最近的研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞具有治療阿爾茨海默氏癥、眼部疾病和帕金森氏癥等疾病的潛在能力，因為它們能夠分化成體內(nèi)各種類型的細(xì)胞和組織，促進(jìn)受損組織的再生和替換。

為什么應(yīng)該接受帕金森病的干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞治療帕金森病，由于其有潛力解決帕金森病的根本原因并緩解癥狀，在過去幾年中獲得了廣泛關(guān)注。傳統(tǒng)治療旨在控制癥狀，而干細(xì)胞療法則通過針對神經(jīng)元再生、神經(jīng)保護(hù)和功能恢復(fù)提供了一種新方法。

了解帕金森病

當(dāng)大腦神經(jīng)細(xì)胞出現(xiàn)某種問題時，就會發(fā)生帕金森病。由于多巴胺分泌不足，這種疾病會影響你的行動。多巴胺是一種重要的化學(xué)物質(zhì)或神經(jīng)遞質(zhì)，它會向大腦中負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)運動和調(diào)節(jié)情緒的部分發(fā)送信號。隨著多巴胺水平的下降，患者會出現(xiàn)運動和非運動癥狀，影響日常生活和生活質(zhì)量。

帕金森病的癥狀

帕金森病表現(xiàn)為以下癥狀：

1. 震顫：不自主的顫抖動作，通常從手或手指開始。
2. 僵硬：手臂、腿或軀干僵硬或缺乏靈活性，導(dǎo)致動作困難。
3. 運動遲緩：減慢您的日常生活動作和活動，如走路、從椅子上站起來或進(jìn)行日常活動。
4. 姿勢不穩(wěn)定：難以保持平衡和協(xié)調(diào)，導(dǎo)致跌倒或姿勢不穩(wěn)。
5. 非運動癥狀：這些癥狀可能包括認(rèn)知變化、情緒變化、睡眠障礙、便秘和嗅覺喪失。

當(dāng)前治療的局限性

帕金森病的傳統(tǒng)治療方法，如多巴胺替代療法（例如左旋多巴）、多巴胺激動劑和深部腦刺激 (DBS)，主要針對控制癥狀和改善運動功能。雖然這種治療方法可以顯著緩解癥狀，但它們也有局限性：

1. 漸進(jìn)性：帕金森病具有漸進(jìn)性，現(xiàn)有的治療方法無法阻止或逆轉(zhuǎn)神經(jīng)元退化，因此導(dǎo)致病情隨著時間的推移而進(jìn)展。
2. 副作用：大量使用左旋多巴等藥物可能會導(dǎo)致運動障礙、運動反應(yīng)波動和精神癥狀等副作用。
3. 手術(shù)風(fēng)險：深部腦刺激手術(shù)雖然對某些人有效，但也存在感染、硬件并發(fā)癥和認(rèn)知變化等風(fēng)險。

干細(xì)胞治療對帕金森病的可能益處

干細(xì)胞療法治療帕金森病通過解決帕金森病的根本原因并促進(jìn)神經(jīng)元的修復(fù)和再生，提供了一種有希望的替代治療方法。

以下是考慮采用干細(xì)胞療法治療帕金森病的原因：

• 神經(jīng)元再生：干細(xì)胞具有轉(zhuǎn)化為體內(nèi)各種細(xì)胞類型的能力，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。干細(xì)胞整合到大腦后，可替代受損的神經(jīng)元，并恢復(fù)多巴胺水平，可能改善運動功能并減輕癥狀。
• 神經(jīng)保護(hù)作用：干細(xì)胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子和抗炎分子，促進(jìn)神經(jīng)元存活并保護(hù)現(xiàn)有神經(jīng)元免受損害，從而為神經(jīng)元的生長和修復(fù)創(chuàng)造支持性環(huán)境。
• 功能恢復(fù)：干細(xì)胞療法通過改善神經(jīng)回路、改善神經(jīng)遞質(zhì)平衡和促進(jìn)突觸連接來恢復(fù)神經(jīng)功能，從而改善運動控制和活動能力。
• 疾病改變：與專注于癥狀管理的傳統(tǒng)治療不同，干細(xì)胞療法有可能通過顯示或阻止疾病進(jìn)展、保留神經(jīng)元功能和延緩嚴(yán)重殘疾的發(fā)生來改變帕金森病的病程。
• 個性化方法：干細(xì)胞研究的創(chuàng)新涉及患者特定的誘導(dǎo)多能細(xì)胞和基因分析，可以根據(jù)個人需求和疾病特征定制個性化治療，以優(yōu)化治療效果。

帕金森病治療中使用的干細(xì)胞類型

胚胎干細(xì)胞

這些干細(xì)胞具有分化成體內(nèi)任何細(xì)胞類型的潛力，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。胚胎干細(xì)胞對于帕金森病治療中的神經(jīng)元再生和功能恢復(fù)具有無價的價值。

間充質(zhì)干細(xì)胞

間充質(zhì)干細(xì)胞是存在于骨髓和脂肪組織等各種組織中的成體細(xì)胞。它們具有抗炎和神經(jīng)保護(hù)特性，適合用于治療帕金森癥，以減少神經(jīng)炎癥并促進(jìn)神經(jīng)元存活。

誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)

iPSC是通過將成體細(xì)胞重新編程為類似胚胎的狀態(tài)而產(chǎn)生的，從而可以創(chuàng)建患者特定的干細(xì)胞系。

干細(xì)胞治療帕金森病的成功臨床案例

2024年5月20日，干細(xì)胞治療領(lǐng)域傳來突破性利好消息，瑞典研究團(tuán)隊基于干細(xì)胞技術(shù)治療了患有帕金森病的患者，術(shù)后效果出色。再次展現(xiàn)干細(xì)胞治療未來可期，提振行業(yè)信心。

瑞典帕金森病患者托馬斯·馬特松（Thomas Mattson）于2023年接受干細(xì)胞衍生神經(jīng)細(xì)胞STEM-PD移植，成為了全球首位接受700萬個實驗室培育腦細(xì)胞植入手術(shù)的帕金森病患者。

該項STEM-PD試驗由瑞典隆德大學(xué)開展，老牌生物制藥巨頭諾和諾德及瑞典、歐盟多個機(jī)構(gòu)贊助，試驗正在測試一種新的干細(xì)胞療法，旨在用干細(xì)胞制造的健康細(xì)胞取代帕金森病患者大腦中缺失的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。

近日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內(nèi)科萬新華教授團(tuán)隊開展了一項單中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增的人源神經(jīng)干細(xì)胞（ANGE-S003）經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的安全性和初步療效的I期臨床研究。相關(guān)研究結(jié)果于2024年5月10日正式在Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry雜志（IF：11.1，中科院Q1/TOP）線上發(fā)表。

這也是迄今為止世界首項人源神經(jīng)干細(xì)胞經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的臨床研究。

2023年11月21日，日本厚生勞動省批準(zhǔn)了一款由韓國成體干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)Biostar研發(fā)的干細(xì)胞技術(shù)，是通過靜脈注射1.5億至2.5億個脂肪來源的干細(xì)胞、并將5,000萬個細(xì)胞注入脊髓腔的聯(lián)合給藥方式，有望提高治療帕金森病的有效性，并于2023年12月在東京新宿診所開始治療。

2021年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一項針對帕金森病的雙盲、安慰劑對照II期臨床試驗，以評估多次靜脈注射自體脂肪來源間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的安全性和有效性，以及評估這種方法改善帕金森病患者的日常活動和生活質(zhì)量的情況。

這是美國休斯頓地區(qū)非營利組織希望生物科學(xué)干細(xì)胞研究基金會(HBSCRF)開展的臨床試驗，是一項高劑量、重復(fù)治療的試驗。24名患者將隨機(jī)分配接受6次靜脈注射，每次注射2億干細(xì)胞。根據(jù)此前的報道，第一位帕金森病患者已經(jīng)接受了20多次干細(xì)胞輸注治療，該研究的主要調(diào)查醫(yī)生指出，患者的日常活動得到了“顯著改善”，已經(jīng)不再需要24小時的看護(hù)。監(jiān)督治療的神經(jīng)科醫(yī)生也指出，患者“沒有任何疾病的跡象。”

2019年，河北醫(yī)學(xué)大學(xué)報道，他們對34例帕金森患者應(yīng)用間充質(zhì)干細(xì)胞進(jìn)行調(diào)節(jié)，結(jié)果顯示間充質(zhì)干細(xì)胞調(diào)節(jié)對帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者運動功能及睡眠質(zhì)量。與調(diào)節(jié)前相比較，調(diào)節(jié)后1個月、3個月均有效，女性在自主神經(jīng)癥狀、認(rèn)知功能、日常生活能力方面的療效更明顯；病程≥5年組RBD癥狀、RLS癥狀療效更明顯。

臨床證據(jù)和試驗

多項臨床前研究干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗已檢驗了干細(xì)胞治療帕金森病的安全性和有效性。盡管需要更多研究來建立標(biāo)準(zhǔn)化方案和可靠的結(jié)果，但早期發(fā)現(xiàn)是有希望的：

臨床改善

一些研究和調(diào)查報告顯示，帕金森病患者在接受干細(xì)胞移植后，運動功能、日常生活活動和生活質(zhì)量有顯著改善。

多巴胺恢復(fù)

移植的干細(xì)胞在減輕運動癥狀、提高多巴胺水平和改善人類患者和動物模型的神經(jīng)連接方面已顯示出良好的前景。

安全性

先前的研究表明，干細(xì)胞移植是一種安全、實用的帕金森病治療選擇，且并發(fā)癥和副作用的風(fēng)險較低。

總結(jié)

干細(xì)胞療法為治療帕金森病提供了一種有希望的途徑，該療法以神經(jīng)元再生和功能恢復(fù)為中心。它不僅解決了傳統(tǒng)療法的缺點，而且還有望實現(xiàn)個性化治療和疾病改良。

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