當(dāng)人們談?wù)?a href="http://www.zhrerc.cn/tag/sct-cve" target="_blank" rel="noreferrer noopener">干細(xì)胞治療中風(fēng)時(shí)，“腦干細(xì)胞”常被視為最有可能改變現(xiàn)狀的關(guān)鍵力量。近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)和神經(jīng)科學(xué)的突破，這種來自大腦內(nèi)部的原生修復(fù)細(xì)胞正吸引著越來越多研究者和患者的關(guān)注。

那么什么是腦干細(xì)胞？它與我們熟知的骨髓干細(xì)胞或臍帶干細(xì)胞有什么不同？為什么許多科學(xué)家認(rèn)為它可能成為中風(fēng)后神經(jīng)修復(fù)的重要突破口？更關(guān)鍵的是——它真的能幫助中風(fēng)患者恢復(fù)功能嗎？

帶著這些問題，讓我們從基礎(chǔ)概念出發(fā)，深入了解腦干細(xì)胞及其在中風(fēng)治療中的潛力。

腦干細(xì)胞是什么？定義、功能及其在中風(fēng)治療中的臨床可行性分析

一、腦干細(xì)胞是什么？

腦干細(xì)胞，在醫(yī)學(xué)上通常稱為神經(jīng)干細(xì)胞，特指存在于成年哺乳動(dòng)物（包括人類）大腦中、具有自我更新能力并能分化為神經(jīng)元和各類神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞的原始細(xì)胞。您可以將其理解為潛伏在我們大腦中的“原生修復(fù)種子”或“預(yù)備役細(xì)胞”。

與需要從骨髓、脂肪等身體其他部位獲取的間充質(zhì)干細(xì)胞不同，神經(jīng)干細(xì)胞就居住在大腦的本土環(huán)境中。它們主要藏匿于兩個(gè)特定的“神經(jīng)發(fā)生巢穴”中：

• 腦室下區(qū)：位于側(cè)腦室壁。
• 海馬齒狀回：與學(xué)習(xí)和記憶密切相關(guān)的大腦區(qū)域。

在正常情況下，這些處于相對靜止?fàn)顟B(tài)的“預(yù)備役”細(xì)胞會(huì)緩慢地被激活、分化，產(chǎn)生新的神經(jīng)元，參與大腦的微調(diào)與可塑性維持。一旦大腦受到如中風(fēng)這樣的重大損傷，它們會(huì)被部分喚醒并試圖遷移至損傷區(qū)域進(jìn)行修復(fù)——盡管這種內(nèi)源性的自發(fā)修復(fù)能力非常有限，對于嚴(yán)重的結(jié)構(gòu)性損傷來說遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

二、腦干細(xì)胞和其他干細(xì)胞治療的區(qū)別，修復(fù)方式各異

談到腦修復(fù)時(shí)，常被提及的除了腦干細(xì)胞（神經(jīng)干細(xì)胞），還有間充質(zhì)干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。它們雖然目標(biāo)一致，但來源和主要作用方式各有不同。

為了方便您理解，下表概括了這三類與“腦修復(fù)”相關(guān)的干細(xì)胞核心區(qū)別：

干細(xì)胞類型	主要來源	在大腦修復(fù)中的核心作用	技術(shù)成熟度
神經(jīng)干細(xì)胞	大腦特定區(qū)域（海馬體、側(cè)腦室下區(qū)）	直接替代：分化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，直接補(bǔ)充受損的神經(jīng)細(xì)胞。	臨床研究中，獲取和體外擴(kuò)增較難
間充質(zhì)干細(xì)胞	骨髓、脂肪、臍帶等成體組織	環(huán)境改良：通過抗炎、分泌營養(yǎng)因子等，保護(hù)現(xiàn)有神經(jīng)元、改善腦內(nèi)“土壤”。	相對成熟，臨床應(yīng)用研究廣泛
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞	由皮膚或血液細(xì)胞重編程而來	精準(zhǔn)定制：可定向誘導(dǎo)分化為特定類型神經(jīng)細(xì)胞，用于精準(zhǔn)替代。	前沿，潛力巨大但技術(shù)復(fù)雜

這三類細(xì)胞為大腦修復(fù)提供了從直接補(bǔ)充細(xì)胞、改善生長環(huán)境到按需定制細(xì)胞的不同解決方案，共同構(gòu)成了再生醫(yī)學(xué)的“工具箱”。

三、腦干細(xì)胞能用來治療中風(fēng)嗎？

答案是：能，而且在神經(jīng)系統(tǒng)疾病修復(fù)方面表現(xiàn)尤為突出。

中風(fēng)后的腦組織損傷往往伴隨神經(jīng)元大面積喪失，而成年大腦自身的修復(fù)能力極其有限。因此，腦干細(xì)胞治療的核心思路是——從外部補(bǔ)充力量，增強(qiáng)大腦自我修復(fù)能力。目前主要的研究策略包括：

1）直接進(jìn)行細(xì)胞移植：將實(shí)驗(yàn)室中擴(kuò)增培養(yǎng)的神經(jīng)干細(xì)胞，或由誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化得到的神經(jīng)前體細(xì)胞，通過精準(zhǔn)定位的方式移植到腦損傷區(qū)域，以補(bǔ)充受損神經(jīng)元并促進(jìn)回路重建。

2）激活內(nèi)源性修復(fù)：通過某些藥物刺激（如粒細(xì)胞集落刺激因子 G-CSF），動(dòng)員患者腦內(nèi)原有的神經(jīng)干細(xì)胞，提升其增殖、遷移及分化能力，幫助其主動(dòng)參與修復(fù)過程。

3）基因工程化改造：對移植細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，使其持續(xù)釋放神經(jīng)營養(yǎng)因子（如 BDNF、GDNF、VEGF），不僅能替代丟失細(xì)胞，還能改善受損區(qū)域的微環(huán)境、降低炎癥、保護(hù)現(xiàn)存神經(jīng)元并促進(jìn)血管再生，為功能恢復(fù)創(chuàng)造更好的條件。

四、腦干細(xì)胞移植治療中風(fēng)的效果怎么樣？

從實(shí)驗(yàn)室到臨床：神經(jīng)干細(xì)胞為慢性中風(fēng)后遺癥修復(fù)提供早期證據(jù)

2017年7月1日，英國科研人員在行業(yè)期刊《Stem Cells Dev》上發(fā)表了一篇名為《人類神經(jīng)干細(xì)胞療法治療慢性缺血性中風(fēng)：從實(shí)驗(yàn)室到患者的進(jìn)展》的研究成果。^[1]

研究表明，神經(jīng)干細(xì)胞在缺血性中風(fēng)后的治療中展現(xiàn)出顯著潛力。相比全身給藥的間充質(zhì)干細(xì)胞，NSCs可直接植入大腦損傷區(qū)域，具備較強(qiáng)的神經(jīng)分化能力，適用于中風(fēng)后存在長期功能障礙的患者。

關(guān)鍵療效亮點(diǎn)：

1.治療時(shí)間窗優(yōu)勢：與主要針對急性期的傳統(tǒng)療法（如溶栓）不同，神經(jīng)干細(xì)胞療法的重點(diǎn)是為慢性期患者（中風(fēng)后6個(gè)月以上，病情穩(wěn)定但留有后遺癥）提供新的恢復(fù)可能。

2.多維度功能改善：

• 動(dòng)物模型（MCAo大鼠）：多項(xiàng)研究顯示，腦內(nèi)移植神經(jīng)干細(xì)胞后，大鼠的感覺運(yùn)動(dòng)功能（如雙側(cè)不對稱測試、旋轉(zhuǎn)測試）和運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)能力（足部錯(cuò)位測試）得到顯著且長期的改善。
• 臨床研究信號：針對慢性中風(fēng)患者的早期臨床試驗(yàn)（PISCES研究）報(bào)告，患者在接受神經(jīng)干細(xì)胞（CTX細(xì)胞）移植后，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表評分有顯著改善，部分患者改良Rankin量表評分提高，生活質(zhì)量評分提升。這表明即使在傳統(tǒng)認(rèn)為康復(fù)平臺期的慢性階段，干預(yù)仍可能有效。

3.安全性：在動(dòng)物模型和臨床試驗(yàn)中，神經(jīng)干細(xì)胞（尤其是文中詳述的CTX細(xì)胞系）腦內(nèi)移植表現(xiàn)出良好的耐受性，未報(bào)告與細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或致瘤性。

總而言之，神經(jīng)干細(xì)胞為缺血性中風(fēng)，特別是慢性期的功能恢復(fù)，提供了一種作用機(jī)制新穎且安全的策略。它通過綜合改善大腦內(nèi)部環(huán)境來促進(jìn)修復(fù)，代表了再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域一個(gè)有重大潛力的方向。

前沿突破：神經(jīng)干細(xì)胞移植為中風(fēng)患者帶來持續(xù)12個(gè)月的功能改善與影像學(xué)印證

2025年2月17日，舉行的國際卒中大會(huì)（ISC 2025）上，一項(xiàng)題為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細(xì)胞 (NR1) 進(jìn)行腦內(nèi)移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體1/2a期研究 (NCT04631406)：12個(gè)月結(jié)果》的臨床研究報(bào)告引起了廣泛關(guān)注。^[2]

該研究揭示了通過神經(jīng)干細(xì)胞移植技術(shù)，能夠顯著改善患有超過12個(gè)月慢性缺血性中風(fēng)成年患者的神經(jīng)功能和運(yùn)動(dòng)能力。

首次人體臨床試驗(yàn)為期12個(gè)月，納入了18名缺血性皮層下大腦中動(dòng)脈中風(fēng)后6至60個(gè)月的成年人，他們的改良Rankin量表評分為3或4。研究發(fā)現(xiàn)：

12個(gè)月內(nèi)觀察到顯著神經(jīng)功能改善：17名隨訪≥3個(gè)月的患者中，所有受試者Fugl-Meyer運(yùn)動(dòng)功能量表（FMMS）總分均提升，其中11人達(dá)到臨床意義的恢復(fù)；12個(gè)月時(shí)，總FMMS平均增加12.1分，上肢和下肢功能分別提升7.4分和4.7分，日常生活能力（BI）提高7.7分，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）改善1.77分，步行速度亦顯著增強(qiáng)。

影像學(xué)顯示，14名患者在第7天出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)前皮質(zhì)瞬態(tài)FLAIR信號（2個(gè)月內(nèi)消退），靜息態(tài)fMRI提示感覺運(yùn)動(dòng)網(wǎng)絡(luò)功能連接增強(qiáng)，F(xiàn)DG PET證實(shí)同側(cè)運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)及對側(cè)小腦代謝活性提升。

安全性方面，僅出現(xiàn)頭痛、短暫性失語癥惡化及無癥狀硬膜下積液等輕微不良事件，均自行緩解。

詳情請瀏覽：全球首例胚胎神經(jīng)干細(xì)胞治療中風(fēng)人體試驗(yàn)成功：患者運(yùn)動(dòng)功能顯著恢復(fù)

五、腦干細(xì)胞治療適合哪些類型的中風(fēng)患者？

根據(jù)公開研究，可能更適合：

• 中風(fēng)恢復(fù)期或后遺癥期患者
• 保留一定神經(jīng)功能但恢復(fù)緩慢者
• 已常規(guī)康復(fù)但效果有限者
• 能長期堅(jiān)持康復(fù)訓(xùn)練者

核心原則：最終是否適合，必須由神經(jīng)內(nèi)科、康復(fù)科等多學(xué)科專家組成的團(tuán)隊(duì)，結(jié)合患者的具體中風(fēng)類型、損傷部位、功能缺損程度、全身狀況及最新臨床研究方案進(jìn)行綜合判斷。

六、未來展望

腦干細(xì)胞治療中風(fēng)的研究，正從證明“是否安全可行”的I/II期試驗(yàn)，邁向驗(yàn)證“是否確實(shí)有效”的大規(guī)模III期關(guān)鍵試驗(yàn)階段。未來方向?qū)⒓性冢?/p>

• 優(yōu)化治療方案：通過更精密的研究，確定針對不同中風(fēng)類型、時(shí)期和損傷部位的最佳細(xì)胞產(chǎn)品、遞送方式和治療時(shí)間窗。
• 開發(fā)聯(lián)合策略：將干細(xì)胞治療與康復(fù)訓(xùn)練、神經(jīng)調(diào)控（如經(jīng)顱磁刺激）、藥物等手段結(jié)合，尋求協(xié)同增效。
• 突破技術(shù)瓶頸：致力于降低像誘導(dǎo)多能干細(xì)胞這類個(gè)性化治療的成本，并解決細(xì)胞在體內(nèi)存活、定向分化和功能整合的效率問題。

結(jié)語

腦干細(xì)胞是大腦內(nèi)部天然存在的神經(jīng)修復(fù)來源，在中風(fēng)后神經(jīng)再生與功能重建中具有重要潛力。盡管目前仍處于臨床研究階段，但其科學(xué)價(jià)值和臨床前景已受到全球高度關(guān)注。對于患者及家庭而言，科學(xué)理性、選擇正規(guī)渠道、避免商業(yè)陷阱始終是最重要的原則。

參考資料：

[1]Sinden JD, Hicks C, Stroemer P, Vishnubhatla I, Corteling R. Human Neural Stem Cell Therapy for Chronic Ischemic Stroke: Charting Progress from Laboratory to Patients. Stem Cells Dev. 2017 Jul 1;26(13):933-947. doi: 10.1089/scd.2017.0009. Epub 2017 May 18. PMID: 28446071; PMCID: PMC5510676.

[2]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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