2025年5月，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公布一款名為“REGEND003”的腎干細(xì)胞自體回輸制劑近日獲得了《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》的新藥注冊臨床試驗I/II期申請（受理號：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾病（CKD）。

這款由自主研發(fā)的全球首創(chuàng)腎干細(xì)胞新藥是首個獲批進(jìn)入臨床的腎臟干細(xì)胞產(chǎn)品，利用自體腎臟來源的SOX9+CD73+腎前體細(xì)胞（一種腎臟干細(xì)胞）腎內(nèi)移植策略，可實現(xiàn)腎臟組織的再生修復(fù)及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。?

REGEND003：全球首款腎干細(xì)胞治療慢性腎病獲批臨床試驗

慢性腎病治療現(xiàn)狀

慢性腎臟疾病（CKD）是全球1.3億糖尿病患者面臨的最嚴(yán)重并發(fā)癥之一，其核心特征為不可逆的腎功能損傷。研究表明，約27.1%-83.6%的糖尿病患者伴隨不同程度的腎臟損害，臨床表現(xiàn)為持續(xù)性蛋白尿和腎小球濾過率（GFR）持續(xù)下降，最終可能發(fā)展為終末期腎病（ESRD），患者需依賴透析或腎移植維持生命。

目前，針對CKD的治療手段主要包括：

1. 藥物干預(yù)：如SGLT2抑制劑、降糖/降壓藥物，可延緩病情進(jìn)展，但無法逆轉(zhuǎn)已損傷的腎單位；
2. 替代療法：透析雖能替代部分腎功能，但長期治療導(dǎo)致生活質(zhì)量顯著下降，并增加心血管并發(fā)癥風(fēng)險；
3. 腎移植：受制于供體短缺和免疫排斥反應(yīng)，僅能惠及少數(shù)患者。

對于中晚期CKD患者而言，治療過程往往伴隨著身體機能衰退與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重的雙重壓力。透析費用高昂且需終身依賴，而腎移植手術(shù)的高門檻更讓許多患者陷入“無解”的困境。因此，亟需一種能夠修復(fù)腎臟組織、延緩甚至逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的創(chuàng)新療法，以填補現(xiàn)有治療的空白。

干細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)運而生，因其獨特的修復(fù)和再生特性，被視作攻克腎病難題的希望之光。

干細(xì)胞治療慢性腎病的原理機制

干細(xì)胞治療慢性腎病的原理主要基于以下三種機制：

1. 修復(fù)與再生：干細(xì)胞具有“歸巢效應(yīng)”，能自動遷移到腎臟損傷部位，并分化為腎小管上皮細(xì)胞、腎小球細(xì)胞等，直接替換受損組織，重建腎臟結(jié)構(gòu)。
2. 分泌活性因子：干細(xì)胞會釋放多種生長因子（如VEGF、HGF）和抗炎因子（如IL-10），促進(jìn)血管生成、減少炎癥反應(yīng)，并改善腎臟微環(huán)境，幫助組織自我修復(fù)。
3. 調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)：干細(xì)胞能抑制過度的免疫反應(yīng)，減少炎癥細(xì)胞（如T細(xì)胞、B細(xì)胞）對腎臟的攻擊，降低纖維化風(fēng)險，從而保護(hù)腎功能。

通過這些機制，干細(xì)胞既能“修復(fù)已壞的零件”，又能“調(diào)節(jié)系統(tǒng)故障”，為慢性腎病患者提供新的治療可能。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞治療腎臟疾病的6大原理機制，您都了解嗎？

REGEND003如何修復(fù)腎臟？

此次獲批的REGEND003療法，開創(chuàng)性地采用了尿液中無創(chuàng)提取的SOX9+CD73+腎前體細(xì)胞。經(jīng)體外擴增后，這些高純度的自體腎前體細(xì)胞被精準(zhǔn)回輸?shù)侥I臟損傷區(qū)域。通過細(xì)胞分化和旁分泌因子協(xié)同作用，能有效再生腎小管和腎小球結(jié)構(gòu)，恢復(fù)腎臟功能。（圖1）

這一創(chuàng)新點極大提高了患者的接受度和治療效果預(yù)期，克服了傳統(tǒng)腎活檢采樣創(chuàng)傷大、不可重復(fù)、細(xì)胞群復(fù)雜等弊端。

REGEND003注冊臨床I/II期試驗負(fù)責(zé)人、同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院腎臟內(nèi)科主任、上海市醫(yī)師協(xié)會腎臟醫(yī)師分會副會長余晨教授表示：“很高興能見證一款針對慢性腎病的全新干細(xì)胞藥物能夠得到藥監(jiān)局的認(rèn)可獲批。中國慢性腎病患者基數(shù)大、醫(yī)療負(fù)擔(dān)沉重，干細(xì)胞治療為患者帶來了新的希望。我們將聯(lián)合全國多家高水平專業(yè)醫(yī)療機構(gòu)，規(guī)范開展高質(zhì)量的多中心臨床試驗，探索干細(xì)胞藥物的有效性和安全性，期待早日為患者健康提供更好的醫(yī)療服務(wù)。”

與國際同類藥物Rilparencel比較

2025年美國ProKidney公司的腎臟干細(xì)胞藥物Rilparencel已在美國進(jìn)入III期臨床，并預(yù)計明年獲批上市。Rilparencel的II期臨床數(shù)據(jù)顯示，其能明顯減緩患者腎功能（eGFR）下降速度，甚至出現(xiàn)功能回升。然而，該藥物需要通過腎臟活檢方式提取細(xì)胞，取樣過程具創(chuàng)傷性且只能進(jìn)行一次，產(chǎn)品中混合細(xì)胞類型較多，有效成分不夠明確。

相較之下，REGEND003完全采用無創(chuàng)尿液提取方式，且可多次采樣，獲得的腎前體細(xì)胞純度更高，劑量更精準(zhǔn)，有望進(jìn)一步提升療效并降低潛在不良反應(yīng)風(fēng)險。

REGEND003臨床關(guān)注的重點有哪些？

本次臨床將以糖尿病合并中晚期慢性腎病患者為主，重點評估患者在治療后48周內(nèi)腎功能（eGFR）的變化，以及蛋白尿水平和腎臟影像學(xué)的改善情況。同時，試驗全程將嚴(yán)格監(jiān)測受試者的安全性，確保療法的可行性與風(fēng)險可控。

該研究計劃于2025年第三季度正式啟動，并將聯(lián)合全國多家權(quán)威醫(yī)療機構(gòu)共同開展。當(dāng)前，REGEND003細(xì)胞自體回輸制劑已完成安全性和有效性初步驗證，建立了完善的質(zhì)量管控體系，并具備規(guī)模化生產(chǎn)的能力。待臨床試驗正式啟動后，將立即面向符合條件的患者開展受試者招募，并通過規(guī)范的篩選流程確保試驗科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)。、

未來展望：從腎再生到多器官修復(fù)

REGEND003的成功研發(fā)不僅為慢性腎病治療開辟新路徑，更預(yù)示著干細(xì)胞技術(shù)在以下領(lǐng)域的潛力：

全球競爭格局：推動我國在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域從“跟隨”邁向“引領(lǐng)”。

腎病治療范式革新：從“透析依賴”轉(zhuǎn)向“功能修復(fù)”；

多器官再生拓展：未來可能應(yīng)用于心肌修復(fù)、肝再生等領(lǐng)域；

結(jié)語

2025年，腎干細(xì)胞治療迎來歷史性突破。REGEND003的獲批不僅為糖尿病腎病患者帶來“再生希望”，更標(biāo)志著中國在細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新能力從“跟隨”邁向“引領(lǐng)”。隨著技術(shù)迭代與臨床驗證的推進(jìn)，再生醫(yī)學(xué)或?qū)氐赘膶懧阅I病的治療格局。

參考資料：干細(xì)胞基因與科學(xué)

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