分析師表示，在另一批數(shù)據(jù)顯示現(xiàn)成的干細(xì)胞治療糖尿病的細(xì)胞療法刺激了所有可評估患者的胰島素產(chǎn)生，并且其中兩名患者現(xiàn)已實(shí)現(xiàn)胰島素獨(dú)立后，Vertex可能“引領(lǐng)胰島素獨(dú)立之路”。 

Vertex的糖尿病細(xì)胞療法刺激六名患者產(chǎn)生胰島素

根據(jù)晚間發(fā)布的新聞稿，該制藥公司報(bào)告稱，在測試VX-880的1/2期試驗(yàn)中，所有六名可評估的患者均“顯示出內(nèi)源性胰島素分泌” 。所有六名患者的血糖水平均得到改善，并減少或消除了外部胰島素控制。所有經(jīng)過至少 90 天隨訪的患者均未報(bào)告嚴(yán)重低血糖事件。?

兩名患者自上次輸注后至少進(jìn)行了一年的隨訪，不再依賴胰島素??，并且在連續(xù)血糖監(jiān)測下的時(shí)間范圍內(nèi)達(dá)到95%。他們還消除了治療后90天至一年內(nèi)的嚴(yán)重低血糖事件，血糖水平降低，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。Vertex 報(bào)告稱，迄今為止，VX-880的耐受性良好，治療過程中沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。

Vertex1型糖尿病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Felicia Pagliuca博士在一份新聞稿中表示，這些數(shù)據(jù)是“一項(xiàng)基礎(chǔ)性進(jìn)展”。多倫多大學(xué)外科醫(yī)生Trevor Reichman醫(yī)學(xué)博士稱這些數(shù)據(jù)“確實(shí)非常了不起”。 

Evercore 的分析師表示，VX-880“在更長的隨訪時(shí)間內(nèi)繼續(xù)為更多患者提供令人印象深刻的療效。”

最新結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了Vertex之前發(fā)布的數(shù)據(jù)中顯示的潛力。早在2021年10月，Vertex就對一小批數(shù)據(jù)感到驚訝，這些數(shù)據(jù)顯示一名患者在接受VX-880治療后正在產(chǎn)生胰島素。

Vertex已經(jīng)開始與新一代藥物進(jìn)行競爭，其中包括VX-264，這是一種通過通道陣列設(shè)備提供的類似療法，以避免使用免疫抑制劑。根據(jù)臨床試驗(yàn)記錄， FDA今年早些時(shí)候批準(zhǔn)了該療法的第一個(gè) 1 期試驗(yàn) ，并于 5 月底開始招募 。 

Vertex最近與CRISPR Therapeutics 建立了新的合作伙伴關(guān)系，將后者的基因編輯技術(shù)與新型糖尿病治療方法結(jié)合起來。根據(jù)周一發(fā)布的試驗(yàn)記錄更新，CRISPR已經(jīng)與Vertex收購的 ViaCyte 合作開發(fā)幾種臨床階段的糖尿病治療藥物，其中包括剛剛完成開放標(biāo)簽1期研究的VCTX210A。該公司在給 Fierce Biotech 的一份聲明中表示，該試驗(yàn)“主要是一項(xiàng)安全研究，我們沒有發(fā)現(xiàn)重大的安全問題。” 然而，該資產(chǎn)似乎并不屬于 Vertex 未來計(jì)劃的一部分。 

聲明稱：“除了我們自己的VX-880和VX-264項(xiàng)目外，我們還專注于推進(jìn)下一代項(xiàng)目VCTX-211。” 

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