FDA批準(zhǔn)Tzield（Teplizumab）延緩1型糖尿病

美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)了Provention Bio公司的Tzield（teplizumab），這是一種新的療法，可以將1型糖尿病的發(fā)病時間平均推遲2年。了解篩查情況以及如何知道Tzield的治療是否適合你。

幾十年來，尋找治療1型糖尿病（T1D）的方法一直是糖尿病研究的重點。今天美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Tzield，通過提供一種延遲T1D發(fā)病的方法，使我們可能離治愈更近一步，并標(biāo)志著糖尿病研究中一個令人印象深刻的里程碑。

由Provention Bio公司開發(fā)的Tzield是第一種也是唯一一種可以推遲成人和8歲及以上2期T1D患者的3期T1D發(fā)病的治療方法。它是一種可注射的藥物，每天服用一次，持續(xù)14天，與免疫系統(tǒng)中稱為T細(xì)胞的細(xì)胞結(jié)合并對其進行改造。在T1D患者中，T細(xì)胞會破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。在Tzield的幫助下，這種自我破壞的過程被打斷，有效地將T1D的發(fā)病時間平均推遲約2年。

“Provention生物公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官阿什利-帕爾默在一份聲明中說：”這對T1D社區(qū)來說是一個歷史性的時刻，對8歲及以上的2期T1D患者來說是一個范式轉(zhuǎn)變的突破，他們現(xiàn)在有一種被FDA批準(zhǔn)的療法來推遲3期疾病的發(fā)作。

“他說：”從病人和家庭的角度來看，推遲3期T1D的發(fā)病時間是多么的寶貴；有更多的時間在沒有的情況下生活，并在必要時為3期疾病帶來的負(fù)擔(dān)、并發(fā)癥和風(fēng)險做準(zhǔn)備。

誰有資格接受Tzield？

Tzield被批準(zhǔn)用于T1D的高風(fēng)險人群，并通過口服葡萄糖耐量試驗確定其血糖水平異常。要達到 “高風(fēng)險 “的標(biāo)準(zhǔn)，一個人必須有T1D的家族史，并且通過篩查確認(rèn)存在至少兩種特定的自身抗體，表明身體已經(jīng)在攻擊胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。

1型糖尿病有三個階段：

第一階段。血糖水平正常，患者沒有T1D的癥狀，但患者有兩種或更多與T1D相關(guān)的自身抗體。至少兩種自身抗體檢測呈陽性的人，幾乎可以肯定會在他們生命中的某個時刻發(fā)展成T1D。

第二階段。沒有T1D的癥狀，但血糖水平不正常，而且T1D的自身抗體持續(xù)存在。

第三階段。血糖水平很高，患者通常出現(xiàn)T1D的癥狀（尿頻、口干、疲勞和/或糖尿病酮癥酸中毒）。T1D通常在第三階段才會被診斷出來。

Tzield適用于有T1D家族史的T1D第二階段患者。先前的研究顯示，一旦β細(xì)胞已經(jīng)被破壞，Tzield對第三階段的T1D就不那么有效。

此外，該藥物只被批準(zhǔn)用于8歲及以上的人。這是一個重要的限制，因為許多人在8歲之前就被診斷出患有T1D。

如何進行1型糖尿病自身抗體的檢測

篩查T1D自身抗體對于早期發(fā)現(xiàn)和治療該疾病極為重要。雖然過去人們不愿意接受篩查，因為能做的事情不多，但這種新的干預(yù)措施可能會解決這種猶豫的原因。

最常用的是1型糖尿病三項抗體檢測：谷氨酸脫羧酶抗體（GADA）、胰島細(xì)胞抗體（ICA）、胰島素抗體（IAA）。

如果三項都是陰性，則可以排除1型糖尿病；三項中陽性指標(biāo)越多，越提示可能是1型糖尿病。需要注意的是：普通人群中有1%-2%表現(xiàn)單一胰島自身抗體陽性，就是說：上述幾種常見的胰島自身抗體中的任何單獨一個陽性都不足以作為1型糖尿病的診斷或預(yù)測指標(biāo)；特別是在正常人群中IAA陽性率約為33%，在胰島自身抗體檢測中，IAA的敏感性最低。

通過胰島素、C肽檢測及自身抗體檢測，就可以對病人是否患有1型糖尿病做出診斷。

潛在的風(fēng)險

用Tzield推遲T1D有潛在的好處，但服用它或任何藥物也有風(fēng)險。最常見的副作用包括某些白血球水平下降、皮疹和頭痛。使用Tzield有警告和預(yù)防措施，包括預(yù)先用藥和監(jiān)測細(xì)胞因子釋放綜合征（當(dāng)免疫系統(tǒng)對感染或免疫治療藥物反應(yīng)過于激烈時）的癥狀；嚴(yán)重感染的風(fēng)險；白細(xì)胞水平下降；超敏反應(yīng)的風(fēng)險；在開始使用Tzield前需要進行所有適齡的疫苗接種；以及在使用Tzield時避免某些疫苗。

“我們將致力于建立一個登記冊，以監(jiān)測Tzield的長期安全性，并在8歲以下的第二階段患者中開展一項兒科……安全性研究，”帕爾默說。

臨床試驗中出現(xiàn)副作用的大多數(shù)人都有輕微的癥狀，并在幾周內(nèi)解決。

如何獲得Tzield

一旦醫(yī)護人員確認(rèn)了Tzield的資格，并與病人一起決定它適合這個人，他們將填寫一份注冊表，并將其發(fā)送給Provention Bio。

然后，該公司COMPASS計劃中的一名病人導(dǎo)航員會主動聯(lián)系他們。在剩下的過程中，病人導(dǎo)航員將是這個人的向?qū)Ш椭饕?lián)絡(luò)點。

“COMPASS是我們的內(nèi)部病人支持計劃，有專門的導(dǎo)航員回答問題，并通過幫助他們了解保險和報銷情況，消除病人獲得Tzield的障礙。這包括為符合條件的商業(yè)保險患者管理我們的共付費援助計劃，以解決治療的經(jīng)濟障礙，包括Tzield及其管理的費用，”Provention Bio公司首席商務(wù)官Jason Hoitt說。

Tzield的成本

每瓶Tzield的批發(fā)成本為13,850美元，換算成14瓶連續(xù)治療的費用為193,900美元。有些人可能需要在14瓶藥之外增加藥物，這取決于體表面積和體重。

Provention生物公司為那些沒有保險或無力支付Tzield的人提供病人援助計劃。一旦被開出Tzield，你和你的醫(yī)療服務(wù)提供者可以加入COMPASS計劃。該計劃的病人導(dǎo)航員可以幫助處理任何保險問題和財務(wù)援助。患者或醫(yī)療服務(wù)提供者可以撥打COMPASS的電話844-778-2246或訪問Tzield網(wǎng)站。

下一步是什么？

Tzield目前正在3期臨床試驗中進行調(diào)查，試驗對象是8至17歲的兒童和青少年，在診斷為3期T1D的6周內(nèi)，以確定該藥物是否可能對該群體有益。

“我們將繼續(xù)探索和開發(fā)Tzield在年輕患者[和]新診斷患者中的潛力，并調(diào)查Tzield是否可以重新配藥或與其他治療方法結(jié)合以獲得更大的益處，”Hoitt說。

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