根據2022年5月非學術機構的公開信息和新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫學領域的最新進展。

2022年5月干細胞研究和再生醫學領域的行業更新

業務發展

合作協議：Be Bio & Resilience

Be Biopharma（美國馬薩諸塞州；www.be.bio）和 National Resilience（美國加利福尼亞州；https://resilience.com）宣布了一項戰略合作，以推進 Be Bio 罕見病管道中的初始項目。Be Bio的專有工程 B細胞藥物（ BeCM ）平臺正在利用人類 B 細胞的力量來創造一類新的自體和同種異體細胞藥物，這些藥物可以在體內產生治療性蛋白質，而無需進行有毒的預處理。

兩家公司正在投資推動細胞療法制造的創新和可靠性，這是對患者產生廣泛而有意義的影響的關鍵成功因素。作為這一獨特合作伙伴關系的一部分，Resilience 將專門為Be Bio罕見疾病管道的初始項目生產和供應良好生產規范（ GMP ）級病毒載體和細胞治療藥物產品。通過創造性的成本和風險分擔模型，Resilience 將負責制造成本并獲得未來潛在的里程碑和特許權使用費。Resilience 將領導Be Bio最初的罕見病項目的病毒載體和細胞治療藥物產品的臨床 GMP 制造，以支持首次人體臨床試驗。

合作協議：Gilead & Dragonfly

Gilead Sciences（美國加利福尼亞州；www.gilead.com）和 Dragonfly Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.dragonflytx.com）宣布了一項合作，旨在推進Dragonfly的一些新型自然殺傷 (NK) 細胞接合免疫療法，用于腫瘤學和炎癥適應癥。NK細胞接合劑代表了一種新機制，有可能解決廣泛的癌癥問題，包括在檢查點抗性和難治性腫瘤以及其他疾病領域（如炎癥）中發揮活性的潛力。

根據協議，吉利德將從Dragonfly 獲得針對5T4靶向研究免疫治療項目DF7001的獨家全球許可。該協議還授予Gilead選擇權，在完成某些臨床前活動后，可以在全球范圍內獨家許可使用 Dragonfly Tri-specific NK Engager （ TriNKET ?）平臺開發和商業化其他NK細胞參與程序的權利。TriNKET是先天性和適應性免疫系統的激活劑，可將 NK 細胞和細胞毒性 T 細胞募集到腫瘤微環境中。

DF7001 是一種 TriNKET，旨在激活和指導 NK 和細胞毒性 T 細胞殺傷癌細胞。DF7001 的靶點是 5T4，這是一種在癌細胞和基質細胞上表達的蛋白質，支持與多種癌癥預后不良相關的腫瘤生長，包括非小細胞肺癌、胰腺癌、乳腺癌和頭頸部鱗狀細胞癌。DF7001有可能觸發5T4+表達細胞的殺傷，包括腫瘤細胞、癌癥相關的成纖維細胞和癌癥干細胞。該計劃有望在2023年上半年提交研究性新藥 (IND) 申請。

合作協議：Umoja & Lupagen

Umoja Biopharma（美國華盛頓州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫腫瘤學公司，開創了現成的綜合療法，可以在體內為實體瘤和血液系統惡性腫瘤患者重新編程免疫細胞，Lupagen（美國德克薩斯州） ; www.lupagen.com），一家為 CAR-T、基因編輯和免疫治療產品開發一流基因遞送技術的基因治療公司，已開展合作，評估體外體內遞送作為潛在的額外給藥途徑Umoja 的 VivoVec 顆粒使用 Lupagen 的 Side CAR-T? 技術。

Lupagen 的患者連接體外 Side CAR-T ?輸送系統有望在方便的床邊程序中實現高效和高度控制的病毒載體靶向T細胞，而無需淋巴細胞化療。根據協議條款，雙方將合作評估使用 Side CAR-T ?系統的 VivoVec 交付。

在協議期限內，Lupagen 不會開發或商業化用于在腫瘤學領域輸送病毒載體的 Side CAR-T ?設備。Umoja 保留選擇加入獨家全球協議的權利，以開發腫瘤領域的 Side CAR-T ?設備。

合作協議：Evotec & Sernova

Evotec（德國；www.evotec.com）和 Sernova（加拿大安大略省；www.sernova.com）宣布在糖尿病領域建立合作伙伴關系。兩家公司將利用各自的優勢開發基于植入式誘導多能干細胞 (iPSC) 的β細胞替代療法，用于治療胰島素依賴型糖尿病，包括1型和2型。

該合作伙伴關系利用了 Evotec 的 QRbeta 計劃中基于iPSC的β細胞。Evotec在質量受控（“QC”）可擴展生物反應器過程中可靠地在胰島樣簇中生產基于人類iPSC的β細胞。這些胰島樣簇在功能上等同于原始人類胰島，因為它們能夠在幾個月內使體內模型中的血糖水平正常化。

Evotec基于iPSC的β細胞將與Sernova專有的Cell Pouch?相結合，后者是同類產品中領先的可植入和可擴展醫療設備。特別是，它能夠使細胞植入物形成血管，從而確保患者的長期存活和最佳功能。主要供體胰島和Cell Pouch的結合在參加Sernova美國I/II期臨床試驗的患者中取得了持久的治療效果，包括在高危1型糖尿病 (T1D) 患者中實現了持續的胰島素非依賴性，這些患者之前需要為了生存而注射胰島素。此外，Sernova 將評估局部免疫保護技術，以保護未修飾的β細胞并避免免疫抑制治療的需要。

Sernova已獲得Evotec基于誘導多能干細胞 (iPSC) 的Beta細胞的全球獨家許可選擇權，可與其Cell Pouch 系統一起用于治療糖尿病。從運營的角度來看，臨床前開發計劃將由共同資助，直至IND獲得批準。Sernova 有權在提交IND后行使其全球獨家許可選擇權。Evotec 將通過商業化促進細胞制造，并在未來決定聯合資助臨床開發。商業化后，兩家公司將達成利潤分享安排，具體分配取決于 Evotec 是否參與臨床開發計劃。根據該協議，Evotec已承諾對Sernova進行21億美元的戰略股權投資。

推出新產品、服務

加速生物科學與Pluristyx

Accelerated Biosciences（美國加利福尼亞州；www.acceleratedbio.com）是一家使用專有人類滋養層干細胞 (hTSC) 的再生醫學創新者，已宣布與 Pluristyx（華盛頓州，YSA；www.pluristyx.com）達成一項先進的協議治療工具和服務生物技術公司，提供源自根據良好組織規范 (GTP) 采購的hTS的iPSC，用于研究評估。作為 Accelerated Biosciences 的合同開發和制造公司 (CDMO) 合作伙伴，Pluristyx使用無足跡的專有 mRNA 方法將 hTSC 重新編程為誘導多能干細胞 (iPSC)。

hTSC-iPSC以Pluristyx 獨特的Ready-to-Differentiate^?格式（RTD ^?), 允許通過消除解凍擴展的需要進行快速評估。由于hTSC-iPSC是根據GTP采購的，因此商業合作伙伴可以在適當的時候過渡到臨床級版本。

比特生物

bit.bio（英國；www.bit.bio）是一家合成生物學公司，致力于大規模開發和提供每種人類細胞類型，旨在改變研究和醫學領域，推出了 ioGlutamatergic Neurons HTT50CAG/WT 細胞推進亨廷頓病的研究并加速藥物發現。這種疾病模型是同類產品中首批商業化的模型之一，它準確地反映了疾病的遺傳特征。

這是 bit.bio 新的 ioDisease 模型組合的先驅產品，一系列具有特定疾病相關突變的細胞，可以在體外復制人類疾病，并可以與同基因野生型對照相匹配。這些細胞是 iPSC 衍生的，使用 bit.bio 的 opti-oxTM1 精密細胞重編程技術結合基于 CRISPR/Cas9 的基因編輯技術生成。

博雅輯因

EdiGene（中國；www.edigene.com）是一家全球性臨床階段生物技術公司，專注于將基因編輯技術轉化為針對嚴重遺傳病和癌癥患者的轉化療法，推出了getools（基因編輯數據分析工具包）用于高級在美國華盛頓特區舉行的美國基因與細胞治療協會 (ASGCT) 年會上對DNA和RNA編輯效率和治療開發結果的分析 。

在內部開發的算法框架的支持下，與其他現有分析工具相比，getools能夠更高效、更準確地分析體外和體內混合復雜突變譜，批量或單細胞水平的DNA和RNA編輯效率和結果。本地化部署保障數據安全，提供不同格式的報表和行業標準結果文件，實現全周期數據追溯和工作流集成。這些功能有助于從實驗室研究到治療開發的基因編輯研究。

SQZ生物科技

SQZ Biotechnologies（美國馬薩諸塞州；https://sqzbiotech.com）提供的數據表明，該公司的第一代集成床旁 (POC) 細胞療法制造系統展示了卓越的工藝性能和可比或改進的產品規格，相對于當前臨床開發中使用的基于潔凈室的流程。

臨床研究表明，SQZ^?POC系統可以生產該公司用于治療 HPV16 陽性實體瘤的紅細胞衍生 SQZ 激活抗原載體 (AAC) 治療候選藥物，時間縮短一半（6 小時以下），操作工時減少90%，同時生產可比藥物產品。該系統還兼容造血干細胞和外周免疫細胞，包括B細胞、T細胞、NK細胞和單核細胞。

臨床試驗

多能干細胞

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術公司，針對未滿足的醫療需求開發同種異體細胞療法，該公司宣布了移植后 1 年主要終點、安全性和耐受性的結果, 在正在進行的 RG6501 (OpRegen) 的 I/IIa 期臨床研究中，RG6501 (OpRegen) 是一種目前正在開發的視網膜色素上皮細胞療法，用于治療繼發于年齡相關性黃斑變性 (AMD) 的地理萎縮 (GA)，提供了有希望的證明OpRegen 可能能夠以具有臨床意義的方式影響 GA 疾病進展，特別是在按目標遞送和早期疾病時。安全結果總結：

• 所有24名接受治療的患者都報告了至少一次不良事件 (AE) 和至少一次眼部 AE；
• OpRegen 報告的大多數AE是輕微的（隊列 1-3，87%；隊列 4，93%），并且免疫抑制方案耐受性良好；
• 使用 OpRegen 觀察到的眼部 Aes 主要與用于視網膜下分娩的手術有關，最常見的是結膜出血/充血 (n = 17) 和視網膜前膜 (n=16)；
• 一名患者因與治療無關的不良事件而中止研究；
• OpRegen視網膜下給藥后，沒有排斥反應、急性或遲發性眼內炎癥或眼內壓持續升高的病例報告。

活動結果總結：

• 在基線視力受損的GA患者中觀察到視覺功能改善的初步證據（隊列 4 [n = 12]）；
• 隊列 4 中的患者在 12 個月時研究眼的視力平均提高 7.6 個字母；
• 隊列 4 中的三名患者 (25%) 在 12 個月時研究眼的視力提高了 15 個字母或更大；
• 隊列 4 中的 5 名患者將 OpRegen 輸送到大部分或全部 GA 區域，包括中央凹，在視覺功能方面有更大的增益（平均 12.8 個字母增益），根據光譜域評估，有證據表明外部視網膜結構區域有明顯改善光學相干斷層掃描 (SD-OCT)。

SD-OCT成像分析正在進行中。

RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche（瑞士；www.roche.com）和 Genentech（美國加利福尼亞州；www.gene.com）（羅氏集團成員）之間進行獨家全球合作開發。

Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals（美國馬薩諸塞州；www.vrtx.com）提供了VX-880的I/II 期臨床試驗的最新信息，VX-880是一種研究性干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞替代療法，適用于低血糖意識受損的T1D患者和嚴重低血糖。A部分的兩名患者接受了目標劑量一半的 VX-880。研究A部分中接受給藥的第一位患者在第 270天實現了胰島素獨立性，HbA1c為5.2%。在第150天接受A部分給藥的第二位患者顯示禁食和刺激C肽強勁增加，外源性胰島素需求減少。

綜合起來，A部分前兩位患者的數據建立了VX的概念驗證-880。根據研究方案，獨立數據監測委員會審查了研究 A 部分中前兩名患者的全部安全性和有效性數據，并建議推進到B部分，患者將接受全目標劑量的 VX-880。第一位接受全目標劑量的患者已達到第29天隨訪里程碑。

在整個項目中，迄今為止，VX-880的耐受性普遍良好。沒有被認為與VX-880相關的嚴重不良事件 (SAE)。在迄今為止接受治療的所有患者中，大多數不良事件 (AE) 都是輕度或中度的。安全性與研究中使用的免疫抑制方案和圍手術期基本一致。

該公司還宣布VX-880I/II期研究已被FDA暫停在美國的臨床研究，因為確定沒有足夠的信息來支持該產品的劑量遞增。

間充質基質/干細胞

Therapeutic Solutions International

Therapeutic Solutions International (CA, https://therapeuticsolutionsint.com ) 宣布對128名COVID-19相關肺衰竭患者開展雙盲、隨機、安慰劑對照、多中心、多國臨床試驗。該研究將由兩組組成，JadiCell?治療組和對照組。該研究的主要終點是比較JadiCells與安慰劑治療后第60天存活且無呼吸衰竭的患者比例。Jadi Cell產品屬于MSC細胞家族，是一種獨特的成體干細胞，與其他干細胞相比，它能產生更高水平的治療因子。

造血干細胞

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段基因治療公司，已報告了新的中期數據，包括來自合作者贊助的正在進行的I期新視覺運動整合、運動協調和視覺感知措施/AVR-RD-04的II基因治療臨床試驗，一種針對胱氨酸病的研究基因治療。

合作者贊助的I/II期臨床試驗正在評估 AVR-RD-04 在診斷為嬰兒型胱氨酸貯積癥的成年患者中的安全性和有效性，這些患者之前接受過現行護理標準 (SOC) 半胱胺治療。AVR-RD-04對患者自身的造血干細胞 (HSC) 進行基因改造，以表達功能性胱氨酸蛋白酶，這種蛋白質在胱氨酸貯積癥患者中缺乏。

初步數據表明，基因治療后，功能性胱氨酸已在全身產生，多個組織的臨床測量證明了這一點，包括眼睛、皮膚、胃腸道粘膜和神經認知系統。迄今為止，尚未報告與該藥品相關的不良事件。迄今為止所有五名服用藥物的患者都沒有口服半胱胺。

免疫細胞

BMS

Bristol Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）公布了PILOT的初步分析結果，這是一項多中心II期研究，評估Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 在難治性或復發性大B細胞淋巴瘤 (LBCL) 成人患者中的療效在一線治療后未被視為大劑量化療和造血干細胞移植 (HSCT) 的候選者。

PILOT研究是唯一一項由公司贊助的試驗，用于評估CAR-T細胞療法作為復發或難治性LBCL患者的二線治療，這些患者不被認為是干細胞移植的候選者。PILOT研究招募了廣泛的一線治療后難治性或復發性 LBCL 成人患者群體，這些患者根據年齡、體能狀態和/或器官功能和合并癥而不考慮首次治療后復發的時間不被視為移植候選者。

基線治療。中位隨訪時間為12.3個月，大多數接受Breyanzi治療的患者（n=61）疾病有所減輕，80%的患者對治療有反應。

在臨床研究研究中，Breyanzi顯示出可控的安全性，沒有新的安全信號，嚴重細胞因子釋放綜合征（ CRS ）或神經系統事件的發生率很低，并且沒有報告4/5級CRS或神經系統事件。

Breyanzi 是一種分化的CD-19定向CAR-T細胞療法，目前已被FDA批準用于治療兩線或多線全身治療后復發或難治性LBCL的成年患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）另有說明（包括惰性淋巴瘤引起的 DLBCL）、高級別B細胞淋巴瘤、原發性縱隔大B細胞淋巴瘤和3B級濾泡性淋巴瘤。Breyanzi不適用于治療原發性中樞神經系統淋巴瘤患者。

Umoja Biopharma

Umoja Biopharma（美國華盛頓州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫腫n瘤學公司，開創了現成的綜合療法，為實體瘤和血液系統惡性腫瘤患者重新編程體內免疫細胞，宣布啟動I期臨床試驗。

ENLIGHTen在骨肉瘤患者中進行臨床試驗，以評估自體“通用”CAR-T細胞在使用公司專有的小分子熒光素標簽UB-TT170 時的安全性和耐受性。

這是繼美國FDA最近批準其UB-TT170的IND申請之后。該試驗是與 Seattle Children’s Therapeutics 合作進行的，Seattle Children’s Therapeutics 是Seattle Children’s的一家合資企業，它帶來了尖端的治療技術和療法，以戰勝兒童癌癥和其他影響兒童的疾病。

其他

樂盛生物

Luxa Biotechnology（韓國），Y2Solution（韓國；http://www.y2solution.com/en/m/index.asp）和倫斯勒（美國紐約州）神經干細胞研究所 (NSCI) 的合資企業; www.neuralsci.org )，已宣布將細胞產品 RPESC-RPE-4W 移植到密歇根大學正在進行的I/IIa期臨床試驗中的第一個患有干性年齡相關性黃斑變性（干性 AMD）的參與者凱洛格眼科中心（美國密歇根州；www.umkelloggeye.org）。

RPESC-RPE-4W是一種細胞產物，來源于存在于成人視網膜中的視網膜色素上皮干細胞 (RPESC)。這種成體干細胞產生視網膜色素上皮 (RPE) 細胞后代 (RPESC-RPE)。臨床試驗中使用的細胞產物是分化4周后獲得的祖細胞階段RPESC-RPE細胞（RPESC-RPE-4W）。與更成熟的RPE細胞產品相比，RPESC-RPE-4W 祖細胞已顯示出增強的植入和視力拯救。

MediWound

MediWound（以色列；www.mediwound.com）是一家專注于組織修復和再生的下一代生物治療解決方案的生物制藥公司，已宣布其 EscharEx?用于清創下肢靜脈潰瘍 (VLUs) 的美國II期臨床研究取得積極成果)。

該研究達到了其主要終點、具有高度統計顯著性的關鍵次要終點以及傷口閉合安全性測量。MediWound 預計在2022年下半年與美國FDA舉行會議，召開II期末會議，討論研究結果和EscharEx潛在的III期關鍵計劃。

該研究達到了具有高度統計顯著性的主要終點，表明與凝膠載體相比，使用EscharEx治療的患者在多達8次應用的14天測量期間的完全清創發生率在統計學上顯著更高（EscharEx：63 % (29/46) 對比凝膠載體：30% (13/43)，p 值 = 0.004）。

EscharEx 是一種生物活性療法，用于清創處于臨床開發晚期的慢性和其他難以愈合的傷口。EscharEx 專為門診環境而設計，是一種易于使用的濃縮蛋白水解酶，富含菠蘿蛋白酶，適合日常局部應用。

法規、批準、收購

規定

美國FDA

美國 FDA（醫學博士，美國；www.fda.gov）藥物評估和研究中心 (CDER) 啟動了加速罕見病治愈 (ARC) 計劃，該計劃利用 CDER 的集體專業知識和活動來提供 CDER 罕見病活動的戰略概述和協調。

CDER的ARC計劃由CDER中心主任辦公室、新藥辦公室和轉化科學辦公室的領導管理。該計劃由 CDER 的罕見病團隊管理。ARC 的使命是加快并增加有效和安全治療方案的開發，以滿足罕見病患者未滿足的需求。ARC 的愿景是推動科學和監管創新和參與，以加快罕見病患者治療的可用性。

收購與合并

Evotec & Rigenerand公司

Evotec（德國；www.evotec.com ）已簽署最終協議，根據該協議將收購 Rigenerand（意大利； https://rigenerand-biotech.com ） 100%的資本，收購價格為24.3美元（23 歐元） ) 萬 。憑借其高度專業化的團隊，Rigenerand 運營著一流的認證設施，將最先進的cGMP生產與研發和QC實驗室以及開發實驗室相結合。此次收購通過增加一個專門的、高質量的cGMP生產基地，擴展了Evotec的細胞治療平臺 EVOcells 。

基于多年的 iPSC 經驗，Evotec開發了 EVOcells 作為一個集成的多功能平臺，用于發現、開發和制造細胞療法。該公司的目標是基于人類細胞為大量患者開發創新但具有成本效益的療法，以治愈危及生命的疾病。Evotec 目前的 EVOcells 項目組合涵蓋免疫腫瘤學、代謝疾病、心臟修復以及基于外泌體的療法。Evotec 將 EVOcells 平臺用于專有和合作項目，旨在加速這些項目在現有和新疾病領域的變革性療法。

綠燈

Achilles Therapeutics

Achilles Therapeutics（英國；https://achillestx.com/）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發精準的 T 細胞療法來治療實體瘤，該公司宣布第一位患者已經接受了個性化的克隆新抗原反應性 T 細胞，或cNeT，在正在進行的 I/IIa 期 CHIRON 臨床試驗中使用公司的高劑量VELOS? Process 2 制造，用于治療晚期非小細胞肺癌。

此外，在獨立數據安全監測委員會的積極審查之后，公司已開始招募THETIS臨床試驗的隊列 B，以評估 cNeT 與 PD-1 檢查點抑制劑聯合治療轉移性惡性黑色素瘤。

谷歌

谷歌（美國加利福尼亞州；www.google.com）宣布，2022年7月，將更新醫療保健和藥品政策中的 Google Ads“推測性和實驗性醫學治療、細胞療法和基因療法”政策。

此更新將允許持有FDA頒發的相關許可證或批準銷售該產品的實體在美國推廣FDA許可或批準的細胞或基因療法。

沒有FDA頒發的許可或批準的實體仍然無法在 Google Ads 上宣傳細胞療法和基因療法。

此外，谷歌正在澄清他們的政策語言，允許在全球范圍內投放完全具有教育或信息性質的細胞或基因療法廣告，無論監管批準狀態如何。

谷歌將于2022年7月11日開始推出政策更新，并在大約4周內全面實施。

諾華公司

諾華（瑞士；www.novartis.com）宣布歐盟委員會 (EC) 已批準 Kymriah ^? (tisagenlecleucel)，一種CAR-T 細胞療法，用于治療患有復發性或難治性 (r/r) 濾泡性毛囊炎的成年患者兩線或多線全身治療后的淋巴瘤。

該批準是在歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會 (CHMP) 于3月發表積極意見后作出的，適用于所有27個歐盟成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。這一批準標志著Kymriah的第三個適應癥，并使其成為歐盟批準用于這些患者的第一個CAR-T細胞療法，其中包括r/r FL1、2和3A級患者。

3周后，美國FDA還加速批準Kymriah用于治療兩線或多線全身治療后復發或難治性 (r/r) 濾泡性淋巴瘤 (FL) 成年患者。

諾華是第一家大力投資開創性CAR-T研究并啟動全球CAR-T試驗的制藥公司。Kymriah是第一個獲得批準的 CAR-T 細胞療法，與賓夕法尼亞大學（美國賓夕法尼亞州； www.med.upenn.edu ）佩雷爾曼醫學院合作開發，是諾華公司對CAR-T承諾的基礎細胞療法。

SCG細胞療法

SCG Cell Therapy（新加坡；  www.scgcell.com）宣布，SCG101——一種自體T細胞受體 (TCR) T 細胞療法的臨床試驗申請已在新加坡獲得批準。

SCG101正在開發用于治療乙型肝炎病毒（HBV）相關的肝細胞癌——最常見的肝癌。

該療法最近獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA；中國；http://english.nmpa.gov.cn）的IND批準，成為NMPA批準用于治療HCC和細胞治療領域首個多國臨床試驗批文。

資本市場與金融

Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience（美國加利福尼亞州；https://aspenneuroscience.com）是一家開發自體細胞療法的私營生物技術公司，包括首個針對帕金森病的iPSC衍生自體神經元替代療法，已完成其1.475億美元的B輪融資。

B系列資金將支持公司針對帕金森氏病的主要候選產品ANPD001的計劃研究，包括其患者篩選隊列研究和即將進行的I/IIa期臨床試驗，后IND提交給FDA。

Castle Creek Biosciences

Castle Creek Biosciences（美國賓夕法尼亞州；https://castlecreekbio.com）是一家后期細胞和基因治療公司，它使用兩個慢病毒平臺開發和商業化最初針對皮膚、結締組織和代謝疾病的基因療法，該公司宣布1.128 億美元的超額認購和超額優先股融資。

這筆融資預計將為公司完成III期研究和發布其主要體外產品候選產品的頂線結果提供足夠的資金，該候選產品用于治療隱性營養不良性大皰性表皮松解癥（RDEB），這是一種進行性、疼痛和衰弱的罕見遺傳性皮膚病，以及定位Castle Creek以推進它在體內致力于向美國 FDA 提交1型遺傳性酪氨酸血癥的IND申請，這是其使用體內基因治療技術的第一個適應癥。

日本

一組日本倫理學和公共衛生學者發表了文章，介紹了未經證實的細胞干預行業帶來的財務風險，包括日本醫療費用扣除退款的估計。2017年私人診所提供的細胞療法的估計年度治療費用為6350萬美元，患者從醫療費用扣除中獲得12.2%（7.8 美元）的退款。2018年，金額幾乎翻了一番（成本1.14億美元，退款 14.5 美元）。

神經元

Neurona Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.neuronatherapeutics.com）是一家臨床階段的生物治療公司，致力于推進再生細胞療法治療神經系統疾病，已獲得加州再生醫學研究所（CIRM；CA，美國：www.cirm.ca.gov）以支持 NRTX-1001 的劑量遞增I/II期臨床試驗，這是一種抑制性細胞療法，正在評估其對耐藥性顳葉內側癲癇患者的安全性和有效性（ MTLE) 。

MTLE主要影響顳葉的內部結構，癲癇發作通常始于稱為海馬體的結構。MTLE是成人中最常見的局灶性癲癇類型。對于抗癲癇藥物有抵抗力的人，可以選擇癲癇手術，即通過手術切除受損的顳葉或用激光切除。然而，當前的手術選擇并非適用于所有人或對所有人都有效，它們具有組織破壞性，并且可能產生嚴重的副作用。

NRTX-1001是一種源自人類胚胎干細胞的再生神經細胞療法。完全分化的神經細胞，稱為中間神經元，分泌抑制性神經遞質 GABA。

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