2025年已接近尾聲?；仡欉@一年，中國在干細胞治療中風（腦卒中）領域取得了多項重要進展。無論是基礎研究、臨床試驗數據，還是政策與監管環境，都在持續推進，干細胞療法正從實驗階段加速向實際臨床應用邁進。

過去，人們普遍認為中風后腦組織損傷難以修復，但最新研究顯示，干細胞治療在促進神經功能恢復、改善運動能力、減少后遺癥等方面表現出積極效果，為患者帶來了新的希望。

本文將梳理2025年我國干細胞治療中風的基礎研究成果、臨床研究進展和政策動向三個方面，為醫療專業人士、中風患者及家屬提供一份清晰、可信的年度進展總結。

2025中國干細胞治療中風走到哪一步了？從基礎研究到臨床政策的全面梳理

一、基礎研究進展：機制更清晰、技術路徑更豐富

2025年的基礎研究，正從“證明干細胞有效”邁向“闡明為何及如何更有效”的深水區。核心突破集中在兩大方向：一是開發出更安全、高效的“無細胞”治療新策略；二是實現了對移植干細胞在體內的“可視化”全程追蹤，為臨床轉化提供了關鍵工具。

研究方向	研究團隊	核心技術/發現	核心價值與突破
新型干細胞衍生制劑	重慶醫科大學/陸軍軍醫大學許商成、曾文團隊	RGD肽修飾的線粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）	首創通過線粒體代謝重編程促進血管新生；為“無細胞治療”提供新范式。
	空軍軍醫大學高昌俊、馮達云團隊	富含IL-4的牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）	重編程小膠質細胞，實現抗炎與促血管修復雙重調控；突破傳統治療時間窗限制。
干細胞機制可視化	浙江大學張宏、復旦大學田梅團隊	CRISPR/Cas9基因編輯結合多模態影像示蹤技術	首次實現移植干細胞長期在體動態監測，直觀證實其分化為成熟神經元并與宿主建立功能性連接。

1.1 “無細胞治療”策略的崛起：從替代到精準調控

傳統干細胞移植面臨存活率低、潛在風險等挑戰。今年，研究者們另辟蹊徑，提取干細胞中的核心功能成分（如線粒體、外泌體），制成“納米級生物制劑”，實現了更精準的靶向修復。

修復能量工廠，重啟血管新生：重慶醫科大學與陸軍軍醫大學聯合團隊創新性地構建了RGD肽修飾的間充質干細胞源線粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）。該囊泡能像“特快專遞”一樣，將健康的線粒體精準遞送至中風后受損的腦血管內皮細胞內部。^[1]

研究首次闡明，這一過程能重編程細胞內的谷胱甘肽代謝，激活關鍵信號通路，從而將病變區域的血管尖端細胞轉化率提升2.1倍，新生血管密度增加68%，最終顯著減小腦損傷并改善功能。

重編程免疫細胞，實現神經血管雙保護：空軍軍醫大學高昌俊教授團隊研發了富含IL-4的人牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）。^[2]

該囊泡能靶向滲透血腦屏障，被大腦固有的免疫細胞——小膠質細胞高效吞噬。通過將其從“破壞性”極化為“修復性”表型，同時解決了炎癥控制和微血管再生兩大難題，使腦血流灌注量提升超過144%。

尤為重要的是，該方法不依賴于傳統的溶栓取栓時間窗，為錯過黃金治療期的患者提供了新希望。

1.2 可視化追蹤：打開干細胞體內修復真相

干細胞移植后去哪兒了？存活了多久？變成了什么？這些曾是制約臨床轉化的關鍵疑問。2025年，我國科學家利用前沿分子影像技術，首次清晰回答了這些問題。

浙江大學張宏團隊與復旦大學田梅團隊合作，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，構建了攜帶三重融合報告基因的人神經前體細胞（hNPCs）。結合多模態影像技術，他們實現了對移植細胞長達48周的在體、動態、可視化監測。^[3]

監測結果顯示，移植的神經前體細胞不僅在中風區域長期存活，更在約11周后，超過80%分化為成熟的皮層神經元，并與宿主大腦建立了大量具有功能的興奮性與抑制性突觸連接，完成了全腦尺度上的神經環路重建。這直接證明了干細胞療法通過“神經元替代”實現根本性修復的可行性。

二、臨床研究進展：多點突破，證據日益堅實

在扎實的基礎研究支撐下，2025年我國干細胞治療中風的臨床轉化也邁出了歷史性步伐，從慢性期康復延伸至最具挑戰的急性期治療，研究證據鏈日趨完整。

2.1 填補急性期治療空白：國家首個備案臨床研究啟動

2025年9月，大連醫科大學附屬第一醫院的劉晶教授團隊開展的“臍帶間充質干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目成為國家衛生健康委與國家藥監局聯合備案體系下首個干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[4]

該研究選取臍帶間充質干細胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經保護特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項目的開展不僅推動了國內干細胞治療中風的研究體系建設，也為未來更大規模的多中心臨床試驗奠定了基礎。同時，通過該研究，科研團隊積累了細胞制備、劑量選擇和注射途徑等關鍵技術參數，為干細胞療法的標準化、可重復性和臨床推廣提供了科學依據。

2.2 干細胞新藥獲國際權威認可：首款iPSC衍生神經前體細胞獲FDA快速通道資格

2025年12月2日，我國霍德生物宣布，公司自主研發的國際首款人前腦神經前體細胞注射液（hNPC01）獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導致的長期運動功能障礙。^[5]

這一認定意味著該療法在神經修復領域的臨床潛力與創新價值，首次得到國際權威監管機構的高度認可，并將加速其臨床研發與上市進程。

FDA快速通道資格主要授予具有創新性、能夠解決重大未滿足醫療需求的治療手段。獲得該資格后，hNPC01將在臨床設計指導、滾動提交上市申請、優先審評以及同情用藥（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。

hNPC01基于iPSC定向分化技術開發，用于促進神經細胞替代和神經環路重建。臨床I期試驗結果顯示：

• 23例缺血性腦卒中偏癱長期后遺癥患者均表現出良好安全性；
• 12個月隨訪運動功能顯著改善，平均上肢FMA-UE提升可達11.3–13.7分；
• 92%的患者達到臨床顯著改善標準，并觀察到下肢與語言能力提升；
• 近70%患者殘疾等級（mRS）改善，且改善趨勢持續至18個月。

與目前全球唯一獲批的VNS神經調控治療相比，hNPC01在運動功能改善幅度與綜合獲益方面顯示更明顯優勢。

霍德生物表示，將借由快速通道優勢推進國際多中心確證臨床試驗，并計劃拓展至腦出血、腦外傷、腦癱等更多神經損傷適應癥，為長期缺乏有效修復手段的群體提供新選擇。

2.3 關鍵臨床證據發布：多分期干預價值被系統驗證

2025年10月8日，大連醫科大學附屬第一醫院干細胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《Journal of Translational Medicine》上發表了一篇名為《干細胞療法治療缺血性卒中的臨床試驗和先進磁共振成像技術：現狀與展望》的研究成果。^[6]

研究共發現68項注冊研究，其中26項已完成并發表。此外，通過PubMed納入18篇已發表的英文臨床試驗文章，最終匯總44項已發表的干細胞治療IS的臨床研究。數據涵蓋研究設計、細胞類型、劑量、給藥途徑、給藥時間及功能性結局。

研究結果表明：

1. 急性期（發病后一周內）

常用細胞類型：以骨髓單核細胞（BMMNCs） 為主，其他包括多能成體祖細胞（MAPCs）、臍帶血干細胞等。

臨床結果：干細胞治療在急性期總體安全，并顯示出一定的功能改善趨勢。但療效存在異質性，部分高質量研究表明，治療時機和患者特征可能影響效果。

• 例如，一項早期研究（NCT00761982）顯示，接受BMMNCs治療的患者組有20%預后良好，而對照組為0。
• 大型臨床試驗（如MASTERS、TREASURE試驗）發現，在卒中后更早（如36小時內）進行干預，或針對較年輕（如<64歲）、梗死體積較大（>50mL）的特定患者，可能觀察到更明顯的獲益趨勢。
• 療效評估需要長期隨訪，因為干細胞的作用機制涉及神經修復，效果可能在后期更明顯。

2. 亞急性期（發病后1周至6個月）

常用細胞類型：骨髓間充質干細胞（BMSCs） 和骨髓單核細胞（BMMNCs）。

臨床結果：此階段的治療安全性得到了長期（長達5年）的驗證。在功能改善方面，研究結果不一，但部分設計嚴謹的試驗證實了其療效。

• 例如，STARTING系列試驗不僅證明了長期安全性，還發現治療能改善患者的下肢運動功能。療效與治療時機（卒中發作至輸注的時間） 和患者年齡密切相關。
• 其他幾項隨機對照試驗也證實了BMSCs治療可以改善臨床結局。

3. 慢性期（發病6個月后）

常用細胞類型：更多使用創新型細胞，如神經干細胞系（CTX0E03）、改良的間充質干細胞（SB623）等。

臨床結果：干細胞為慢性期患者的功能恢復提供了新的可能性。不同的給藥途徑可能影響療效。

• 顱內注射：多項研究（如PISCES試驗、Chen等人的RCT）表明，直接將細胞注射到腦內安全可行，并能改善神經功能或手臂運動功能。一項薈萃分析指出，與其他途徑相比，顱內注射可能具有更優的臨床療效，但其侵入性也帶來了相對更高的風險。
• 鞘內注射與靜脈注射：鞘內注射在小型研究中顯示出促進功能恢復的潛力；靜脈注射的研究結果則不一致，療效有待進一步證實。

4.關鍵療效趨勢與共識

安全性是廣泛共識：絕大多數臨床試驗證實，干細胞治療在不同階段的卒中患者中都具有良好的安全性和耐受性，嚴重不良事件罕見。

療效與治療時機緊密相關：雖然各階段都觀察到療效，但證據提示，在急性期，尤其是發病后極早期進行治療，可能獲得更理想的功能恢復。

作用機制決定療效特點：干細胞療法并非單純的急性神經保護，其核心在于通過調節免疫微環境、促進神經再生與修復來發揮作用。因此，其療效可能在長期隨訪中逐漸顯現，這與其他傳統療法不同。

個體化治療是未來方向：療效在不同研究、不同患者中存在差異。未來需要根據患者的年齡、卒中嚴重程度、梗死特點及分期等因素，優化細胞類型、劑量、給藥途徑和治療時機，實現個體化精準治療。

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三、 政策與監管環境：框架重塑，為創新提速

2025年，中國在生物醫學創新領域的頂層設計實現了歷史性跨越，為干細胞等前沿療法的規范、高效發展掃清了最大的制度障礙。

3.1 里程碑法規出臺，構建全鏈條管理體系

2025年10月，國務院正式公布 《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》 （國務院令第818號），將于2026年5月1日起施行。這是我國首次在國家層面以行政法規形式，對包括干細胞治療在內的生物醫學新技術構建了覆蓋研發、臨床研究到臨床應用的全鏈條管理制度。^[7]

核心突破：該《條例》為生物醫學新技術開辟了區別于傳統藥品和醫療器械的 “第三類”監管路徑，明確了在完成臨床研究后，可向衛生健康部門申請直接轉化為臨床應用，打通了從實驗室到病床的“最后一公里”。

3.2 監管路徑持續優化，鼓勵產學研醫協同

在國家衛健委對人大建議的答復中，進一步明確了當前的政策導向：^[8]

支持多元主體參與：在原有醫療機構為主體的基礎上，政策鼓勵企業、高校、科研院所與具備資質的醫療機構合作，共同發起臨床研究，促進產學研醫深度融合。

完善技術評價體系：國家藥監局已制定近二十項細胞治療相關技術指導原則，并實施嚴格的全鏈條質量管理，每年對生產企業進行全覆蓋檢查，確保產品安全。

推動區域先行先試：在北京、上海、廣東、海南等自貿試驗區，允許開展外資企業參與的人體干細胞技術開發與應用試點，以推動國際合作與產業創新。

四、未來展望與挑戰

展望2026年及未來，中國干細胞治療中風領域在明確的法規框架和積極的臨床數據驅動下，發展路徑愈發清晰，但邁向廣泛應用仍需克服諸多挑戰。

未來趨勢：

1. 臨床研究加速縱深：隨著干細胞項目的推進，更多針對急性期和不同嚴重程度、不同亞型中風患者的精細化臨床試驗將展開。慢性期治療的研究也將向更大規模、更長隨訪期的確證性臨床試驗（II/III期）邁進。
2. 治療策略智能化與聯合化：基于納米囊泡、外泌體等“無細胞”智能遞送系統的研發將成熱點。同時，干細胞治療與康復訓練、神經調控技術（如經顱磁刺激）等組成聯合方案，以實現療效最大化。
3. 產業化進程提速：在《條例》的引導下，“產學研醫”協同將更加緊密，干細胞制劑的標準化、自動化、規?；a體系將加速建立，以降低未來治療成本。

面臨的主要挑戰：干細胞治療目前成本高昂。未來產品若獲批，如何將其納入國家醫保體系，或通過商業保險、創新支付模式（如按療效付費）提高可及性，是關乎社會公平與產業可持續發展的終極課題。

結語

2025年，是中國干細胞治療中風領域從“積累”邁向“爆發”的關鍵轉折年。從大連醫科大學附屬第一醫院開創性地啟動國家首個急性期備案臨床研究，到科學家們在《ACS Nano》《Nature Communications》等頂刊上不斷揭示修復大腦的精密機制，再到國務院頒布奠定行業基石的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》，無不彰顯著中國在這一生命科學前沿領域的決心、智慧與速度。

雖然前路仍有科學的高峰需要攀登，有醫學的難題等待破解，但一條從基礎發現到臨床驗證，再到政策支持的完整創新鏈條已經鑄就。對于每年數百萬新增的腦卒中患者及其家庭而言，這意味著“受損大腦可能被修復”不再是一個遙遠的科學幻想，而是一個正被清晰勾勒、穩步走近的臨床現實。2025年的這些堅實進展，正是照亮這條康復新路的第一束強光。

參考資料：

[1]https://gwgl.cqmu.edu.cn/info/1252/7444.htm

[2]https://www.x-mol.com/news/935791

[3]https://pubs.rsna.org/doi/abs/10.1148/radiol.250305

[4]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[5]霍德生物

[6]Liu, J., Cheng, L., Ma, C. et al. Clinical trials and advanced MRI techniques with stem cell therapy for ischemic stroke: present and future perspectives. J Transl Med 23, 1069 (2025). https://doi.org/10.1186/s12967-025-07054-5

[7]中國政府網

[8]https://www.nhc.gov.cn/wjw/jiany/202508/c8badee009af4094afc67c4d3fec2ea7.shtml

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