美國FDA批準(zhǔn)全球首個(gè)治療1型糖尿病的細(xì)胞療法 (Lantidra)

2023年6月28日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 向總部位于伊利諾伊州芝加哥的CellTrans, Inc.批準(zhǔn) Lantidra，這是一個(gè)歷史性的里程碑。

Lantidra是一種突破性的同種異體胰島細(xì)胞療法，源自已故捐贈(zèng)者的胰腺細(xì)胞。這一具有里程碑意義的決定使其成為世界上第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療1型糖尿病的細(xì)胞療法，這種疾病目前還沒有永久的治療選擇。Lantridra專為因反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重低血糖而難以達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白水平的成年人而設(shè)計(jì)。

嚴(yán)重低血糖會造成嚴(yán)重威脅，常常導(dǎo)致意識喪失或癲癇發(fā)作。FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士強(qiáng)調(diào)了此次批準(zhǔn)的關(guān)鍵性質(zhì)，強(qiáng)調(diào)它為患有1型糖尿病和復(fù)發(fā)性嚴(yán)重低血糖的個(gè)人提供了一條突破性的途徑，以更好地管理他們的血糖水平和提高他們的生活質(zhì)量。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，需要持續(xù)護(hù)理，通常涉及通過每日多次注射或連續(xù)輸注泵施用胰島素。定期血糖監(jiān)測也是引導(dǎo)糖尿病管理朝著正確方向發(fā)展的必要條件。

然而，對于一些1型糖尿病患者來說，管理胰島素劑量可能是一項(xiàng)復(fù)雜的任務(wù)。在避免高血糖和預(yù)防低血糖之間取得平衡可能很難。此外，低血糖意識的發(fā)展，即人們無法感覺到血糖水平的直線下降，可能會使事情進(jìn)一步復(fù)雜化。Lantidra為這部分患者提供了一種有前景的解決方案，為緩解他們的困境提供了一條潛在途徑。

Lantidra，世界上第一個(gè)針對1型糖尿病的細(xì)胞療法

Lantidra的主要作用模式取決于引入的同種異體胰島β細(xì)胞促進(jìn)的胰島素分泌。在某些情況下，這些輸注的細(xì)胞表現(xiàn)出產(chǎn)生足夠胰島素的能力，無需通過注射或泵進(jìn)行外部胰島素給藥。Lantidra的給藥需要單次輸注至肝門靜脈，并且可以根據(jù)個(gè)體反應(yīng)考慮后續(xù)輸注。

Lantidra的安全性和有效性通過兩項(xiàng)非隨機(jī)、單臂研究進(jìn)行了嚴(yán)格評估，該研究涉及30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的受試者。令人鼓舞的是，21名參與者實(shí)現(xiàn)了長期的胰島素獨(dú)立，從一年到五年多，其中一些人完全不再需要胰島素。

值得注意的是，與Lantidra相關(guān)的不良反應(yīng)范圍因輸注次數(shù)和隨訪持續(xù)時(shí)間而異。常見的不良反應(yīng)包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。相當(dāng)一部分參與者經(jīng)歷了與輸注過程和使用免疫抑制藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，這對于維持胰島細(xì)胞活力至關(guān)重要。在某些情況下，停用這些藥物會導(dǎo)致胰島細(xì)胞功能受損和胰島素獨(dú)立性喪失。在評估Lantidra對個(gè)體患者的適用性時(shí)，應(yīng)仔細(xì)權(quán)衡這些潛在的不良事件和益處。

FDA 已授予Lantidra批準(zhǔn)印章，并附有針對患者的信息，概述了其益處和相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。這一具有里程碑意義的批準(zhǔn)授予了CellTrans Inc.，突顯了該機(jī)構(gòu)致力于通過確保從藥物、疫苗到醫(yī)療器械等多種醫(yī)療產(chǎn)品的安全性和有效性來保障公眾健康，從而維護(hù)人民的福祉。

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