帕金森病（PD）作為全球增長最快的神經(jīng)退行性疾病，正以每十年25%的增速席卷老齡化社會。傳統(tǒng)藥物治療與深部腦刺激（DBS）僅能暫時緩解癥狀，無法逆轉多巴胺能神經(jīng)元的進行性死亡——這一核心病理過程，使超過1000萬患者深陷“藥物失效-運動功能崩塌”的惡性循環(huán)。

2018年，日本京都大學首次將iPSC衍生的多巴胺前體細胞植入PD患者腦內(nèi)，標志著干細胞療法從實驗室走向臨床的破冰之旅。2025年更成為全球轉化醫(yī)學的分水嶺：

• 美國FDA加速批準首個“現(xiàn)貨型”胚胎干細胞療法進入Ⅲ期臨床；
• 中國完成首例GCP級自體移植患者14天行走奇跡；
• 歐洲通用型細胞庫覆蓋90%人群的藍圖落地。

然而曙光之下暗藏挑戰(zhàn)：

＞90%移植細胞因針傷炎癥、宿主α-突觸核蛋白病理及免疫排斥三重絞殺而早期死亡，成為臨床推廣的“阿喀琉斯之踵”。

全球開展干細胞治療帕金森病的醫(yī)院及機構有哪些？

本文揭示全球開展干細胞治療帕金森病的醫(yī)院及機構有哪些？助力干細胞療法重塑帕金森病的治療未來。

?一、北美：自體移植與“現(xiàn)貨型”療法雙軌突破

1. 布萊根總醫(yī)院&麥克萊恩醫(yī)院神經(jīng)再生研究所（美國波士頓）

技術路線：自體iPSC分化的中腦多巴胺神經(jīng)元

核心突破：全球首個自體iPSC治療帕金森病Ⅰ期臨床試驗（2025年啟動），6名患者接受移植，免免疫抑制劑。

30年技術積累：源自哈佛醫(yī)學院Ole Isacson團隊的非人靈長類動物模型驗證（2015）。

進展：FDA批準跳過Ⅱ期直接進入Ⅲ期（100名患者計劃）。

2. 紀念斯隆凱特琳癌癥中心（MSK，美國紐約）

技術路線：胚胎干細胞（ESC）衍生“現(xiàn)貨型”神經(jīng)元（Bemdaneprocel）

創(chuàng)新點：術中MRI實時導航提升移植精準度，冷凍細胞庫即取即用。Ⅰ期試驗結果：移植18個月后細胞存活率＞90%，高劑量組患者日均增加2.7小時“ON狀態(tài)”。

合作方：授權BlueRock Therapeutics推進Ⅲ期試驗（2025年啟動）。

二、中國：臨床轉化速度領先，成本優(yōu)化顯著

1. 上海瑞金醫(yī)院&中科院腦智卓越中心

技術路線：自體iPSC分化的多巴胺前體細胞（UX-DA001注射液）。

里程碑：中國首例GCP級自體移植（2025年3月）：66歲患者14天恢復自主行走，睡眠與運動功能顯著改善。

核心技術：高通量譜系示蹤技術精準富集目標細胞，中美雙獲批臨床試驗。

2. 復旦大學附屬華山醫(yī)院

創(chuàng)新試驗設計：全國首個干細胞治療帕金森病隨機雙盲對照試驗（2025年4月啟動），針對早發(fā)性帕金森病患者，聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院多中心推進。

3. 上海市東方醫(yī)院&士澤生物

產(chǎn)業(yè)化突破：

• 中國首個國家級iPSC衍生細胞療法備案項目（2024年獲批）。
• 首例患者術后1年實現(xiàn)生活自理，大步行走。

三、日本：安全性與長期療效標桿

京都大學醫(yī)學部附屬醫(yī)院進行了一項iPS細胞衍生的多巴胺能細胞治療帕金森病的I/II期臨床試驗

技術路線：異體iPSC來源多巴胺前體細胞。

臨床成果：Ⅰ/Ⅱ期試驗（7名患者）24個月零嚴重副作用，無腫瘤形成，5/6患者停藥后運動癥狀顯著改善，為“現(xiàn)貨型”療法提供安全范本。

四、歐洲：產(chǎn)學研協(xié)同與通用型細胞庫建設

1. 劍橋大學 & 藍石醫(yī)療（BlueRock Therapeutics）

• 角色：承接MSK技術授權，主導歐洲Ⅲ期多中心試驗（英、德、瑞士）。
• 優(yōu)勢：冷凍細胞庫全球供應鏈，支持大規(guī)模臨床應用。

2. 卡羅林斯卡醫(yī)學院（瑞典）

科研突破

• 基因編輯iPSC敲除HLA抗原，構建覆蓋90%歐洲人群的“通用型”細胞庫。
• 與歐盟干細胞銀行合作，降低免疫排斥風險。

全球干細胞治療帕金森病機構對比表

機構/醫(yī)院	技術類型	臨床階段	創(chuàng)新點	療效數(shù)據(jù)
布萊根總醫(yī)院（美）	自體iPSC神經(jīng)元	Ⅰ期進行中	免免疫抑制	12個月安全性驗證
MSK（美）	胚胎干細胞現(xiàn)貨型	Ⅲ期啟動	術中MRI導航	日均增加2.7hON狀態(tài)
瑞金醫(yī)院（中）	自體iPSC前體細胞	Ⅰ期完成	高通量譜系示蹤	14天運動功能恢復
京都大學（日）	異體iPSC前體細胞	Ⅰ/Ⅱ期完成	無腫瘤風險	24個月安全性100%
藍石醫(yī)療（歐）	胚胎干細胞衍生品	Ⅲ期籌備	冷凍細胞庫全球供應	18個月存活率＞90%

挑戰(zhàn)與未來方向

存活率瓶頸：＞90%移植細胞因針傷炎癥、宿主α-syn病理擴散早期死亡，中美團隊正通過Treg細胞共移植（哈佛）和VM星形膠質細胞聯(lián)合療法（中科院）突破。

可及性優(yōu)化：

• 中國寶方科技“三維微環(huán)境誘導”技術降低70%成本。
• 歐洲通用型細胞庫解決規(guī)模化瓶頸。

監(jiān)管加速：

• 美國FDA為MSK療法開綠燈（跳過Ⅱ期）。
• 中國藥監(jiān)局2024-2025年批準3項國家級干細胞臨床試驗。

展望：2025-2027年為臨床轉化關鍵窗口期，隨著中美技術融合（如瑞金醫(yī)院與哈佛合作機制）及成本下降，帕金森病“功能性治愈”將進入普惠階段。

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