概述：當(dāng)干細(xì)胞正確分裂時(shí)，它可以無(wú)數(shù)次地產(chǎn)生與自身相同的副本。它可以治療兒科惡性和非惡性疾病。

目錄

• 干細(xì)胞的來(lái)源有哪些？
• 干細(xì)胞可以治療哪些兒科疾病？

介紹

干細(xì)胞治療或移植也稱為骨髓移植，是一種將健康干細(xì)胞植入兒童體內(nèi)，形成新骨骼的方法。接受這種干細(xì)胞治療的兒童需要藥物治療以防患上癌癥、血液疾病或免疫系統(tǒng)疾病。通常需要干細(xì)胞治療的疾病包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、腦癌、淋巴瘤和白血病。

干細(xì)胞已被證明是許多兒科疾病的革命性療法，但干細(xì)胞的最佳療法尚未確定。已經(jīng)進(jìn)行了許多臨床試驗(yàn)，涉及肺、內(nèi)分泌、心臟、神經(jīng)、骨科和血液系統(tǒng)疾病的試驗(yàn)已證明使用干細(xì)胞治療與這些疾病相關(guān)的病癥是有效的。

有許多不同類型的干細(xì)胞可供使用，每種干細(xì)胞都有獨(dú)特的特性，可用于治療疾病。干細(xì)胞可分為三類：

1. 胚胎干細(xì)胞。
2. 臍帶干細(xì)胞。
3. 成體干細(xì)胞。

干細(xì)胞移植是一種挽救生命的治療方法，可用于治療各種惡性和非惡性疾病。全球每年進(jìn)行約40,000多例干細(xì)胞移植。這些針對(duì)兒科患者的干細(xì)胞療法可治療多種惡性疾病，例如白血病和特定癌癥。

干細(xì)胞的來(lái)源有哪些？

人們已經(jīng)研究了各種類型的干細(xì)胞、干細(xì)胞輸送方法、治療時(shí)機(jī)、生長(zhǎng)條件以及與供體和受體相關(guān)的關(guān)鍵因素。描述干細(xì)胞的基本因素包括：

1. 在所需的培養(yǎng)條件下正確維護(hù)時(shí)，它們必須是塑料粘附的。
2. 干細(xì)胞必須在體外分化為成熟細(xì)胞，例如成骨細(xì)胞、成軟骨細(xì)胞和脂肪細(xì)胞。

獲得干細(xì)胞的一些主要來(lái)源包括：

1. 骨髓來(lái)源的干細(xì)胞。
2. 臍帶血來(lái)源的干細(xì)胞。
3. 臍帶組織來(lái)源的干細(xì)胞。
4. 胎盤來(lái)源的干細(xì)胞。
5. 脂肪組織來(lái)源的干細(xì)胞。
6. 羊水中的干細(xì)胞。

骨髓干細(xì)胞是典型的，也是研究最深入的干細(xì)胞。Pittenger報(bào)告了骨髓干細(xì)胞的一些特征，包括其成骨、軟骨和脂肪形成潛力。它們大多可從人類的髂嵴、股骨和脛骨中輕松獲得。脊椎骨也可以是獲取骨髓干細(xì)胞的來(lái)源。這些細(xì)胞是從成年人中分離出來(lái)的，捐贈(zèng)者的年齡增長(zhǎng)與增殖能力下降有關(guān)。這使得使用來(lái)自人類的干細(xì)胞對(duì)兒科患者來(lái)說(shuō)不那么理想。

干細(xì)胞治療兒科疾病-綜述

已經(jīng)開展了研究和實(shí)驗(yàn)，以進(jìn)一步了解骨髓在兒科疾病中的成功應(yīng)用。具體疾病如下所述：

骨骼疾病：

兒科干細(xì)胞已用于治療成骨不全癥。這也被稱為脆骨病。這是一種影響膠原蛋白的遺傳性疾病，表現(xiàn)為骨骼畸形和易骨折的骨骼。從兄弟姐妹處獲得的骨移植效果顯著。多處骨折和骨骼生長(zhǎng)速度有顯著改善。牛血清用于培養(yǎng)干細(xì)胞。沒(méi)有反應(yīng)的患者是那些受到毒性影響并使用氫化可的松治療的患者。

移植物抗宿主病：

骨髓干細(xì)胞已成功用于治療移植物抗宿主病。這種疾病可能會(huì)使造血干細(xì)胞移植變得復(fù)雜。這會(huì)影響皮膚、肝臟、胃腸道、肺和腎臟。傳統(tǒng)療法包括類固醇和環(huán)孢菌素等免疫抑制劑。

溶酶體貯積癥：

骨髓干細(xì)胞可能有助于治療患有溶酶體貯積癥的兒科患者，例如 Hurler 綜合征、腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良和 Hunter 綜合征。這種疾病的特征是骨骼異常和生長(zhǎng)障礙、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)技能下降，還可能因心肺衰竭導(dǎo)致死亡。

脊髓性肌萎縮癥：

這是一種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病，通常在生命的第一年出現(xiàn)，嚴(yán)重情況下需要呼吸支持。沒(méi)有發(fā)現(xiàn)肌肉增強(qiáng)。鞘內(nèi)和靜脈注射干細(xì)胞顯示肌肉力量顯著改善。在少數(shù)情況下，使用干細(xì)胞后看到的改善在停止治療后 6 至 7 個(gè)月內(nèi)消失。這表明它在許多疾病中的作用更多的是維持作用，而不是修復(fù)作用。

支氣管肺發(fā)育不良：

這種疾病在大多數(shù)新生兒中很常見(jiàn)，是一種常見(jiàn)的長(zhǎng)期肺部疾病，通常發(fā)生在早產(chǎn)兒中。這種疾病的表現(xiàn)是肺動(dòng)脈高壓、神經(jīng)發(fā)育障礙，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)?dǎo)致死亡。患有這種疾病的早產(chǎn)兒需要通氣，還需要額外的干細(xì)胞。

腦癱：

腦癱是一種影響運(yùn)動(dòng)和肌張力的非進(jìn)行性疾病。這種情況也多見(jiàn)于出生體重較低的早產(chǎn)兒。鞘內(nèi)和靜脈干細(xì)胞的組合已被證明是有幫助的。鞘內(nèi)輸注有一些不良反應(yīng)，如發(fā)燒和嘔吐。這些不良反應(yīng)也可能是由于全身麻醉。沒(méi)有治療相關(guān)的負(fù)面影響。

心血管疾病：

干細(xì)胞工程心臟瓣膜無(wú)法承受正常血壓來(lái)替代主動(dòng)脈瓣膜。人們認(rèn)為干細(xì)胞工程瓣膜可有效替代肺部瓣膜。

糖尿病：

1型糖尿病的特點(diǎn)是胰島素缺乏，導(dǎo)致酮癥酸中毒危象、愈合不良、腎衰竭和心臟病。治療三天后，基礎(chǔ)胰島素需求量下降。

重建手術(shù)：

顱骨重建可治療多種致病過(guò)程，包括腫瘤、切除和先天性畸形。將髂骨嵴磨碎并放置在支架上，然后涂上纖維蛋白膠。三個(gè)月后，缺損處出現(xiàn)骨化。

結(jié)論

干細(xì)胞移植已被證明可有效治療兒科患者的許多疾病。需要進(jìn)一步研究以更多地了解使用干細(xì)胞治療疾病的潛力。要成功地用干細(xì)胞治療疾病，需要有效地投入時(shí)間、精力，并關(guān)注兒科人群的所有細(xì)節(jié)。開發(fā)和優(yōu)化效率評(píng)估方案以獲得更好的臨床狀況結(jié)果勢(shì)在必行。

參考資料：

• Pediatric Nurses Knowledge, Awareness and Attitude towards Application of Stem Cells Therapy in Childrenhttps://citeseerx.ist.psu.edu/document?repid=rep1&type=pdf&doi=0251efe03a3d25290059969c8167007d043d0687
• Stem Cell Therapy for Pediatric Traumatic Brain Injuryhttps://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fneur.2020.601286/full

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