細胞植入患者的大腦中

干細胞如何幫助治愈這種疾病？

那么，帕金森病和干細胞有何關系？簡而言之，帕金森病是一種退行性疾病。這意味著隨著時間的推移，身體會慢慢失去與失去的神經細胞直接相關的能力。干細胞是治療帕金森病的可行療法之一，因為它們可以替代這些細胞。

根據最近的研究，有關干細胞和帕金森病的研究中的移植細胞顯示出以下能力：

• 移植后在大腦中存活很長時間
• 其功能與年輕個體的細胞類似
• 產生長期聯系，例如正常、健康的大腦中的聯系
• 長出新的軸突，可以有效地在整個大腦中發送信息，這意味著接受治療的患者可以更正常地發揮作用

通過這些新的治療方法，醫生可能很快就能恢復帕金森病患者的運動功能，扭轉疾病的影響，最終完全治愈疾病，使大腦恢復正常，能夠形成持久的聯系、記憶和思想。

干細胞還有另一個可能的用途：研究人員可以利用它們創建有效的大腦模型，在該模型上測試新藥物或療法，這些藥物或療法也可能有助于減少或逆轉帕金森病的影響。與干細胞的其他用途一樣，這項研究也仍處于早期階段。

帕金森病的臨床試驗

對世界上最大的臨床試驗數據庫ClinicalTrials.gov的搜索顯示，全球至少有16項臨床試驗使用不同類型的干細胞，試圖找到帕金森病的治療方法。

此外，日本京都大學的研究人員正在進行一項針對帕金森病的開創性研究，其中第一位患者接受了240萬個細胞的治療。

我們已經接近解決方案了嗎？

帕金森病的干細胞治療尚處于起步階段。有些癌癥藥物可以提高帕金森病患者的多巴胺水平，并可能有助于改善癥狀，直到研究人員找到更持久的方法來治療這種疾病。這些藥物以及上述干細胞療法正在接受臨床研究，如果被證明有效并獲得監管部門批準，將吸引更廣泛的受眾。

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