干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年9月的干細(xì)胞新聞稿整理而成。

2023年9月全球干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動態(tài)

業(yè)務(wù)發(fā)展

共同開發(fā)協(xié)議：JURA Bio 和 Syena

JURA Bio是一家利用機(jī)器學(xué)習(xí)和合成生物學(xué)開發(fā)免疫療法的生物技術(shù)公司（美國馬薩諸塞州；www.jurabio.com），宣布與細(xì)胞治療產(chǎn)品公司Replay的子公司 Syena（美國加利福尼亞州）開展研究合作; https://replay.bio），一家基因組編寫公司，開發(fā)基于T細(xì)胞受體（TCR）的療法[ 1 ]。

JURA Bio將獲得預(yù)付款以及合作期間的研究經(jīng)費(fèi)。該協(xié)議的財務(wù)條款細(xì)節(jié)并未披露。如果行使該選擇權(quán)，Replay 及其細(xì)胞治療產(chǎn)品公司Syena將負(fù)責(zé)全球開發(fā)，并擁有合作伙伴關(guān)系產(chǎn)生的所有TCR-NK療法的獨(dú)家全球商業(yè)化權(quán)利。JURA Bio將有資格獲得開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及基于合作產(chǎn)生的 TCR 產(chǎn)品的全球凈銷售額的分級遞延期權(quán)付款，以及使用至少一項許可技術(shù)的產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

Replay于2023年2月與德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（美國德克薩斯州；www.mdanderson.org）共同推出了Syena，這是一家專注于腫瘤學(xué)的產(chǎn)品公司。

合作協(xié)議：Kyverna和Elevate Bio

Kyverna Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://kyvernatx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，其使命是為自身免疫性疾病設(shè)計新型療法；ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https:// elevate. Bio）是一家專注于為變革性細(xì)胞和基因療法提供動力的技術(shù)驅(qū)動型公司，宣布建立合作伙伴關(guān)系，以推進(jìn)工藝開發(fā)和制造，以生產(chǎn)行業(yè)領(lǐng)先的 Ingenui-T 衍生嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法。Ingenui-T是Kyverna開發(fā)的優(yōu)化自體制造平臺，專門滿足自身免疫性疾病患者的需求，從而降低商品成本并改善患者體驗。

ElevateBio和Kyverna將在ElevateBio BaseCamp ?的工藝開發(fā)和細(xì)胞產(chǎn)品制造工作中實施 Kyverna 的 Ingenui-T平臺。BaseCamp是ElevateBio的端到端遺傳醫(yī)學(xué)現(xiàn)行良好生產(chǎn)規(guī)范 (cGMP) 制造和工藝開發(fā)業(yè)務(wù)，具有研究、臨床和商業(yè)細(xì)胞和基因療法的能力。

許可協(xié)議：Beam Therapeutics 和禮來公司

Beam Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過堿基編輯開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的生物技術(shù)公司，宣布禮來公司（美國印第安納州；www.lilly.com）已同意收購某些藥物Beam與VerveTherapeutics（美國馬薩諸塞州；www.vervetx.com）修訂后的合作和許可協(xié)議項下的權(quán)利，包括Beam共同開發(fā)和共同商業(yè)化 Verve 心血管疾病堿基編輯項目的選擇權(quán)，其中包括針對PCSK9的項目、ANGPTL3和一個未公開的肝臟介導(dǎo)的心血管靶點(diǎn)。

根據(jù)協(xié)議條款，Beam將獲得2億美元的預(yù)付款和5000萬美元的股權(quán)投資。在完成某些臨床、監(jiān)管和聯(lián)盟活動后，Beam還有資格獲得高達(dá)3.5億美元的潛在未來開發(fā)階段付款，潛在交易總代價總計高達(dá)6億美元。

許可和供應(yīng)協(xié)議：Kyverna和Oxford Biomedica

Kyverna Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://kyvernatx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，其使命是為自身免疫性疾病設(shè)計新型療法，該公司宣布獲得非獨(dú)家、多年期許可和供應(yīng)與以質(zhì)量和創(chuàng)新為主導(dǎo)的病毒載體合同和開發(fā)制造組織 (CDMO) Oxford Biomedica（英國；www.oxb.com ）達(dá)成協(xié)議，允許將 LentiVector ^?與任何 Kyverna 產(chǎn)品一起使用。LentiVector平臺是第一個商業(yè)批準(zhǔn)的基于慢病毒的基因傳遞系統(tǒng)。

合作協(xié)議：Colossal Bioscience & BioRescue

Colossal Biosciences（美國德克薩斯州；https://colossal.com）是世界上第一家反滅絕公司，BioRescue（德國；http://www.biorescue.org）是一個發(fā)起并領(lǐng)導(dǎo)科學(xué)救援任務(wù)的財團(tuán)北方白犀牛采用先進(jìn)的輔助生殖技術(shù)和干細(xì)胞相關(guān)技術(shù)，聯(lián)手拯救北方白犀牛免于滅絕。

該伙伴關(guān)系還將利用兩個組織世界領(lǐng)先的專業(yè)知識為未來的瀕危物種救援任務(wù)制定路線圖。他們將共同努力改進(jìn)、制定和實施野生動物保護(hù)研究和野生動物獸醫(yī)領(lǐng)域的戰(zhàn)略，為減少第六次物種大滅絕提供方法。

成就、發(fā)布……

阿布扎比干細(xì)胞中心

阿布扎比干細(xì)胞中心（ADSCC；阿布扎比；https://adscc.ae）是 PureHealth（阿布扎比；https://purehealth.ae）的子公司，也是中東最大的醫(yī)療保健平臺，已成功制造了阿聯(lián)酋的干細(xì)胞第一個 CAR-T細(xì)胞并治療了一名11歲的白血病男孩。

藍(lán)鯨

BlueWhale Bio（美國賓夕法尼亞州；https://bluewhale.bio/）是一家從賓夕法尼亞大學(xué)（美國賓夕法尼亞州；www.upenn.edu）分拆出來的新公司，旨在克服細(xì)胞和基因治療制造的關(guān)鍵瓶頸，已籌集了1800萬美元的種子融資。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中國；www.carsgen.com）是一家專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞療法的公司，宣布發(fā)表CARsgen CT041治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌的兩例病例，一種創(chuàng)新的 CLDN18.2 CAR-T細(xì)胞療法。

CT041的目標(biāo)是治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要關(guān)注胃癌（GC）、胃食管連接部（GEJ）和胰腺癌。CT041于2022年1月被美國FDA授予再生醫(yī)學(xué)高級療法（RMAT）資格，用于治療患有CLDN18.2陽性腫瘤的晚期GC/GEJ，并于2021年11月被EMA授予治療晚期GC的PRIME資格。 CT041于2020年獲得美國FDA授予的治療GC/GEJ的孤兒藥資格，并于2021年獲得EMA授予的治療晚期GC的孤兒藥資格。CT041目前正在進(jìn)行多項臨床試驗。

彈射

細(xì)胞和基因治療彈射器（英國；https://ct.catapult.org.uk）在蘇格蘭國家經(jīng)濟(jì)發(fā)展機(jī)構(gòu)蘇格蘭企業(yè)局的支持下，啟動了一個新的合作網(wǎng)絡(luò)，以促進(jìn)合作并促進(jìn)知識和技術(shù)的共享。英國北部先進(jìn)治療行業(yè)的專業(yè)知識。

陳·扎克伯格倡議

Chan Zuckerberg Initiative（美國加利福尼亞州；https://chanzuckerberg.com）宣布資助和建設(shè)世界上最大的致力于非營利生命科學(xué)研究的計算系統(tǒng)之一。這項新的努力將為科學(xué)界提供健康和患病細(xì)胞的預(yù)測模型，這將帶來突破性的新發(fā)現(xiàn)，有助于到本世紀(jì)末治愈、預(yù)防或管理所有疾病。

MaaT和Skyepharma

MaaT Pharma（法國；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，也是微生物生態(tài)系統(tǒng)療法TM（MET）開發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，致力于改善癌癥患者的生存結(jié)果；Skyepharma（法國；www.skyepharma.com） com）是一家獨(dú)立的CDMO，專門為生物生產(chǎn)以及復(fù)雜藥物開發(fā)和制造提供創(chuàng)新解決方案，該公司宣布，隨著該設(shè)施的竣工以及 MaaT Pharma 生產(chǎn)和開發(fā)團(tuán)隊的轉(zhuǎn)移，已經(jīng)達(dá)到了一個重要的發(fā)展里程碑。

兩家公司于2022年2月建立合作伙伴關(guān)系，共同建設(shè)歐洲迄今為止最大的cGMP設(shè)施，用于全生態(tài)系統(tǒng)微生物組療法。

諾和諾德基金會

諾和諾德基金會（丹麥；https://novonordiskfonden.dk/en/）已承諾投入高達(dá)1.36億美元（9.5億丹麥克朗）建立世界一流的設(shè)施，用于細(xì)胞療法的最終開發(fā)步驟和升級，以進(jìn)行測試人類。諾和諾德基金會 Cellerator將填補(bǔ)丹麥細(xì)胞治療生態(tài)系統(tǒng)的一個關(guān)鍵空白，幫助將細(xì)胞治療研究的突破轉(zhuǎn)化為針對慢性心力衰竭、帕金森病、腎病、1型糖尿病和多種疾病的患者的實際治療方法。癌癥的形式。

該設(shè)施將位于林比的丹麥技術(shù)大學(xué) (DTU)。它將為來自學(xué)術(shù)界、生物技術(shù)和制藥行業(yè)的公共和私人、國內(nèi)和國際客戶提供服務(wù)，預(yù)計將于2027年投入運(yùn)營。

辛格龍

Singleron（德國；https://singleron.bio）宣布推出 AccuraCode^?TCR 文庫構(gòu)建套件，用于高通量T細(xì)胞受體 (TCR) 分析。它能夠同時分析數(shù)百個樣本的T細(xì)胞克隆型、基因使用、V(D)J 重組模式和多樣性，所有這些都由兼容的生物信息學(xué)管道支持。

該產(chǎn)品基于Singleron的分子條形碼技術(shù)，能夠在單個文庫構(gòu)建反應(yīng)中多重檢測96或384個樣本。該新產(chǎn)品顯著降低了大規(guī)模TCR分析所需的成本和時間。

臨床試驗

免疫細(xì)胞

光束療法

Beam Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過堿基編輯開發(fā)精準(zhǔn)遺傳藥物的生物技術(shù)公司，宣布首例患者接受了 BEAM-201 治療，BEAM-201 是一種四重編輯的同種異體 CAR-T 細(xì)胞研究藥物治療。

多重堿基編輯旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表達(dá)。這種方法有可能減少自相殘殺、移植物抗宿主病和CAR-T細(xì)胞耗竭，并使BEAM-201細(xì)胞能夠逃避抗CD52淋巴細(xì)胞清除劑并能夠使用同種異體細(xì)胞來源。BEAM-201正在一項I/II期臨床研究中進(jìn)行評估，用于治療復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/T 細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤 (T-ALL/T-LL)，這是一種影響兒童和成人的嚴(yán)重疾病。

ImmPACT 生物

ImmPACT Bio USA（美國加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，開發(fā)基于邏輯門的變革性CAR T細(xì)胞療法，用于治療癌癥和自身免疫性疾病，宣布第一位患者已接受給藥在評估 IMPT-314CAR-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)或難治性 (R/R) 侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤的I/II期試驗中。

IMPT-314已獲得美國FDA的快速通道指定，用于治療R/R侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤。IMPT-314是一種靶向CD19/CD20的CAR-T細(xì)胞療法，利用有效的雙特異性CAR和4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域。它與ImmPACT Bio的IMPT-514是相同的CAR結(jié)構(gòu)，IMPT-514正在開發(fā)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。

風(fēng)箏

吉利德公司（美國加利福尼亞州；www.gilead.com ）旗下的 Kite（美國加利福尼亞州； www.kitepharma.com）宣布了由法國合作組織LYSA/LYSARC領(lǐng)導(dǎo)和贊助的2期ALYCANTE研究結(jié)果，用于使用其CAR-T細(xì)胞療法Yescarta ^? (axicabtagene ciloleucel) 治療復(fù)發(fā)/難治性 (R/R) 大B細(xì)胞淋巴瘤 (LBCL) 患者，這些患者在接受過一種既往治療后被認(rèn)為不適合高劑量化療。 HDCT）和自體干細(xì)胞移植（ASCT）。

ALYCANTE研究是一項多中心、開放標(biāo)簽 2 期 LYSA 研究，首次評估了 Yescarta 作為二線療法對 62 名不適合HDCT和ASCT的R/R LBCL患者的療效和安全性。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，3 個月時的完全代謝緩解 (CMR) 為71%（n=44，95%置信區(qū)間 [CI]，58.1%–81.8%），而標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的預(yù)期為 12%（基于歷史控制）。6個月時，59.7%的患者 (n=37) 仍處于CMR狀態(tài)。CMR被定義為抗腫瘤治療期間或之后正電子發(fā)射斷層掃描 (PET) 的陰性結(jié)果。該研究的完整結(jié)果也已發(fā)表。

骨髓治療

Myeloid Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://myeloidtx.com）是一家臨床階段腫瘤公司，在一項針對晚期或轉(zhuǎn)移性上皮腫瘤的1期研究中，已為第一位患者注射了MT-302。MT-302給藥代表了實體瘤（尤其是上皮組織產(chǎn)生的實體瘤）新療法開發(fā)的重大進(jìn)展。

與傳統(tǒng)的CAR-T細(xì)胞療法不同，Myeloid的方法側(cè)重于利用現(xiàn)成的mRNA編碼的CAR技術(shù)對免疫細(xì)胞進(jìn)行體內(nèi)編程。MT-302是該公司用于體內(nèi)免疫細(xì)胞編程的主要開發(fā)候選藥物，提供靶向TROP2的RNA嵌合抗原受體，可在骨髓細(xì)胞內(nèi)選擇性表達(dá)。

佩普羅梅內(nèi)

PeproMene Bio（美國加利福尼亞州；https://pepromenebio.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)治??療癌癥和免疫疾病的新療法，該公司宣布其1期復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非PMB-CT01（BAFFR-CAR-T細(xì)胞）霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）臨床試驗已完成。沒有觀察到劑量限制毒性（DLT），并且該研究已獲準(zhǔn)繼續(xù)進(jìn)行下一組。

PMB-CT01是一種首創(chuàng)的 BAFFR 靶向自體CAR-T細(xì)胞療法。BAFFR是TNF受體超家族成員，是BAFF 的主要受體，幾乎只在 B 細(xì)胞上表達(dá)。由于 BAFFR 信號傳導(dǎo)促進(jìn)正常B細(xì)胞增殖，并且似乎是 B 細(xì)胞生存所必需的，因此腫瘤細(xì)胞不太可能通過 BAFFR 抗原的丟失來逃避免疫反應(yīng)。這種獨(dú)特的特性使得 BAFFR CAR T 療法成為治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤的巨大潛力。BAFFR CAR-T是使用抗BAFFR單鏈片段可變（scFv）抗體構(gòu)建的，其第二代信號結(jié)構(gòu)域包含CD3z和4-1BB。

維里斯莫

Verismo Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；https://verismotherapeutics.com）是一家臨床階段CAR-T公司，開發(fā)新型 KIR-CAR 平臺技術(shù)，由賓夕法尼亞大學(xué)（美國賓夕法尼亞州；www.upenn.edu發(fā)明并獲得許可） ）宣布，第一例患者已在其STAR-101臨床試驗中接受給藥，以研究SynKIR-110產(chǎn)品在晚期卵巢癌、間皮瘤和膽管癌患者中的作用。

SynKIR-110產(chǎn)品由用間皮素靶向KIR-CAR轉(zhuǎn)導(dǎo)的自體T細(xì)胞組成。KIR-CAR平臺是一種雙鏈CAR T細(xì)胞療法，已在臨床前動物模型中顯示，即使在具有挑戰(zhàn)性的實體瘤環(huán)境中也能夠維持抗腫瘤T細(xì)胞活性。DAP12 作為 T 細(xì)胞的新型共刺激分子，利用額外的 T 細(xì)胞刺激途徑，進(jìn)一步維持嵌合受體表達(dá)，并提高 KIR-CAR T 細(xì)胞功能的持久性。

這種持續(xù)的 T 細(xì)胞功能和持久性可以導(dǎo)致臨床前模型中實體瘤的持續(xù)消退，包括那些對傳統(tǒng) CAR T 細(xì)胞療法產(chǎn)生耐藥性的實體瘤。KIR-CAR 平臺正在與許多其他新興技術(shù)相結(jié)合進(jìn)行研究，例如體內(nèi)基因工程、先進(jìn)細(xì)胞制造和重編程、組合療法，甚至同種異體細(xì)胞療法，有可能為患者提供下一代多模式靶向免疫療法。

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞

創(chuàng)意醫(yī)療

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿?qū)W、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，宣布美國 FDA 已批準(zhǔn)該公司進(jìn)行一項使用AlloStem? (‘CELZ-201-DDT’) 進(jìn)行StemSpine^?的I/II期臨床試驗。

該研究旨在評估CELZ-201-DDT的安全性、有效性和耐受性。該研究將招募30名患有慢性腰痛的人。CELZ-201-DDT是一項專利程序，利用該公司開發(fā)的“現(xiàn)成的、即用型”同種異體細(xì)胞系，商標(biāo)為 AlloStem。使用超聲波引導(dǎo)的非手術(shù)程序，將 AlloStem 注射到患病椎間盤周圍的區(qū)域，從而有可能修復(fù)、重塑并改善椎間盤和下背部區(qū)域周圍的血液供應(yīng)。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

綠燈

生物線Rx

BioLineRx（以色列；www.biolinrx.com）是一家專注于某些癌癥和罕見疾病的商業(yè)階段生物制藥公司，宣布美國 FDA 已批準(zhǔn) APHEXDA?（莫替沙福肽）與非格司亭（G-CSF）聯(lián)合用于動員造血干細(xì)胞將細(xì)胞收集到多發(fā)性骨髓瘤患者的外周血中并隨后進(jìn)行自體移植。

APHEXDA通過皮下注射給藥。APHEXDA（莫替沙福肽）是一種CXCR4拮抗劑，具有較長的受體占據(jù)時間（>72小時），與非格司亭 (G-CSF) 聯(lián)合使用，能夠?qū)⒃煅杉?xì)胞動員到外周血中，用于收集患有以下疾病的患者并隨后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植：多發(fā)性骨髓瘤。

百吉恩

Biosyngen（新加坡；www.biosyngen.com）宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn) BRL03 的 I/II 期臨床試驗研究新藥 (IND) 申請，BRL03 是一種工程 T 細(xì)胞療法，用于治療肺癌、胃癌癌癥和其他晚期實體瘤[ 32 ]。

亮氨酸生物

Leucid Bio（英國；www.leucid.com）是一家私營生物技術(shù)公司，致力于利用該公司專有的 Lateral CAR 平臺開發(fā)創(chuàng)新嵌合抗原受體 T 細(xì)胞 (CAR-T) 療法，該公司宣布，英國藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu) (MHRA) 已授予臨床試驗授權(quán) (CTA)，開始 I/II 期 AERIAL 臨床試驗，評估 LEU011 治療成人復(fù)發(fā)或難治性實體瘤的安全性和耐受性[33 ]。

LEU011是一種針對NKG2D配體的自體側(cè)向CAR T細(xì)胞療法。NKG2D 受體能夠免疫識別在轉(zhuǎn)化、感染或受損細(xì)胞上表達(dá)的八種人類 NKG2D 配體中的一種或多種。LEU011 具有治療多種癌癥適應(yīng)癥的潛力，因為據(jù)報道 NKG2D 配體在超過 80% 的人類腫瘤中表達(dá)。

I/II期AERIAL試驗將評估LEU011在預(yù)處理化療后復(fù)發(fā)或難治性實體瘤患者中的安全性和臨床活性。I/II 期試驗由開放標(biāo)簽、單劑量遞增設(shè)計組成，該設(shè)計將確定 LEU011 的最大耐受劑量。在試驗的劑量遞增部分之后，LEU011 將在劑量擴(kuò)展開放標(biāo)簽階段進(jìn)一步評估，招募表達(dá)一種或多種 NKG2D 配體的實體瘤患者。

瑪特

MaaT Pharma（法國；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，也是致力于改善癌癥患者生存結(jié)果的微生物生態(tài)系統(tǒng)療法? (MET) 開發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，該公司宣布?xì)W洲藥品管理局 (EMA)已授予MaaT033孤兒藥資格[ 34 ]。MaaT033 是一種來自供體的、高豐富度、高多樣性的口服 MET，含有抗炎 ButycoreTM 物質(zhì)，目前正在開發(fā)作為輔助療法，以提高接受 HSCT 和其他細(xì)胞療法的患者的總體生存率。其目的是確保最佳的微生物群功能并解決更多慢性病患者群體的問題。

神經(jīng)鏈接

Neuralink（美國加利福尼亞州；https://neuralink.com/）是一家腦機(jī)接口 (BCI) 公司，已獲得審查獨(dú)立機(jī)構(gòu)審查委員會和我們第一個醫(yī)院網(wǎng)站的批準(zhǔn)，開始招募他們的第一批患者人體臨床試驗[ 35 ]。PRIME研究（精確機(jī)器人植入腦機(jī)接口的縮寫）是一項針對完全植入式無線BCI的突破性研究醫(yī)療設(shè)備試驗，旨在評估植入物 (N1) 和手術(shù)機(jī)器人 (R1) 的安全性，以及評估BCI的初始功能，使癱瘓者能夠用思想控制外部設(shè)備。

在研究過程中，R1機(jī)器人將用于通過手術(shù)將N1植入物的超細(xì)柔性線放置在控制運(yùn)動意圖的大腦區(qū)域中。一旦就位，N1植入物在外觀上是隱形的，旨在記錄大腦信號并將其無線傳輸?shù)浇獯a運(yùn)動意圖的應(yīng)用程序。我們BCI的最初目標(biāo)是讓人們能夠僅用自己的想法來控制計算機(jī)光標(biāo)或鍵盤。PRIME研究是根據(jù)FDA于2023年5月授予的研究設(shè)備豁免 (IDE) 進(jìn)行的，代表了公司創(chuàng)建通用大腦接口以恢復(fù)那些未滿足醫(yī)療需求的人的自主權(quán)的使命的重要一步。因頸脊髓損傷或肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 導(dǎo)致四肢癱瘓的患者可能符合資格。

資本市場與金融

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；www.calidibio.com）是一家開發(fā)新一代靶向免疫療法的臨床階段生物技術(shù)公司，已完成與 First Light Acquisition Group（FLAG；美國加利福尼亞州；https://firstlightacquisition ）的業(yè)務(wù)合并.com），一家特殊目的收購公司[ 36 ]。

Calidi的普通股和認(rèn)股權(quán)證于 2023 年 9 月 13 日在美國紐約證券交易所開始交易，股票代碼為“CLDI”和“CLDI WS”。FLAG股東于 2023 年 8 月 28 日批準(zhǔn)了該交易。由卡利迪股東。Calidi 現(xiàn)有的管理團(tuán)隊將領(lǐng)導(dǎo)合并后的公司。

瑞維塔生物

ResVita Bio（美國加利福尼亞州；www.resvitabio.com）是一家合成生物學(xué)初創(chuàng)公司，已獲得美國國家過敏和傳染病研究所 (NIAID) 頒發(fā)的 25 萬美元第一階段小型企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR) 撥款。這筆贈款將用于開發(fā) RVB-101，這是一種治療嚴(yán)重特應(yīng)性皮炎的新型療法，由保濕劑配方中的基因工程細(xì)胞組成 [ 37 ]。局部應(yīng)用后，細(xì)胞會暫時定殖在皮膚上，并持續(xù)釋放蛋白質(zhì)，重建表皮屏障并減輕炎癥。

然而，在今年早些時候的另一份新聞稿中，該公司表示，RVB-001是一種基因工程益生菌，局部應(yīng)用于皮膚暫時定殖并持續(xù)釋放LEKTI，從而抑制蛋白水解并恢復(fù)患者表皮屏障的完整性患有 Netherton 綜合征 [ 38 ]。

其涵

啟函生物科技（中國；www.qihanbio.com）是一家將多重基因組編輯技術(shù)應(yīng)用于細(xì)胞治療和器官移植的公司，宣布成功完成超過1600萬美元的Pre-B輪融資[ 39 ]。本輪融資的資金與公司的儲備金相結(jié)合，將支持未來四年產(chǎn)品的快速開發(fā)。啟函生物的愿景是創(chuàng)造一個讓患者普遍獲得細(xì)胞和器官療法的世界，已經(jīng)籌集了多輪融資。該公司擁有多個處于不同開發(fā)階段的產(chǎn)品，其中QN-019a已獲得中國NMPA的IND批準(zhǔn)，用于治療CD19陽性復(fù)發(fā)/難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。

復(fù)興技術(shù)

美國加利福尼亞州復(fù)興技術(shù)公司；https://rejuvenationtech.com）是一家開發(fā)基于 mRNA 的療法來解決衰老機(jī)制的生物技術(shù)公司，已宣布完成一輪 1060 萬美元的種子融資 [ 40 ]。該公司還籌集了 460 萬美元的贈款資金，使籌集的總金額達(dá)到 1520 萬美元。這筆資金將用于推進(jìn)其在纖維化疾病（如肺纖維化和肝硬化）以及早期治療方面的項目獲得 IND 批準(zhǔn)。針對免疫系統(tǒng)的研究。復(fù)興的主要候選者針對的是關(guān)鍵的衰老機(jī)制，即端粒縮短。該公司的產(chǎn)品包括封裝在定制組織靶向脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 中的優(yōu)化端粒酶 mRNA。該公司計劃擴(kuò)大其業(yè)務(wù)并招募更多團(tuán)隊成員來監(jiān)督擴(kuò)大生產(chǎn)、臨床運(yùn)營和研發(fā)工作，以將 mRNA 遞送能力擴(kuò)展到其他器官系統(tǒng)。

胸腺

Thymmune Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.thymmune.com）是一家生物技術(shù)公司，開發(fā)可擴(kuò)展的胸腺細(xì)胞療法，以恢復(fù)衰老和疾病中的免疫功能，該公司宣布，美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部通過高級研究項目局Health (ARPA-H；https://arpa-h.gov ) 已向胸腺復(fù)興項目提供高達(dá)3700萬美元的資金[ 41 ]。

這是ARPA-H開放廣泛機(jī)構(gòu)公告 ( https://arpa-h.gov/engage/baa/ ) 資助的第一個行業(yè)項目。由Thymmune Therapeutics領(lǐng)導(dǎo)的胸腺復(fù)興項目旨在恢復(fù)受損或無功能的胸腺組織。

利用實驗室方法，科學(xué)家可以將細(xì)胞轉(zhuǎn)化為不同的組織類型，最終長成患者的功能性胸腺組織，并允許“重啟”免疫力。ARPA-H 資助不僅將推動治療向臨床開發(fā)，而且旨在有效治療與年齡增長相關(guān)的免疫耗竭相關(guān)的更廣泛的臨床適應(yīng)癥。

作者與稿件中討論的主題或材料的任何組織或?qū)嶓w沒有競爭利益或相關(guān)關(guān)系。這包括就業(yè)、咨詢、酬金、股票所有權(quán)或期權(quán)、專家證詞、已收到或正在申請的撥款或?qū)＠蛱卦S權(quán)使用費(fèi)。

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時聯(lián)系我。