隨著科技的飛速發(fā)展，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域不斷迎來(lái)新的變革與進(jìn)步。2024年12月19日，全球知名的商業(yè)與財(cái)經(jīng)出版物《福布斯》雜志公布了本年度最具影響力的五大醫(yī)學(xué)突破，這些成就不僅標(biāo)志著科學(xué)探索的重要里程碑，也為全球健康事業(yè)帶來(lái)了前所未有的希望。以下是對(duì)這五項(xiàng)醫(yī)學(xué)突破的詳細(xì)介紹。

《福布斯》發(fā)布2024年最重要的5項(xiàng)醫(yī)學(xué)突破

1、突破性的干細(xì)胞治療恢復(fù)視力

角膜是眼睛最外層透明的部分，其表面覆蓋著一層脆弱的細(xì)胞層，這層細(xì)胞容易因?yàn)闊齻?、感染、眼部炎癥性疾病或藥物副作用而受損，導(dǎo)致角膜上皮干細(xì)胞缺乏癥，嚴(yán)重時(shí)可致失明。傳統(tǒng)療法如捐獻(xiàn)者角膜移植存在免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。此前，大多數(shù)通過(guò)捐獻(xiàn)者移植角膜的嘗試都因免疫系統(tǒng)排斥而失敗。

然而，上個(gè)月，《柳葉刀》雜志發(fā)表了一篇論文，介紹了大阪大學(xué)眼科學(xué)教授西田耕二領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)進(jìn)行的一項(xiàng)世界首例臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)利用重編程的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）生成了角膜細(xì)胞，并成功移植給四位患有嚴(yán)重角膜疾病的患者。

結(jié)果顯示，所有患者的視力都得到了顯著改善，并且在長(zhǎng)達(dá)四到五年的隨訪期內(nèi)，這種積極效果持續(xù)存在。這項(xiàng)技術(shù)為更多眼部疾病提供了潛在的治療方案，包括視網(wǎng)膜色素變性和其他類型的視網(wǎng)膜疾病。

2、人工卵巢的研發(fā)

女性不孕癥是一個(gè)影響廣泛的問(wèn)題，據(jù)統(tǒng)計(jì)，大約每7對(duì)夫婦中就有1對(duì)面臨生育困難。

多年來(lái)，科學(xué)家一直試圖通過(guò)開(kāi)發(fā)人工卵巢來(lái)解決這個(gè)問(wèn)題，但這項(xiàng)工作長(zhǎng)期以來(lái)一直受到阻礙，因?yàn)槿藗儗?duì)卵泡成熟和產(chǎn)生卵子的條件了解有限。青春期后，女性約有 30 萬(wàn)個(gè)卵泡，其中一小部分會(huì)定期激活并進(jìn)入生長(zhǎng)池，這個(gè)過(guò)程每個(gè)月都會(huì)重復(fù)，直到更年期。

今年年初，密歇根大學(xué)的研究人員繪制了第一個(gè)人類卵子形成的“細(xì)胞圖譜”，揭示了卵泡成熟的關(guān)鍵因素?；谶@一發(fā)現(xiàn)，科學(xué)家們正在努力開(kāi)發(fā)功能性的人工卵巢，以解決由多囊卵巢綜合癥、子宮內(nèi)膜異位癥等多種原因引起的不孕問(wèn)題。

阿里埃拉·?？ㄖZ夫教授預(yù)測(cè)，通過(guò)引導(dǎo)卵泡發(fā)育并調(diào)節(jié)卵巢環(huán)境，人工卵巢組織不僅可以運(yùn)作多年，還可能推遲更年期的到來(lái)。這項(xiàng)進(jìn)展有望改變數(shù)百萬(wàn)女性的生活質(zhì)量，為她們帶來(lái)成為母親的新機(jī)會(huì)。

3、CAR-T細(xì)胞療法攻克腦癌

膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是一種罕見(jiàn)且惡性程度高的腦癌，患者平均生存期僅為15至18個(gè)月，被診斷出患有膠質(zhì)母細(xì)胞瘤就等于被判了死刑。

CAR-T細(xì)胞療法可以改變這一現(xiàn)狀，這是一種突破性的重新設(shè)計(jì)患者免疫細(xì)胞的方法。過(guò)去十年來(lái)，這種方法已經(jīng)為血癌治療帶來(lái)了顯著的變化。

2024年11月13日，斯坦福大學(xué)及其他幾個(gè)研究小組近期展示了CAR-T細(xì)胞療法在這種致命性疾病中的應(yīng)用潛力。CAR-T細(xì)胞療法是通過(guò)重新設(shè)計(jì)患者自身的免疫細(xì)胞來(lái)對(duì)抗癌癥的一種方法。

研究人員發(fā)現(xiàn)，當(dāng)將CAR-T細(xì)胞直接注入兒童和成人的大腦時(shí)，可以觀察到腫瘤體積縮小以及存活率提高的現(xiàn)象。賓夕法尼亞大學(xué)的卡爾·瓊教授樂(lè)觀估計(jì)，在未來(lái)五年內(nèi)，F(xiàn)DA將會(huì)批準(zhǔn)首個(gè)用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的CAR-T細(xì)胞療法。這對(duì)于那些被診斷為絕癥的病人來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一線曙光。

4、橋接RNA引領(lǐng)下一代基因編輯革命

盡管CRISPR技術(shù)已經(jīng)徹底改變了單基因遺傳病的治療方式，但專家們正著眼于基因編輯領(lǐng)域的下一個(gè)前沿——橋接RNA。

今年6月，Arc研究所（一家與加州大學(xué)伯克利分校、斯坦福大學(xué)和加州大學(xué)舊金山分校合作的獨(dú)立非營(yíng)利研究機(jī)構(gòu)）的研究人員在《自然》雜志上發(fā)表了一篇論文 ，揭示了橋接RNA作為調(diào)節(jié)基因轉(zhuǎn)座的一種方式的發(fā)現(xiàn)。橋接RNA指的是DNA從生物體基因組的一個(gè)位置跳到另一個(gè)位置的能力。

Arc研究所的研究表明，橋接RNA能夠?qū)崿F(xiàn)比CRISPR更加復(fù)雜的DNA操作，比如“剪切和粘貼”功能，允許一步完成任意兩段DNA序列之間的重新排列。

Patrick Hsu博士指出，這種方法特別適用于處理涉及較大規(guī)模遺傳變異的復(fù)雜疾病。橋接RNA技術(shù)的出現(xiàn)預(yù)示著基因組設(shè)計(jì)新時(shí)代的到來(lái)，它為治療一系列慢性及急性疾病提供了全新的可能性。

5、基因療法讓聾啞兒童聽(tīng)見(jiàn)世界

我們大多數(shù)人從未聽(tīng)說(shuō)過(guò)耳蝸蛋白 (OTOF) 基因，但它在我們的聽(tīng)覺(jué)能力中起著不可或缺的作用，它通過(guò)產(chǎn)生一種蛋白質(zhì)將聲音從耳朵傳遞到大腦。

世界上有一小部分人天生就帶有遺傳突變，這意味著這種基因有缺陷，導(dǎo)致他們嚴(yán)重失聰，從未聽(tīng)到過(guò)人的聲音。

今年早些時(shí)候，費(fèi)城兒童醫(yī)院的約翰·格米勒醫(yī)生領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種創(chuàng)新性的基因治療方法，通過(guò)雙載體策略將完整的OTOF基因引入一名11歲男孩的內(nèi)耳細(xì)胞中。

術(shù)后不久，這名從未聽(tīng)過(guò)聲音的孩子開(kāi)始注意到周圍的聲音，并逐漸學(xué)會(huì)了區(qū)分不同的聲響。這次成功的案例證明了基因療法在治療先天性聽(tīng)力障礙方面的巨大潛力，同時(shí)也開(kāi)啟了個(gè)性化醫(yī)療的新篇章。

小結(jié)

《福布斯》評(píng)選出的2024年五大醫(yī)學(xué)突破代表了當(dāng)今生命科學(xué)研究中最激動(dòng)人心的發(fā)展方向之一。從再生醫(yī)學(xué)到精準(zhǔn)醫(yī)療，再到基因編輯技術(shù)的進(jìn)步，每一項(xiàng)成果都是人類智慧結(jié)晶的體現(xiàn)，它們共同推動(dòng)著我們向著一個(gè)更加健康的未來(lái)邁進(jìn)。隨著這些技術(shù)逐步走向臨床應(yīng)用，我們可以期待看到越來(lái)越多的患者從中受益，享受更高品質(zhì)的生活。

此外，《福布斯》還關(guān)注到了AI在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用，例如在新藥研發(fā)、醫(yī)學(xué)影像、輔助器械等方面發(fā)揮的作用，這表明科技的進(jìn)步正在深刻地改變醫(yī)療服務(wù)的方式，為人們提供更加高效和個(gè)性化的治療選擇。

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參考資料：Forbes

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