經(jīng)過(guò)數(shù)十年的帕金森病研究和治療，UCI Health神經(jīng)學(xué)家Claire Henchcliffe博士報(bào)告了一項(xiàng)令人鼓舞的結(jié)果，這是一項(xiàng)針對(duì)干細(xì)胞治療帕金森病的首次人體臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在替代被帕金森病破壞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

干細(xì)胞療法在帕金森病的早期研究中顯示出希望

這項(xiàng)新研究的首席研究員 Henchcliffe 表示，希望將這些由BlueRock Therapeutics開發(fā)的稱為 bemdaneprocel (BRT-DA01) 的特殊神經(jīng)細(xì)胞注入大腦，將恢復(fù)關(guān)鍵的多巴胺產(chǎn)生并緩解帕金森病的進(jìn)展。與紐約市威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院和多倫多大學(xué)的同事一起。

該研究是在UCI Alpha Clinic的贊助下進(jìn)行的，該診所是UCI Sue和Bill Gross干細(xì)胞研究中心的臨床試驗(yàn)部門。

Henchcliffe是一位國(guó)際帕金森病專家，也是UCI醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)系主任，他回答了有關(guān)該研究及其結(jié)果的問(wèn)題。

問(wèn)：這項(xiàng)研究的目的是什么？

這項(xiàng)一期臨床試驗(yàn)測(cè)試了將bemdaneprocel干細(xì)胞注射到12名晚期帕金森病患者的大腦中是否安全且耐受性良好。患者還接受免疫抑制治療以防止排斥反應(yīng)。

問(wèn)：這項(xiàng)研究有何獨(dú)特之處？

技術(shù)的巨大進(jìn)步使得將源自多能干細(xì)胞的前體細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)楫a(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元成為可能。現(xiàn)在，我們可以在高度的質(zhì)量控制下培養(yǎng)幾乎無(wú)限數(shù)量的這些細(xì)胞。

問(wèn)：什么是帕金森病？

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦黑質(zhì)部分的神經(jīng)元。這些神經(jīng)元產(chǎn)生多巴胺，這是一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以讓大腦和神經(jīng)系統(tǒng)控制和協(xié)調(diào)身體運(yùn)動(dòng)。

當(dāng)這些產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元受損或死亡時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)帕金森氏癥的許多癥狀——顫抖、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)緩慢、平衡和協(xié)調(diào)受損。

這種疾病影響了大約100萬(wàn)美國(guó)人，其中男性多于女性，主要發(fā)生在60歲以上的人群中，還可能導(dǎo)致一系列其他癥狀，包括吞咽、咀嚼和說(shuō)話困難、認(rèn)知能力下降、泌尿問(wèn)題或便秘。焦慮和抑郁。雖然這種進(jìn)行性疾病本身并不致命，但它確實(shí)會(huì)增加跌倒、肺炎和其他可能導(dǎo)致死亡的疾病的風(fēng)險(xiǎn)。 

問(wèn)：臨床試驗(yàn)結(jié)果表明了什么？

事實(shí)證明，這種治療對(duì)于晚期帕金森病患者是安全的，并且沒有引起明顯的副作用。我們也有點(diǎn)興奮，因?yàn)閷ｉT的成像掃描顯示，注射的細(xì)胞不僅存活下來(lái)，而且似乎已經(jīng)與患者的神經(jīng)細(xì)胞整合在一起。盡管該試驗(yàn)的目的并不是測(cè)試該療法的療效，但12名患者中有11名的運(yùn)動(dòng)癥狀有所改善。

如果治療在后續(xù)試驗(yàn)中取得成功，就可以越來(lái)越早地使用。我們希望看到它針對(duì)早期疾病而開發(fā)，這意味著更少的患者會(huì)接觸到目前的帕金森病藥物及其副作用。

如果藥物可以控制疾病，為什么還要接受治療？

用于替代多巴胺或多巴胺類替代品的藥物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不會(huì)持久。人們最終需要更高、更頻繁的劑量。這可能會(huì)導(dǎo)致不受控制的、不自主的運(yùn)動(dòng)，稱為運(yùn)動(dòng)障礙。

這種干細(xì)胞療法有可能成為一種單一的、一刀切的治療方法，終身緩解帕金森氏運(yùn)動(dòng)癥狀。然后我們可以關(guān)注其他疾病癥狀，例如抑郁和焦慮、疼痛、認(rèn)知能力下降和睡眠問(wèn)題。

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