-hNPC01是全球首個(gè)獲得FDA注冊臨床默許的多能干細(xì)胞衍生前腦神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品；

-hNPC01是中國首個(gè)獲得FDA臨床默許的原研多能干細(xì)胞衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品；

-霍德生物已有中國同適應(yīng)癥I期臨床早期良好安全性和一定有效性的數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)將在2025年啟動美國I/IIa注冊臨床。

全球首個(gè)-霍德生物iPSC來源hNPC01注射液治療缺血性腦卒中偏癱后遺癥獲FDA新藥臨床默許

2024年3月29日，霍德生物1.1類全球創(chuàng)新的iPSC衍生異體通用型前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01在30天默許期內(nèi)提前收到FDA通知可以開展針對缺血性腦卒中偏癱后遺癥的1/2a注冊臨床試驗(yàn)，無附加條件。

霍德生物CEO范靖博士介紹：“hNPC01已知是目前全球首個(gè)進(jìn)入注冊臨床的多能干細(xì)胞（包括iPSC及胚胎干細(xì)胞ESC）衍生的前腦神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品，同時(shí)也是中國首個(gè)原研并成功獲得美國IND批準(zhǔn)的多能干細(xì)胞衍生產(chǎn)品（包含衍生間充質(zhì)樣、神經(jīng)、心肌、免疫細(xì)胞、胰島細(xì)胞等所有品類）。同時(shí)，hNPC01的中美申報(bào)采用的是同一符合中美供者篩查與質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的自建的iPSC細(xì)胞株與細(xì)胞庫，采用霍德生物自有重編程專利方法建立，且擁有全球商業(yè)化使用的知情同意和合規(guī)出口境外的優(yōu)勢，為這一重磅產(chǎn)品的全球申報(bào)和商業(yè)化、降低研發(fā)成本鋪平了道路。

”前腦神經(jīng)前體細(xì)胞是神經(jīng)發(fā)育中負(fù)責(zé)發(fā)育為人大腦組織的干細(xì)胞，而大腦是占中樞神經(jīng)系統(tǒng)90%左右體積的腦組織（其余依次為小腦、腦干、脊髓和中腦等），涵蓋所有感官、運(yùn)動、認(rèn)知等重要功能，所涉及的神經(jīng)疾病種類高達(dá)幾百種，其中包括腦卒中（俗稱中風(fēng)）、顱腦損傷、腦癱、癲癇、老年癡呆、自閉癥等等無有效治療手段的重大疾病。目前傳統(tǒng)藥物或器械難以針對性治療因大量神經(jīng)細(xì)胞急性損傷、退行性死亡或發(fā)育不良導(dǎo)致的功能癥狀，造成了沉重的家庭和社會負(fù)擔(dān)。全球目前腦卒中偏癱患者人群約有1億人，且每年新增約1200萬人，每4個(gè)人中就有1個(gè)人經(jīng)歷過中風(fēng)，其中約22%在15-49歲之間，67%在70歲以下（WSO Global Stroke Fact Sheet 2022），且在中風(fēng)6個(gè)月以后無論復(fù)健或其他任何治療均難以帶來改善，臨床需求迫切和巨大。

目前hNPC01正在中國湘雅醫(yī)院進(jìn)行的同適應(yīng)癥的注冊臨床I期初步結(jié)果支持其顱腦移植缺血性腦卒中12個(gè)月以上的患者，表現(xiàn)出-良好的安全性和對中風(fēng)后運(yùn)動及語言功能障礙的持續(xù)改善作用。同時(shí)，范靖博士強(qiáng)調(diào)hNPC01在動物研究中也顯現(xiàn)出了拓展腦癱、癲癇等多個(gè)適應(yīng)癥的重要潛力。

此外，范靖博士稱：“hNPC01由于是異體通用、現(xiàn)貨型產(chǎn)品，可從細(xì)胞庫多批次、穩(wěn)定大批量生產(chǎn)、凍存和嚴(yán)格質(zhì)控，在現(xiàn)有工藝基礎(chǔ)上已實(shí)現(xiàn)非常低的生產(chǎn)成本，經(jīng)商業(yè)化生產(chǎn)放大后可以通過安全、穩(wěn)定、有效和可負(fù)擔(dān)的細(xì)胞新藥滿足巨大市場需求，打破細(xì)胞治療藥物和創(chuàng)新藥物成本高居不下的困境。hNPC01的美國IND獲批是我們從成立以來一直堅(jiān)持創(chuàng)新的全球權(quán)益、長期主義和高效研發(fā)路徑的自然而然的結(jié)果，也是通往全球市場與重大商業(yè)伙伴合作的第一步。我們始終堅(jiān)信‘患者第一和行穩(wěn)致遠(yuǎn)’，也期待盡快將臨床拓展到腦出血、癲癇等更多適應(yīng)癥，探索產(chǎn)品的更大價(jià)值和惠及更多患者。”

●關(guān)于霍德生物●

浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立，是一家全球創(chuàng)新、專注于開發(fā)iPSC衍生通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，在杭州市錢塘區(qū)擁有總計(jì)1萬平方的細(xì)胞藥物研發(fā)中心、GMP細(xì)胞生產(chǎn)車間與質(zhì)控中心和辦公場地。霍德生物在iPSC重編程、多能干細(xì)胞神經(jīng)分化及多種細(xì)胞工程方面具有領(lǐng)先的全球?qū)＠皠?chuàng)新技術(shù)優(yōu)勢，建立了iPSC細(xì)胞產(chǎn)品CMC平臺，全懸浮自動生產(chǎn)工藝和多種創(chuàng)新分析方法。

霍德生物已建立可用于境內(nèi)外商用授權(quán)的GMP iPSC細(xì)胞株，并擁有多款（包括多種神經(jīng)細(xì)胞、眼科細(xì)胞等）在研產(chǎn)品，其中首個(gè)人前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01正在中國進(jìn)行I期注冊臨床，已獲FDA的注冊臨床默許，是目前國際開發(fā)速度最快的同類iPSC細(xì)胞產(chǎn)品，可針對腦卒中、顱腦損傷后遺癥、腦癱、癲癇等重大未被滿足的臨床需求。

霍德生物成立以來已完成多輪數(shù)億元融資，由錢塘創(chuàng)投、達(dá)泰投資、珠海隆門、元生創(chuàng)投、高瓴投資、禮來亞洲等知名投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投和持續(xù)加持，并于2022年底由錢塘創(chuàng)投繼續(xù)追加近億元B+輪投資。

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時(shí)聯(lián)系我。