遺傳性視網膜疾病主要表現為感光細胞和/或視網膜色素上皮細胞的逐漸喪失，最終導致不可逆的視力喪失。在過去，這類疾病的治療手段相對有限，主要依賴于基因檢測和低視力康復，但這些方法并不能有效地減緩或停止視力喪失。

干細胞治療遺傳性視網膜疾病（IRDs），被視為一種突破性的治療手段，特別是對于視網膜色素變性（RP）和斯達加特病（STGD）等疾病。干細胞治療的核心理念在于使用干細胞替換視網膜中喪失的細胞，為IRDs患者提供了一種新的治療選擇。

北大人民醫院眼科研究所：干細胞治療遺傳性視網膜疾病研究看點

目前，多種類型的干細胞，包括視網膜祖細胞、間充質干細胞、人類胚胎干細胞衍生的視網膜色素上皮細胞和誘導多能干細胞衍生的視網膜色素上皮細胞，已在臨床試驗中被檢驗其效果和安全性。

北京大學人民醫院眼科眼病與視光研究所，最新的一項綜述性研究，包含21項前瞻性研究和496只眼睛的數據分析。這些研究顯示，對于RP和STGD患者，干細胞治療表現出一定的有效性和安全性。對于STGD患者，治療6個月和12個月后的視力改善都十分顯著。然而，對于RP患者，雖然治療6個月后視力有所改善，但到了12個月時這種改善就不再顯著了。此外，研究還發現，超脈絡膜空間注射干細胞可能是治療RP的一個有效途徑。

RP患者在6個月時的最佳矯正視力改善情況STGD 患者在12個月時的最佳矯正視力改善情況相信在未來，大樣本隨機臨床試驗的進行將為我們提供更多關于干細胞治療IRDs的有效性和安全性的證據，為這些疾病的治療開辟新的道路。

參考文獻：陳X.，徐N.，李J.等。遺傳性視網膜疾病的干細胞療法：系統評價和薈萃分析。 干細胞研究 14 , 286 (2023)。https://doi.org/10.1186/s13287-023-03526-x

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