帕金森病（Parkinson’s disease, PD）作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，其病理核心在于黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的不可逆退化。傳統(tǒng)藥物與手術(shù)雖能短期緩解癥狀，卻無(wú)法逆轉(zhuǎn)病程，且長(zhǎng)期用藥易引發(fā)異動(dòng)癥、凍結(jié)步態(tài)等嚴(yán)重副作用。

在這一背景下，?間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）多次注射療法憑借其神經(jīng)修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)及多巴胺分泌能力，成為改寫帕金森治療格局的新希望。在本研究中，我們利用多次靜脈輸注自體 HB-adMSCs 來(lái)評(píng)估該療法在改善帕金森病患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。

間充質(zhì)干細(xì)胞多次注射治療帕金森病，安全性如何？臨床效果如何？

間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的機(jī)制

1. 多向分化潛能與神經(jīng)替代作用：間充質(zhì)干細(xì)胞能夠分化為多巴胺能神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，替代PD患者中退化的神經(jīng)元，恢復(fù)黑質(zhì)-紋狀體系統(tǒng)的功能。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和臨床研究均觀察到其分化后改善運(yùn)動(dòng)功能的效果。
2. 免疫調(diào)節(jié)與抗炎作用：MSCs通過(guò)抑制炎癥細(xì)胞（如小膠質(zhì)細(xì)胞）和分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），減輕神經(jīng)炎癥反應(yīng)，保護(hù)剩余神經(jīng)元。這一特性對(duì)緩解PD的病理進(jìn)展至關(guān)重要。
3. 低免疫原性與安全性：自體或異體MSCs均具有低免疫原性，移植后排斥風(fēng)險(xiǎn)小，且無(wú)需長(zhǎng)期使用免疫抑制劑。

詳情信息請(qǐng)點(diǎn)擊（干細(xì)胞治療帕金森的機(jī)制是什么？）

2025年2月，美國(guó)德克薩斯州糖城希望生物科學(xué)研究基金會(huì)的研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際期刊《Cytotherapy》上發(fā)布了一篇《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：中型擴(kuò)展獲取計(jì)劃》的研究結(jié)果。

目的

該中型擴(kuò)展獲取計(jì)劃旨在評(píng)估對(duì)患有帕金森病 (PD) 的老年患者進(jìn)行多次靜脈輸注自體 Hope Biosciences 脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞 (HB-adMSC) 治療的安全性和臨床療效。

方法

制定此擴(kuò)展訪問(wèn)協(xié)議是為了測(cè)試自體 HB-adMSC 在改善 PD 患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。該研究包括 10 名年齡在 76-95 歲之間、被診斷患有帕金森病的受試者。研究總時(shí)長(zhǎng)為 26 周，在此期間，患者在 18 周內(nèi)接受了六次自體 HB-adMSC 靜脈輸注，并在第 26 周進(jìn)行干預(yù)后隨訪。

臨床效果：從癥狀緩解到神經(jīng)功能重建

非運(yùn)動(dòng)功能癥狀改善

PDQ-39 SI（帕金森患者生活質(zhì)量問(wèn)卷）

與基線相比，平均 (SD) PDQ-39 SI 評(píng)分在 EOS（第 26 周）時(shí)從 23.79（12.45）提高到 18.35（13.33），表明臨床上顯著改善。此外，第 26 周 PDQ-39 SI 評(píng)分的改善超過(guò)了既定的 MCID -4.72 分 ，達(dá)到 -5.45，表明臨床上相關(guān)的改善，50% 的患者在 EOS 時(shí)實(shí)現(xiàn)了 ≥ MCID 的改善。

PHQ-9（抑郁情緒嚴(yán)重程度的量表）

PHQ-9 評(píng)分明顯改善，平均值 (SD) 從基線時(shí)的 6.3 (5.12) 下降到 EOS（第 26 周）時(shí)的 4.6。觀察到的 MCID 為 -1.7 分（表 2 ），與參考的 MCID相當(dāng)，表示與基線相比，癥狀嚴(yán)重程度降低了約 27%，40% 的受試者獲得改善。

PFS-16（勞累程度量表）

治療后，平均（SD）PFS-16 評(píng)分從基線時(shí)的 47.80下降到 EOS 時(shí)的 42.50，表明疲勞程度與基線相比降低了 -5.3 分。此外，70% 的患者群體在 EOS 時(shí)的 PFS-16 評(píng)分與基線相比有所改善。

運(yùn)動(dòng)功能癥狀改善

MDS-UPDRS （統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表）

MDS-UPDRS 表在臨床上觀察到評(píng)分略有改善，在 EOS（第 26 周）觀察到顯著的 -5.4 分的 MCID，70% 的受試者的 MDS-UPDRS III 評(píng)分得到改善（降低），超過(guò)了既定的 MCID，表明具有臨床意義。在 EOS 時(shí)觀察到 MDS-UPDRS 第 I 部分評(píng)分略有改善。

安全性驗(yàn)證：多次注射的耐受性與風(fēng)險(xiǎn)控制

大多數(shù) AE（46 起中的 41 起）被認(rèn)為與治療藥物無(wú)關(guān)；5 起 AE（均為輕度）被認(rèn)為“肯定”或“可能”與研究藥物有關(guān)，包括出現(xiàn)流感樣癥狀和疲勞。研究期間共報(bào)告了五起嚴(yán)重 AE（SAE），均與研究產(chǎn)品無(wú)關(guān)。研究受試者對(duì)所有六次輸注的耐受性良好。整個(gè)治療期間無(wú)死亡報(bào)告。

總結(jié)

在本研究中，我們采用了各種結(jié)果測(cè)量方法來(lái)評(píng)估多次輸注 HB-adMSC 對(duì)改善老年 PD 患者運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的療效。在 26 周的時(shí)間內(nèi)，多次輸注脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)老年患者來(lái)說(shuō)是安全的，并且耐受性良好，且大多為輕度 AE。研究期間報(bào)告的 SAE 很少與研究藥物無(wú)關(guān)。使用多次輸注自體 HB-adMSC 治療老年 PD 患者具有一定的的臨床療效。

參考資料：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1465324924008855#tbl0002

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