2022年10月干細胞研究和再生醫學領域的行業更新

根據2022年10月非學術機構的公開信息和新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫學領域的最新進展。

業務發展

許可協議：Kite & Refuge

Kite（美國加利福尼亞州；https://www.kitepharma.com）是吉利德公司（美國加利福尼亞州；https://www.gilead.com）的子公司，已與Refuge（加利福尼亞州，美國；https://refugebiotech.com），一家用于癌癥免疫治療的合成生物學公司，獲得利用Refuge的專有基因表達平臺開發血癌潛在治療方法的獨家權利。

戰略合作伙伴：JW Therapeutics & 2seventy bio

JW Therapeutics（中國；https://www.jwtherapeutics.com/en/），一家專注于開發、制造和商業化細胞免疫治療產品的生物技術公司，以及2seventy bio（美國馬薩諸塞州；https: //www.2seventybio.com ） ），一家免疫腫瘤細胞治療公司，宣布建立戰略聯盟，建立轉化和臨床細胞治療開發平臺，旨在更快地在中國大陸、香港和澳門探索基于T細胞的免疫治療產品。

推出新產品、服務……

CorNeat視覺

仿生植入物和技術公司CorNeat Vision（以色列；https://www.corneat.com ）推出了革命性的組織整合材料技術EverMatrix?。EverMatrix 是世界上第一個不可降解的、100%合成的仿生細胞外基質 (ECM)——組織的骨架，與活的人體組織終生無縫結合。一旦植入，它會觸發復雜的生物過程，刺激成纖維細胞增殖和定植，從而導致完全組織整合，而不會引發不良的異物反應。

EverMatrix 最初是作為 CorNeat Vision 人工角膜項目的一部分開發的，該項目需要將由聚合物制成的人工晶狀體與常駐眼組織永久地和生物力學地整合在一起。該公司目前正在開發四種產品，以充分利用這一獨特平臺技術的潛力。

譜系細胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術公司，為未滿足的醫療需求開發同種異體細胞療法，已在美國加利福尼亞州卡爾斯巴德開設了一家新的研發 (R&D) 設施，以及其位于以色列的良好生產規范 (GMP) 制造工廠的擴建。

Lineage在卡爾斯巴德的新設施將擴大公司在美國的研發能力，并支持當前和未來同種異體細胞移植項目的開發。Lineage以色列工廠的擴建將增加公司的基礎設施，包括開發和優化更大規模的臨床制造流程，并繼續與羅氏和基因泰克就RG6501 (OpRegen?) 進行持續合作，這是一種視網膜色素上皮細胞替代療法已完成 II/IIa期臨床試驗的注冊，用于治療繼發于年齡相關性黃斑變性的地理萎縮。

Therapeutic Solutions International 和 Res Nova Bio

Therapeutic Solutions International（ID，美國；https://therapeuticsolutionsint.com）宣布成立一家分拆公司Res Nova Bio（無可用網站），致力于開發抑制癌癥的抗血管生成免疫療法。Res Nova Bio 已獲得 Therapeutic Solutions International 的知識產權許可，涵蓋 StemVacs-V，這是一種 iPSC 衍生平臺技術。該技術利用稱為iPSC的多能干細胞來生成類似于腫瘤血管的新細胞，這些細胞被制成“治療性疫苗”。

節奏生物科學

Tempo Bioscience（美國加利福尼亞州；https://www.tempobioscience.com）是一家私營生物技術公司，已發布了以下類別的新型人類誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生細胞產品和基于細胞的附屬服務：Tempo -iBMEC?（人 iPSC 衍生的腦微血管內皮細胞）和 Tempo-iPeri?（人 iPSC 衍生的周細胞）。

這些新產品增加了現有的Tempo Bioscience產品線，并擴展了TempoStemBank?疾病模型產品。目前，提供了超過二十二種iPSC衍生細胞類型來創建與患者相關的疾病模型。TempoATP?、TempoMito?、TempoCal?、TempoO2? 和 TempoVol?生物傳感器是細胞、線粒體和細胞毒性功能的活細胞報告器。

Tempo Bioscience是人類iPSC衍生細胞類型的唯一制造商，這些細胞類型使用非病毒、無核酸、無血清和無飼養層技術進行工程改造。Tempo致力于推進專注于疾病建模和藥物安全性評估的技術，使用先進的2D 人類 iPSC 衍生細胞模型，以及3D球狀體或類器官。Tempo的患者相關細胞模型旨在改善藥物開發過程中的藥物療效評估和安全性評估。

成就

AIVITA Biomedical

AIVITA Biomedical（美國加利福尼亞州；http://aivitabiomedical.com）是一家專注于創新細胞應用的生物技術公司，已發布其完成的II期膠質母細胞瘤 (GBM) 研究的數據，該研究表明無進展生存期 (PFS) 得到增強。AIVITA 完成了其免疫療法候選藥物AV-GBM-1的多中心II期試驗，該試驗表明，在最近診斷為 GBM 的患者中，PFS 比護理標準提高了50%，令人鼓舞。本出版物重點介紹了AV-GBM-1給藥產生的 PFS，并將結果與??其他療法的GBM試驗中報告的結果進行了比較。數據表明，持續治療可以進一步改善無進展生存期和總生存期。

赫斯佩羅斯

Hesperos（佛羅里達州，美國；http://hesperosinc.com）發表了一項重要發現，以更好地了解ALS病因和潛在的新治療目標。

Hesperos的這項研究在微生理系統 (MPS) 中使用人類 iPSC，該系統將野生型細胞與患者來源的突變細胞進行比較。具體來說，該團隊研究了患病骨骼肌和運動神經元對疾病病理生理學的相對貢獻。MPS 疾病模型的結果表明功能性神經肌肉接頭 (NMJ) 的數量顯著減少、已形成的 NMJ 的穩定性以及疲勞指數增加，這些都是臨床相關的讀數。雖然ALS的根本原因仍未解決，但該研究的發現表明，患病的骨骼肌在 NMJ 信號中斷中起著重要作用，與運動神經元無關。

Kite

Kite（美國加利福尼亞州；https://www.kitepharma.com），吉利德公司（美國加利福尼亞州；https://www.gilead.com）宣布，美國FDA已批準該公司的逆轉錄病毒載體（RVV ) 位于加利福尼亞州的制造工廠，用于商業生產。病毒載體是制造Kite治療某些血癌的細胞療法所需的關鍵成分。Kite是唯一一家擁有內部商業和臨床試驗病毒載體制造能力的細胞治療公司，增強了其強大的外部供應合作伙伴。

歐米薩

Omeza（美國佛羅里達州；https://omeza.com）宣布，醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 已確認 Omeza ^?膠原蛋白基質的醫療保健通用程序編碼系統 (HCPCS) 報銷代碼；代碼A2014，“Omeza膠原蛋白基質，每 100 毫克”用于描述產品，為提供者從 Medicare 獲得報銷鋪平了道路。Omeza Collagen Matrix 是同類產品中首款藥物-器械組合產品，采用簡單的按扣和擠壓方式應用于慢性傷口。今年早些時候，退伍軍人事務部聯邦供應計劃 (FSS) 服務部授予 Omeza Collagen Matrix 合同地位。

Omeza膠原蛋白基質適用于治療傷口，包括部分和全層傷口、壓瘡、靜脈潰瘍、糖尿病性潰瘍、慢性血管潰瘍、隧道/潛行傷口、手術傷口（供體部位/移植物、莫氏手術后、術后- 激光手術、足病、傷口裂開）、外傷（擦傷、撕裂傷、淺表部分皮層燒傷、皮膚撕裂）和流液傷口。

Omeza Collagen Matrix 是第一個將無水 3D 膠原蛋白微結構輸送到具有挑戰性的傷口的藥物/器械組合產品。當應用于傷口表面時，卡扣和擠壓基質會隨著時間的推移自然融入傷口。Omeza Collagen Matrix 專為與規則和不規則傷口床密切接觸而設計，為患者的自然傷口愈合過程提供有利環境。

目前，美國的三項臨床試驗正在研究使用三種產品Omeza治療產品系列（包括 Omeza 膠原蛋白基質）來記錄靜脈潰瘍、糖尿病潰瘍和其他慢性傷口的愈合率。

臨床試驗

免疫細胞

智能免疫

Smart Immune（法國；https://www.smart-immune.com），一家臨床階段的生物技術公司，開發 ProTcell?，這是一種胸腺賦能的T細胞治療平臺，可全面快速地重新武裝免疫系統，以及大巴黎大學醫院（法國；https://www.aphp.fr）宣布，SMART102是一種使用Smart Immune的ProTcell平臺從臍帶血中提取的人類T淋巴祖細胞注射劑，已進入一項Smart Immune和由大巴黎大學醫院領導。

多中心I/II期試驗是一項概念驗證、劑量遞增、10名患者的研究，將評估SMART102在血液惡性腫瘤成年患者異基因造血干細胞移植（ HSCT ）后加速免疫重建的安全性和有效性。SMART102是將 Smart Immune 的 ProTcell 平臺產生的同種異體 T 細胞祖細胞注射到患者體內，該平臺旨在前往患者的胸腺并分化為功能齊全的 T 細胞。

造血干細胞

奧維奧

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；https://www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于使人們擺脫終生遺傳病的困擾，該公司宣布第六名也是最后一名患者已在合作者中接受給藥——研究性基因療法治療胱氨酸病的 I/II 期臨床試驗 。胱氨酸貯積癥是一種危及生命的疾病，會導致進行性多器官損害，包括進展為終末期腎病的早期急性腎病。

法規、批準、收購……

收購與合并

Good Works II Acquisition Corporation和Direct Biologics

上市特殊目的收購公司 (SPAC) Good Works II Acquisition Corporation（美國德克薩斯州）和后期生物技術公司Direct Biologics（美國德克薩斯州：https://directbiologics.com ）已簽署最終協議同意，在滿足所有關閉條件后，Direct Biologics 將成為一家上市公司。交易完成后（預計將于 2023 年上半年發生），合并后的公司將命名為 Direct Biologics, Inc .，其普通股預計將在納斯達克資本市場交易。

Pluristyx、panCELLa 和植入技術

Pluristyx（美國華盛頓州；https://www.pluristyx.com）、panCELLa（加拿大安大略省；https://pancela.com）以及panCELLa的子公司Implant Therapeutics（美國醫學博士；https://www .implant-rx.com），已宣布他們的公司合并，等待股東批準。合并后的公司將結合互補的產品組合，提供端到端的客戶支持，并提供更多與 iPSC 相關的產品和服務。

合并后的公司將保留 Pluristyx 名稱，panCELLa 將成為 Pluristyx 的全資子公司。

綠燈

阿塔拉生物

Atara Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://www.atarabio.com）、T 細胞生物治療公司和 Pierre Fabre（法國；https://www.pierre-fabre.com）宣布醫藥產品委員會歐洲藥品管理局 (EMA) 的人用 (CHMP) 已采納積極意見，建議歐盟委員會 (EC) 批準Ebvallo TM ⁽ tabelecleucel) 作為治療2歲及以上成人和兒童患者的單一療法復發或難治性Epstein-Barr病毒陽性移植后淋巴組織增生性疾病 (EBV+PTLD)，且之前至少接受過一種治療。

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；https://www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于使人們擺脫終生遺傳病的困擾，該公司宣布英國藥品和保健產品監管機構 (MHRA) 已根據創新許可和訪問途徑 (ILAP) 授予研究性 AVR-RD-02 創新護照，這是一種一流的基因療法，使用患者自身的造血干細胞治療戈謝病，這是一種罕見的溶酶體疾病，可導致多器官病理學、臨??床發病率和早期死亡率。

細胞進化

Cellevolve Bio（美國加利福尼亞州；https://www.cellevolve.com）是一家專注于細胞療法的臨床階段開發和商業化平臺公司，宣布美國FDA已批準其CE-的研究性新藥（IND）申請VST01-JC是一種JC病毒特異性T 細胞療法（JC-VST），正在研究用于治療進行性多灶性腦白質病（PML）。CE-VST01-JC還獲得了FDA罕見病藥指定。

JW Therapeutics

JW Therapeutics（中國；https://www.jwtherapeutics.com/en/）是一家專注于開發、制造和商業化細胞免疫治療產品的生物技術公司，宣布國家藥品監督管理局（NMPA；中國；http://english） .nmpa.gov.cn）已批準其抗CD19自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞免疫治療產品relmacabtagene autoleucel injection（relma-cel，商品名：Carteyva?）的補充新藥申請（sNDA）濾泡性淋巴瘤成年患者的治療是難治性的或在二線或以上全身治療 (r/r FL) 的 24個月內復發。

這是relma-cel繼2021年9月首次獲批上市后的第二個獲批適應癥，也是中國首個獲批用于治療r/rFL患者的細胞免疫治療產品。

此次批準基于 Carteyva 在中國成年復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者中進行的一項單臂、多中心、關鍵研究（RELIANCE 研究）B 組的 6 個月臨床結果。Relma-cel注射液是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（百時美施貴寶旗下公司）的CAR-T細胞工藝平臺自主研發的自體抗CD19 CART細胞免疫治療產品。

吉利德公司

吉利德公司（美國加利福尼亞州； https://www.gilead.com）旗下公司Kite （美國加利福尼亞州；https: //www.kitepharma.com）宣布歐盟委員會（EC）已批準使用Yescarta ^? (axicabtagene ciloleucel) 治療患有彌漫性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和高級B細胞淋巴瘤 (HGBL) 的成年患者，這些患者在完成或難治性治療后 12 個月內復發線化學免疫療法。Yescarta 現在是第一個被批準用于歐洲對一線治療無反應的患者的嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法。

骨髓療法

Myeloid Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://www.myeloidtx.com）是一家臨床階段的mRNA免疫療法公司，它宣布美國FDA已授予難治性或復發性CD5+患者MT-101快速通道指定外周T細胞淋巴瘤 (PTCL) 。

TerraImmune

TerraImmune（美國醫學博士；https://www.teraimmune.com）是一家專注于發現和開發針對自身免疫性疾病的新型 Treg 細胞療法的生物技術公司，該公司宣布美國 FDA 已批準新藥研究（IND）批準開始公司的 I/IIa期臨床試驗，以評估其主要候選藥物 TI-168 在具有難治性抑制劑的先天性A型血友病患者中的療效。

維蒂實驗室

Vitti Labs（美國密蘇里州；https://www.vittilabs.com）是一家專注于生命科學研究、開發和制造的 AATB 認證組織庫，已宣布美國 FDA 已批準其新藥研究申請（IND） EV-Pure是一種同種異體外泌體產品，適用于患有原發性卵巢功能不全 (POI) 的女性。批準的人體臨床試驗基于使用EV-Pure的細胞培養和動物模型的非臨床研究，這表明逆轉POI的前景廣闊。

一般來說，原發性卵巢功能不全導致40歲以下女性中約有 100 名女性不孕，癌癥幸存者的比例高達 82%。這種疾病的并發癥是不孕癥、早期骨質疏松癥、早發性心臟病，以及因無法懷孕而導致的抑郁和焦慮等重大問題。

資本市場與金融

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://calidibio.com ）已獲得加州再生醫學研究所（美國加利福尼亞州； https://www.cirm.ca.gov ）頒發的 300 萬美元獎金，形式如下后期臨床前項目目標 (CLIN1) 撥款，目標是完成向美國FDA申請批準開始人體臨床試驗所需的測試。該項目使用載有溶瘤病毒的供體脂肪來源的間充質干細胞來靶向轉移性黑色素瘤、三陰性乳腺癌和晚期頭頸部鱗狀細胞癌。

Obatala Sciences

Obatala Sciences（LO，美國；https://www.obatalsciences.com）已完成300萬美元的A輪融資。這筆資金將用于進一步推動其首創的研究支持產品和藥物發現和開發平臺的商業化。該公司擁有成熟、穩健的管道，包括用于3D細胞生長的人源水凝膠、來自不同人群生物庫的成人干細胞、用于生長和分化細胞的培養基，以及完整的組織芯片套件，例如脂肪芯片目前可用的系統和正在開發的片上胰腺系統。

ThermoGenesis Holdings

ThermoGenesis Holdings（美國加利福尼亞州；https://thermogenesis.com）是一家專注于自動化細胞處理和床旁自體細胞療法的公司，已宣布其公開發行11,783,572股普通股的定價股票、面值0.001美元和認股權證，以每股0.14美元的發行價向公眾購買最多11,783,572股普通股和相關認股權證。扣除配售代理費和發行費用前，公司的總收益預計約為205萬美元，不包括行使認股權證的收益（如果有）。本公司擬將所得款項凈額用于購置各種設備、雇用人員并為其他費用提供資金，所有這些均用于促進其計劃中的細胞和基于細胞的基因治療業務的合同開發和制造組織（或 CDMO），以及其他一般公司用途，包括營運資金。

Vita Therapeutics

Vita Therapeutics（醫學博士，美國；https://www.vitatx.com）是一家細胞工程公司，利用遺傳學的力量開發新型細胞療法來治療肌營養不良癥和癌癥，已完成3100萬美元的B系列融資。融資所得將用于將 Vita 領先的肢帶型肌營養不良癥（ LGMD2A ）臨床前項目VTA-100推進到臨床。它還將資助Vita最新項目 VTA-120的開發，用于治療面肩肱型肌營養不良癥患者，并進一步擴大Vita的發現管道。自成立以來，Vita 共籌集了6600萬美元。

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