數百萬人患有肌營養不良癥，這是一種神經疾病。人們正在尋找逆轉這種疾病進程的最佳方法，但沒有任何治療方法可以完全阻止這種情況。這就是為什么誕生了一種稱為干細胞治療肌營養不良癥的創新方法。

干細胞具有再生和修復受損組織的潛力，以減輕肌營養不良癥的癥狀。讓我們談談它如何有助于治療這種神經系統疾病的癥狀。

干細胞療法如何治療肌營養不良癥狀？

什么是肌營養不良癥及其原因？

一組通過骨骼肌逐漸衰弱和退化而導致肌肉萎縮和力量喪失的遺傳性疾病被稱為肌營養不良癥。隨著時間的推移，這種情況會變得更糟，并且可以在出生時、童年和成年之間表現出來。

如果您患有MD，您可能會感到無法移動、行走以及日常活動困難。在最壞的情況下，它會影響幫助心臟和肺部工作的肌肉。造成這種情況的因素有很多，因此我們將向您介紹一些常見原因，其中包括：

• 基因突變：這種神經系統疾病可能是由于基因突變而發生的，這是其主要原因。當維持肌肉結構和功能所必需的蛋白質的產生停止時，就會發生這種情況。這種類型的突變可以自動顯示或從父母那里獲得。
• X連鎖遺傳：某些類型的肌營養不良癥（如DMD和某些LGMD病例）是通過X染色體遺傳的。這意味著導致這種情況的基因位于X染色體上。
• 常染色體隱性遺傳：這是指當您有基因突變時，您的親生父母都可以導致這種情況。由于這個原因可能會發生肢帶型肌營養不良癥。
• 環境因素：雖然不太常見，但環境因素（例如接觸毒素或某些感染）可能會引發或加劇易感個體的肌營養不良癥。然而，這些因素通常與遺傳傾向相互作用，而不是作為疾病的唯一原因。

肌營養不良癥的癥狀

當您閱讀上面的肌營養不良癥時，您會了解到它是一組遺傳性疾病，其特征是進行性肌肉無力和退化。肌營養不良癥有多種類型，它們可能具有相同的癥狀，并且具有不同的嚴重程度和起始年齡。以下是肌營養不良癥的一些常見癥狀：

• 肌肉無力：肌肉無力是肌營養不良癥的主要癥狀，通常在童年時期就表現出來。它在任何年齡都可能出現，具體取決于您患有哪種類型的肌營養不良癥。起初，無力感可能是中等的，但隨著時間的推移可能會惡化。
• 行走困難：隨著病情開始惡化，由于肌肉無力和失去協調性，您可能會開始感到行走困難。您可能會以奇怪的動作模式行走，例如搖搖晃晃或踮起腳尖。
• 經常跌倒：患有這種疾病的人可能會因為肌肉無力和缺乏穩定性而經常跌倒。父母可能會看到他們的孩子經常跌倒或很難自己從地板上站起來。
• 運動里程碑延遲：個人可能需要更長的時間才能知道如何坐、爬和走路。這些延誤可能會導致醫療專業人員進行額外的研究，因為它們通常是疾病的第一個明顯癥狀。
• 肌肉攣縮：隨著疾病的進展，一些肌營養不良癥患者可能會出現肌肉攣縮，即肌肉和肌腱的永久性收緊。這可能會導致關節僵硬、活動范圍受限以及日常活動困難。
• 呼吸問題：在肌營養不良癥晚期，參與呼吸的肌肉無力可導致呼吸困難。這可能表現為呼吸急促、頻繁呼吸道感染，最終導致呼吸衰竭，如果處理不當，可能會危及生命。

盡早識別這些癥狀并尋求醫學評估對于正確診斷和治療肌營養不良癥至關重要。干細胞療法對肌營養不良有助于治療這種疾病并減輕上述癥狀。

干細胞療法治療肌營養不良癥的好處

干細胞療法可用于治療肌營養不良癥，因為它具有減輕癥狀和炎癥的再生潛力。干細胞具有分化成特化細的能力，并為患有這種疾病的人提供最佳的治療選擇。以下是個人在使用干細胞治療肌營養不良癥的優勢：

1. 肌肉組織的再生

干細胞可以分化成特殊的細胞類型，包括您所知的肌肉細胞。將它們涂抹到受影響的區域，有助于受損肌肉組織的再生，從而改善肌肉功能和力量。

2. 減少炎癥

如果您患有肌營養不良癥，那么受影響的區域可能會出現炎癥。干細胞具有免疫調節特性，這意味著它們將有助于減少炎癥，減輕MD造成的損傷，并為肌肉再生創造更有利的環境。

3. 長期救濟

傳統治療僅側重于控制癥狀，但干細胞療法通過修復受損的肌肉纖維來解決這種情況的根本原因。這可以通過長期緩解并可能阻止疾病進展，為患者帶來改善生活質量的希望。

4. 副作用最小化

特別是當治療持續時間較長時，干細胞療法對患者來說是更安全的選擇，因為它提供了更量身定制的方法，副作用更少。

5. 個性化治療

考慮到疾病嚴重程度、年齡和基因組成等因素，干細胞療法可以根據每位患者的具體需求進行定制。這種個性化的方法可以提高治療效果并最大限度地降低并發癥的風險，從而為肌營養不良癥患者帶來更好的結果。

2021年6月，在《干細胞轉化醫學》（Stem Cells Translational Medicine）上發表了一篇臨床研究，該項研究由波蘭細胞療法和免疫療法中心的醫學專家耗時2年完成，該研究證實，臍帶間充質干細胞注射治療可以顯著改善肌營養不良癥患者的癥狀，延緩病情進展。甚至有患者經過臍帶間充質干細胞注射治療之后，開始不拄拐杖獨立行走，停止一切康復訓練，重新從事全職工作。

干細胞治療取得了進展

1、干細胞誘導分化為肌細胞：不同物種來源的間充質干細胞可在一定培養條件下分化為多核的肌管，并表達肌細胞特有的抗原標志。

2、體內重建Dystrophin蛋白的表達：動物模型實驗，可檢測到植入干細胞來源的Dystrophin蛋白表達，并觀察到DMD動物臨床癥狀的改變。

3、臨床試驗表明：以靜脈輸注方式為DMD患兒移植異體間充質干細胞，患兒異常升高的外周血肌酸激酶含量降低，上下肢肌力提高。

總結

雖然真正攻克肌營養不良這個疾病還有很長的路要走，但干細胞行業以及相應技術的發展仍將不斷帶來新的曙光，希望在不久的將來能夠聽到更多令人興奮的消息！

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