干細(xì)胞療法被認(rèn)為是治療多發(fā)性硬化癥 (MS) 的一種潛在方法，多發(fā)性硬化癥是一種由免疫介導(dǎo)機(jī)制支持的神經(jīng)系統(tǒng)炎癥引起的慢性神經(jīng)疾病。與僅緩解癥狀而不消除根本原因的傳統(tǒng)療法不同，干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥作用于疾病本身、消除癥狀和調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)。

通過再生過程和調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)，它是一個(gè)關(guān)鍵組成部分，因?yàn)樗梢詾镸S患者帶來長期緩解和更高的生活質(zhì)量，從而成為永恒治療探索中的可行治療選擇。

為什么說干細(xì)胞是治療多發(fā)性硬化癥的正確選擇？

什么是多發(fā)性硬化癥及其癥狀？

多發(fā)性硬化癥(MS) 是一種慢性自身免疫性疾病，會(huì)影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)，特別是大腦和脊髓。在MS中，免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊神經(jīng)纖維的保護(hù)層，即髓鞘，導(dǎo)致炎癥和損傷。這會(huì)擾亂神經(jīng)中電脈沖的正常流動(dòng)，從而導(dǎo)致各種癥狀。

• 疲勞：多發(fā)性硬化癥最常見的癥狀之一是極度疲勞，并且休息也無法緩解。
• 視覺障礙：多發(fā)性硬化癥 (MS) 會(huì)因視神經(jīng)發(fā)炎而導(dǎo)致視力模糊、復(fù)視，甚至?xí)簳r(shí)性視力喪失。
• 肌肉無力和痙攣：多發(fā)性硬化癥(MS) 可導(dǎo)致四肢無力、協(xié)調(diào)困難和肌肉痙攣。
• 麻木或刺痛：多發(fā)性硬化癥患者經(jīng)常會(huì)在身體各個(gè)部位感到麻木、刺痛或針刺感。
• 協(xié)調(diào)和平衡困難：MS會(huì)損害平衡和協(xié)調(diào)能力，導(dǎo)致行走、站立和日常活動(dòng)出現(xiàn)問題。

另一個(gè)明顯的癥狀是認(rèn)知變化，如記憶問題或注意力不集中。多發(fā)性硬化癥患者的癥狀嚴(yán)重程度和發(fā)展程度可能有很大差異。因此，早期發(fā)現(xiàn)以及干細(xì)胞療法可以非常有效地治療這種疾病。

為什么要選擇干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞療法處于醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的最前沿，為治療多種疾病提供了革命性的方法。以下是您應(yīng)該考慮選擇干細(xì)胞療法的六個(gè)令人信服的理由：

• 再生潛力：干細(xì)胞具有獨(dú)特的多向分化能力，使成體干細(xì)胞能夠覆蓋廣泛的身體組織。因此，干細(xì)胞可以被視為一種具有非凡治愈能力的工具。無論僅限于血管、神經(jīng)細(xì)胞還是生殖細(xì)胞，干細(xì)胞療法都有望從最小的細(xì)胞層替換受損組織、受傷器官或退行性疾病。
• 微創(chuàng)：與傳統(tǒng)外科手術(shù)不同，干細(xì)胞療法通常采用微創(chuàng)技術(shù)，例如注射或輸液。這降低了與侵入性手術(shù)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，縮短了恢復(fù)時(shí)間，并減輕了術(shù)后不適。
• 量身定制的治療： 干細(xì)胞療法能夠適應(yīng)每個(gè)患者的需求，并能精確設(shè)計(jì)以滿足其特定要求。通過使用來自兼容捐贈(zèng)者的患者自身干細(xì)胞，治療計(jì)劃將針對(duì)每種情況更加個(gè)性化，因此隔離方法的完整性將非常重要。
• 降低排斥風(fēng)險(xiǎn)：利用患者自身的干細(xì)胞可降低排斥或不良免疫反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，因?yàn)檫@些細(xì)胞與人體的免疫系統(tǒng)天生兼容。這減少了對(duì)免疫抑制藥物的需求，而傳統(tǒng)器官移植程序通常需要使用免疫抑制藥物。
• 治療無法治愈的疾病：干細(xì)胞療法為曾經(jīng)被認(rèn)為無法治愈的疾病帶來了希望。從帕金森病和多發(fā)性硬化癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病到骨科損傷和心血管疾病，干細(xì)胞研究不斷擴(kuò)大可治療疾病的范圍。
• 未來潛力：隨著時(shí)間的推移，有關(guān)干細(xì)胞的科學(xué)知識(shí)將越來越深入，所有技術(shù)領(lǐng)域都將不斷發(fā)展，干細(xì)胞治療的應(yīng)用將無限。世界各地的科學(xué)家不斷在iPSC、基因工程和組織工程方面取得新突破。這些發(fā)現(xiàn)是創(chuàng)造更有效的MS治療方法和療法的關(guān)鍵步驟。

干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥的機(jī)制

干細(xì)胞療法通過多種機(jī)制治療MS，包括免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)和再生、抗炎作用、免疫抑制、神經(jīng)保護(hù)和調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)微環(huán)境。通過針對(duì)疾病的這些不同方面，干細(xì)胞療法為MS治療提供了一種有希望的方法，有可能減緩疾病進(jìn)展并改善患者預(yù)后。

免疫調(diào)節(jié)：多發(fā)性硬化癥 (MS) 的干細(xì)胞療法涉及使用具有免疫調(diào)節(jié)特性的間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC)。這些細(xì)胞可以調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞的活性，減少炎癥并防止自身免疫攻擊神經(jīng)系統(tǒng)。

組織修復(fù)和再生：MSC能夠分化成各種細(xì)胞類型，包括神經(jīng)元、少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞。當(dāng)被引入體內(nèi)時(shí)，它們可以遷移到中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 的受損區(qū)域，并通過替換受損細(xì)胞和促進(jìn)髓鞘再生來促進(jìn)組織修復(fù)和再生。

抗炎作用：多發(fā)性硬化癥的特征是中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)炎。干細(xì)胞釋放抗炎分子，如細(xì)胞因子、趨化因子和生長因子，有助于抑制炎癥并創(chuàng)造有利于愈合的環(huán)境。

免疫抑制特性：MSC可以抑制T細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞等免疫細(xì)胞的活性，這些細(xì)胞與 MS 中的自身免疫反應(yīng)有關(guān)。通過抑制免疫反應(yīng)，干細(xì)胞療法可以防止中樞神經(jīng)系統(tǒng)進(jìn)一步受損并阻止疾病進(jìn)展。

神經(jīng)保護(hù)：干細(xì)胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子，促進(jìn)神經(jīng)元的存活和生長。這種神經(jīng)保護(hù)作用有助于保護(hù)現(xiàn)有的神經(jīng)組織并防止MS患者進(jìn)一步退化。

微環(huán)境調(diào)節(jié)：MSC還通過促進(jìn)血管生成和減少氧化應(yīng)激來調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的微環(huán)境。這為神經(jīng)元的存活和修復(fù)創(chuàng)造了一個(gè)支持環(huán)境。

干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥的臨床案例

神經(jīng)干細(xì)胞治療12名臥床不起的多發(fā)性硬化癥患者

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)的研究人員在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊 Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

該研究嘗試了一種治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥的新方法。

研究團(tuán)隊(duì)從捐贈(zèng)的流產(chǎn)胎兒（10-12周）中采集了神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞，并將其注射到進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標(biāo)志物。

這也是全球第一項(xiàng)評(píng)估人類胎兒來源的神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞（hfNPC）移植在進(jìn)行性多發(fā)硬化癥患者中的安全性的一期臨床試驗(yàn)。

神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞（neural precursor cell，NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細(xì)胞，能夠分化成成熟腦細(xì)胞，減少髓鞘脫失、星形膠質(zhì)細(xì)胞增生和軸突損失，發(fā)揮營養(yǎng)支持和抗炎功能。

來源于人類胎兒的神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞（human fetal neural precursor cell,hfNPC），由于其在標(biāo)準(zhǔn)化和質(zhì)量控制條件下的復(fù)制能力，可以產(chǎn)生可用于神經(jīng)移植治療的細(xì)胞系，其治療特性已經(jīng)在非人靈長類動(dòng)物（如，猴）實(shí)驗(yàn)中得到了證實(shí)。

在這項(xiàng)臨床試驗(yàn)開始之前，所有受試患者都有嚴(yán)重癥狀，并且都已經(jīng)臥床不起。

他們首先接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測(cè)量多發(fā)性硬化癥標(biāo)志物——神經(jīng)營養(yǎng)因子和抗炎分子水平，以便后期對(duì)比。由于多發(fā)性硬化癥患者會(huì)逐漸失去大腦質(zhì)量，因此每位患者還接受了核磁共振掃描，以測(cè)量大腦灰質(zhì)體積。

12名多發(fā)性硬化癥患者分別接受4次干細(xì)胞注射。所有患者均沒有出現(xiàn)與治療相關(guān)的不良反應(yīng)。

治療三個(gè)月后，每位患者又進(jìn)行了一次腰椎穿刺，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，他們的脊髓液中的神經(jīng)營養(yǎng)因子和抗炎分子都有所增加。移植的干細(xì)胞可能發(fā)揮了神經(jīng)保護(hù)作用。

治療兩年后，每位患者又接受了核磁共振掃描，那些注射干細(xì)胞劑量最多的患者大腦灰質(zhì)損失最少。

目前研究結(jié)果初步表明，來源于人類胎兒的神經(jīng)干細(xì)胞移植治療PMS是可行、安全和可耐受的。研究團(tuán)隊(duì)還將在未來幾年繼續(xù)監(jiān)測(cè)這些患者，以進(jìn)一步觀察干細(xì)胞治療是否能緩解多發(fā)性硬化癥患者癥狀和疾病進(jìn)展。

總結(jié)

干細(xì)胞療法為多發(fā)性硬化癥患者提供了有希望的選擇，因?yàn)樗梢孕迯?fù)受損組織并調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)。它能夠阻止疾病發(fā)展并改善副作用，使其成為一個(gè)有吸引力的選擇，為提高個(gè)人滿意度和長期疾病管理提供了希望。

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