2023年干細(xì)胞治療漸凍癥（所有你需要知道的）

漸凍癥是一種可怕的運(yùn)動神經(jīng)元疾病，目前尚無治愈方法。它不可避免地導(dǎo)致一個人的生活質(zhì)量和死亡不斷惡化。到目前為止，藥物只能用于減緩這種疾病的進(jìn)展。但是，地平線上出現(xiàn)了新的希望之光。治療ALS的干細(xì)胞療法終于問世了。滾動下面了解更多！

漸凍癥（ALS）概述

肌萎縮側(cè)索硬化癥或ALS是神經(jīng)系統(tǒng)的一種進(jìn)行性疾病。它會影響大腦和脊髓中的運(yùn)動神經(jīng)元，導(dǎo)致肌肉失去控制。它也通常被稱為漸凍癥。

那么，是什么原因?qū)е翧LS呢？

不幸的是，醫(yī)生仍然無法發(fā)現(xiàn)這種疾病的原因。大約5-10%的病例本質(zhì)上是遺傳性的。但其余的通常沒有具體原因。醫(yī)生目前推測環(huán)境因素也導(dǎo)致了這種疾病。

漸凍癥的癥狀

體征和癥狀因人而異。您可以留意的一些一般癥狀是：

• 隨著時間的推移而惡化的肌肉無力
• 四肢無力
• 言語不清或吞咽困難

隨著這種疾病的發(fā)展，它最終會影響一個人的咀嚼、吞咽和呼吸能力。然而，隨著疾病的進(jìn)展，ALS 患者不會感到任何疼痛。

肌萎縮側(cè)索硬化的類型

只有兩種類型的ALS。散發(fā)性肌萎縮側(cè)索硬化沒有原因，大多數(shù)病例都?xì)w因于此。家族性ALS是由有缺陷的基因引起的。?

但是，這種人人都聲稱有可能治愈ALS的新療法到底是什么？它被稱為干細(xì)胞療法。這種新療法正在醫(yī)學(xué)界掀起波瀾。它被認(rèn)為具有逆轉(zhuǎn)ALS的潛力，盡管這種疾病不可能完全治愈。

當(dāng)然，它仍在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。然而，到目前為止，它們正在產(chǎn)生可喜的結(jié)果。干細(xì)胞不僅能夠修復(fù)受損的神經(jīng)元，還能再生新的神經(jīng)元。

干細(xì)胞治療漸凍癥是否獲得FDA批準(zhǔn)？

干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)是否獲得FDA批準(zhǔn)？

目前，他們不是。但是，所有試驗(yàn)都遵循一套嚴(yán)格的規(guī)定。根據(jù)最近的報(bào)道，許多試驗(yàn)也非常接近獲得 FDA 的批準(zhǔn)。

干細(xì)胞可以幫助ALS嗎？

這不是要問的最重要的問題之一嗎？

要回答這個問題，我們先簡單解釋一下什么是干細(xì)胞。

干細(xì)胞是我們身體的非特化細(xì)胞。它具有分化成身體任何組織的能力。

這些干細(xì)胞可以取自我們身體的不同部位，也可以使用供體干細(xì)胞。一些研究也在探索使用臍帶和胚胎干細(xì)胞治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥。

它還具有神經(jīng)營養(yǎng)和再生特性。

太技術(shù)了？

簡單來說，干細(xì)胞可以修復(fù)受損的神經(jīng)細(xì)胞并產(chǎn)生新的神經(jīng)細(xì)胞。此外，一些研究還表明它們可以保護(hù)現(xiàn)有的健康神經(jīng)元。

由于我們已經(jīng)知道運(yùn)動神經(jīng)元在ALS中受損，因此很容易看出干細(xì)胞如何幫助治療這種疾病。?

目前，大多數(shù)臨床試驗(yàn)使用骨髓來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。我們將在本文后面更多地討論它們。

資格標(biāo)準(zhǔn)

您如何知道您是否有資格接受ALS干細(xì)胞治療？?

回答這個問題的最佳人選是您的醫(yī)生。每個臨床試驗(yàn)都有自己的一套要求。但是，我們?yōu)槟鷾?zhǔn)備了一份一般標(biāo)準(zhǔn)清單。

• 您應(yīng)該在這種疾病的早期階段開始進(jìn)行干細(xì)胞治療。
• 您不應(yīng)該進(jìn)行過心臟直視手術(shù)等大手術(shù)或進(jìn)行過任何類型的器官移植。
• 您的病史不應(yīng)該很廣泛。

為什么干細(xì)胞療法是ALS患者的一個好選擇？

有幾個原因。最大的原因是目前沒有藥物可以治療肌萎縮側(cè)索硬化。首選藥物利魯唑在減緩疾病進(jìn)展方面的作用有限。

另一方面，干細(xì)胞治療ALS已顯示出患者癥狀的長期改善。反過來，這也會提高您的生活質(zhì)量。

ALS患者的干細(xì)胞療法還可以產(chǎn)生新的神經(jīng)細(xì)胞來替代受損的神經(jīng)細(xì)胞，這是任何其他醫(yī)學(xué)治療都無法實(shí)現(xiàn)的。

干細(xì)胞治療漸凍癥的風(fēng)險(xiǎn)

與所有醫(yī)療程序一樣，干細(xì)胞療法ALS也有其自身的一系列風(fēng)險(xiǎn)。

• 最重要的是，這種治療方法仍在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
• 注射部位存在感染風(fēng)險(xiǎn)。
• 如果使用供體干細(xì)胞，則存在排斥的風(fēng)險(xiǎn)。

總而言之，到目前為止，此程序的風(fēng)險(xiǎn)很小。

干細(xì)胞治療漸凍癥的費(fèi)用是多少？

ALS干細(xì)胞治療費(fèi)用將取決于許多因素，例如疾病階段、您選擇的手術(shù)設(shè)施以及所需的任何后續(xù)護(hù)理。

據(jù)了解，印度干細(xì)胞治療ALS的干細(xì)胞移植費(fèi)用為6000美元至14000美元。每個周期的成本約為2000美元。周期數(shù)取決于疾病的嚴(yán)重程度。（中國未知）

相比之下，在美國同樣的手術(shù)費(fèi)用為40,000至55,000美元。

干細(xì)胞治療漸凍癥的流程程序

您想知道這個程序需要什么嗎？

我們?yōu)槟鷾?zhǔn)備了所有詳細(xì)信息。

整個過程可以分為三個步驟。

程序步驟	描述
第1步-提取	自體移植是ALS間充質(zhì)干細(xì)胞治療的標(biāo)準(zhǔn)。?干細(xì)胞是從臀部的骨髓中提取的。?此過程通常需要大約一兩個小時。
第2步-準(zhǔn)備	提取的骨髓被帶到干細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室。 使用稱為密度梯度技術(shù)的技術(shù)，可以制備干細(xì)胞的濃縮溶液。這個過程大約需要四個小時。
第三步-移植	干細(xì)胞通過鞘內(nèi)途徑輸送到您的體內(nèi)。完成脊髓穿刺，將干細(xì)胞直接注射到您的脊髓和腦脊液中。這個過程只需要一兩個小時。

這個描述是否讓您想到，“ALS的干細(xì)胞治療痛苦嗎？”?讓我們減輕您的恐懼。

在拔牙階段和移植階段，您將接受局部麻醉。這將使您感到舒適且無痛。

干細(xì)胞治療漸凍癥能持續(xù)多久？

正如我們在上面的解釋中看到的，整個過程大約需要八到九個小時。但是，為了讓您感到舒適，這些步驟通常會持續(xù)三天。

干細(xì)胞治療后會發(fā)生什么？

該手術(shù)可以在門診進(jìn)行。但為了安全起見，大多數(shù)專家建議住院。手術(shù)后，您可能會感到頭暈或頭痛。然而，這本質(zhì)上是短暫的，會在幾個小時內(nèi)消失。

預(yù)計(jì)恢復(fù)時間很短。您可以在幾天內(nèi)恢復(fù)日常活動。建議您在手術(shù)后一周內(nèi)避免劇烈活動。

該手術(shù)的令人振奮的部分之一是迄今為止在任何臨床試驗(yàn)中都沒有報(bào)告長期副作用。您可能會在注射部位感覺幾天有點(diǎn)疼痛。

不過，您預(yù)計(jì)多久才能看到結(jié)果？

這因人而異。有些患者在幾天內(nèi)癥狀就會有所改善，而有些則需要更長的時間。平均而言，手術(shù)后三十天內(nèi)即可看到結(jié)果。

干細(xì)胞移植治療漸凍癥的成功率是多少？

大多數(shù)ALS患者在確診后的壽命為三到五年。在此期間，他們的狀況不斷惡化。ALS干細(xì)胞注射有助于減緩這種疾病的進(jìn)展。與此同時，它們還提高了生活質(zhì)量。

ALS干細(xì)胞療法的成功率為67%至80%。這些患者不僅癥狀有所改善，而且超過了他們的預(yù)期壽命。（內(nèi)容來源于網(wǎng)絡(luò)，不做醫(yī)療參考建議）

我在哪里可以獲得ALS干細(xì)胞治療？

目前許多國家正在進(jìn)行ALS干細(xì)胞試驗(yàn)。最突出的是：

• 美國
• 印度
• 西班牙
• 英國
• 中國

間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥

在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)療法的首要方針是細(xì)胞代替和神經(jīng)保護(hù)。臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有多向分解特征，且獲取簡練、無倫理學(xué)爭議、增殖力強(qiáng)、來歷廣泛、不導(dǎo)致免疫架空，具有免疫調(diào)度、安排批改、開釋養(yǎng)分因子、排泄外泌體和有用的歸巢等功用，成為醫(yī)治ALS最具潛能的干細(xì)胞。

干細(xì)胞療法治療漸凍癥的三大作用機(jī)制

盡管多項(xiàng)研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞移植可改善疾病指標(biāo)，但產(chǎn)生有益結(jié)果的確切機(jī)制尚不完全清楚。

間充質(zhì)干細(xì)胞在漸凍癥治療中可以發(fā)揮的作用是多方面的。已經(jīng)嘗試或觀察到幾種修復(fù)和支持機(jī)制，包括細(xì)胞替代、營養(yǎng)因子或基因傳遞和免疫調(diào)節(jié)，有時是串聯(lián)的。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥的優(yōu)勢

細(xì)胞更換

特別是對于ALS，細(xì)胞替代療法有望實(shí)現(xiàn)兩個潛在目標(biāo)中的一個或兩個。第一種是直接用新的功能性MN替換退化的MN。二是提供支持性神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞來保護(hù)和支持MN。細(xì)胞替代旨在提供能夠存活的細(xì)胞來源，成為受疾病影響區(qū)域的家園，分化成預(yù)期的細(xì)胞類型，并整合到周圍的神經(jīng)回路中。

營養(yǎng)因子傳遞

間充質(zhì)干細(xì)胞在改善漸凍癥預(yù)后方面的有效性可能部分歸因于它們分泌的神經(jīng)營養(yǎng)因子，這些因子在正常神經(jīng)功能，特別是神經(jīng)修復(fù)中發(fā)揮著多種作用。營養(yǎng)/生長因子是神經(jīng)細(xì)胞維持、功能、分化和增殖所必需的蛋白質(zhì)。補(bǔ)充諸如膠質(zhì)細(xì)胞系衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子 (GDNF)、VEGF、睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子和IGF-1等因子作為ALS的可能治療方法是可行的。

免疫調(diào)節(jié)

炎癥和免疫反應(yīng)可能在漸凍癥的病理進(jìn)展中起重要作用。在癥狀出現(xiàn)之前和整個疾病期間都觀察到CNS外部和內(nèi)部免疫細(xì)胞的形態(tài)、數(shù)量和作用的變化。小膠質(zhì)細(xì)胞是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的免疫細(xì)胞，可能在ALS中發(fā)揮保護(hù)和毒性作用。

目前間充質(zhì)干細(xì)胞療法治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)

已經(jīng)有幾項(xiàng)用hMSCs治療漸凍癥的早期臨床試驗(yàn)。骨髓細(xì)胞 (BMC) 可能由間充質(zhì)和造血干細(xì)胞類型組成，也已被研究用于漸凍癥的細(xì)胞治療。這些研究的主要目的是確定治療劑和遞送方法的安全性。

在所有這些研究中，自體間充質(zhì)干細(xì)胞或骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞從患者中分離出來，用作治療。其中五項(xiàng)研究已在椎管內(nèi)遞送細(xì)胞，未發(fā)現(xiàn)與植入程序相關(guān)的重大安全問題。

以色列開展了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，研究人員通過肌肉和鞘內(nèi)聯(lián)合移植將間充質(zhì)干細(xì)胞移植到了漸凍癥患者體內(nèi)。

結(jié)果表明，14位受試者耐受良好，用力肺活量的惡化速度減緩，漸凍癥的功能評分下降減慢，治療后6個月病程進(jìn)展至少改善了25％，顯示了細(xì)胞移植在治療漸凍癥時的巨大潛力。

總結(jié)

在過去的十年中，漸凍癥干細(xì)胞療法的開發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化取得了巨大的成就。間充質(zhì)干細(xì)胞作為能夠保護(hù)運(yùn)動神經(jīng)元（MN）、分化為多種神經(jīng)細(xì)胞類型、調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞作用和減少中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）炎癥的細(xì)胞而脫穎而出。

間充質(zhì)干細(xì)胞在延遲疾病發(fā)作、改善運(yùn)動功能和增加漸凍癥臨床前模型中的存活率方面的成功導(dǎo)致了間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥患者的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)。這些試驗(yàn)確定了間充質(zhì)干細(xì)胞遞送用于CNS應(yīng)用的安全性，為更大規(guī)模的后期試驗(yàn)打開了大門，以更好地了解間充質(zhì)干細(xì)胞在治療漸凍癥中的有效性。

那么，你在想什么？ 

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