腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童時期最常見的運動障礙性疾病，由發(fā)育中大腦的非進行性損傷引起，臨床癥狀主要表現(xiàn)為運動功能障礙和姿勢異常。

全球范圍內(nèi)，腦癱的患病率約為千分之三，不僅給患者及其家庭帶來沉重負擔(dān)，也造成了巨大的社會經(jīng)濟壓力。值得注意的是，約70%的腦癱病例病因不明，臨床治療一直面臨巨大挑戰(zhàn)。

干細胞療法，特別是基于同種異體臍帶血（UCB）的治療，為腦癱患者帶來了新的希望。臍帶血富含多種干細胞及免疫調(diào)節(jié)細胞，其治療機制主要并非通過細胞替代，而是憑借其強大的旁分泌效應(yīng)，包括抗炎、抗凋亡、促進血管生成和神經(jīng)保護等作用，從而改善神經(jīng)炎癥環(huán)境并促進腦組織修復(fù)。盡管間充質(zhì)干細胞（MSC）等其他來源也被廣泛研究，但臍帶血因其來源廣泛、倫理爭議小、制備便捷等優(yōu)勢，被視為當(dāng)前最具臨床應(yīng)用潛力的選擇。

迄今為止，臍帶血療法的許多方面仍未得到探索。為了確保實施安全有效的方案而不引起倫理問題，需要確定臍帶血的最佳劑量、最佳細胞類型和最佳給藥途徑。

臍帶血干細胞治療腦癱安全有效：一項基于7項研究及286名患者的系統(tǒng)評價

考慮到干細胞，特別是異基因臍帶血的治療重要性，我們決定進行本系統(tǒng)綜述，重點關(guān)注臍帶血干細胞治療腦癱患者的安全性和有效性，系統(tǒng)綜述相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在期刊雜志《Orphanet Journal of Rare Diseases》上[1]。

因此，本研究旨在通過系統(tǒng)評價的方法，通過七項研究的結(jié)果評估同種異體臍帶血干細胞治療腦癱患者的安全性與有效性，以期為臨床實踐提供高級別證據(jù)。

驗證臍帶干細胞治療腦癱患者的安全性和有效性的方法

本研究嚴格遵循系統(tǒng)評價的首選報告項目（PRISMA）指南。我們系統(tǒng)檢索了PubMed、Scopus、Web of Science、Embase、ScienceDirect和Google Scholar等數(shù)據(jù)庫，檢索時間截止至2022年11月。檢索策略采用“干細胞”、“臍帶血”、“腦癱”、“安全性”、“有效性”等關(guān)鍵詞及其布爾運算符組合。

文獻篩選過程包括以下階段：

• 利用EndNote軟件去重；
• 基于標(biāo)題和摘要進行初篩；
• 對剩余文獻進行全文評估，以確定其是否符合納入標(biāo)準；
• 使用CONSORT量表對符合條件的研究進行方法學(xué)質(zhì)量評估。

最終，共有7項研究被納入本系統(tǒng)評價。

文獻篩選流程與結(jié)果

本研究嚴格遵循系統(tǒng)綜述指南，從最初檢索到的142篇文獻中，經(jīng)過逐層篩選，最終納入了7項符合標(biāo)準的研究進行最終評估。這7項研究的信息見表1；圖1，表2還報告了所審查研究中的干細胞劑量、給藥途徑、免疫抑制細節(jié)和隨訪時間長度的信息。

篩選過程包括去除重復(fù)文獻、基于標(biāo)題和摘要的初篩、全文資格評估以及基于CONSORT量表的質(zhì)量評估，最終確保了所納入研究的方法學(xué)可靠性。

納入研究的基本特征

這7項納入的研究發(fā)表于2013年至2022年之間，其中絕大多數(shù)為隨機臨床試驗，僅有一項為回顧性研究。這些研究共涉及286名腦癱患者，單項研究的樣本量在31至72人之間，顯示了研究規(guī)模上的差異。

有效性分析

綜合分析表明，同種異體臍帶血干細胞治療能在多個維度顯著改善腦癱患者的神經(jīng)功能：

• 運動功能：多數(shù)研究報道了患者粗大運動功能和肌肉力量的顯著提升。
• 認知與生活質(zhì)量：部分研究證實治療可提高認知能力，并在腦癱生活質(zhì)量問卷（CP-QOL）的“社會功能”與“活動參與”等領(lǐng)域顯示出積極改善。
• 影像學(xué)改變：先進的神經(jīng)影像學(xué)數(shù)據(jù)（如fMRI、DTI）為治療效果提供了客觀生物學(xué)證據(jù)，顯示治療組患者大腦白質(zhì)結(jié)構(gòu)整合性以及丘腦、額葉、頂葉等關(guān)鍵區(qū)域神經(jīng)活動得到改善。

療效受到多種因素影響，包括干細胞劑量、患者年齡、損傷嚴重程度及遺傳背景。數(shù)據(jù)顯示，接受更高劑量治療的患者，其功能改善更為顯著。

安全性分析

所有納入的研究均一致報告，同種異體臍帶血干細胞治療未導(dǎo)致嚴重或危及生命的并發(fā)癥。常見的不良反應(yīng)包括發(fā)熱、煩躁、嘔吐及短暫性頭痛或背痛，這些癥狀大多程度輕微且可自行緩解。

分析表明，多數(shù)不良反應(yīng)與干細胞輸注本身無關(guān)，而是源于免疫抑制劑（如環(huán)孢素）的使用或腰椎穿刺（鞘內(nèi)注射）的操作過程。在一項研究中，一名重癥患者于治療后死亡，但經(jīng)獨立審查委員會嚴格認定，該事件與臍帶血輸注無因果關(guān)系。

臍帶血干細胞治療腦癱的機制與綜合效益

研究表明，同種異體臍帶血干細胞治療腦癱兼具安全性與有效性，其作用機制主要歸因于干細胞的旁分泌效應(yīng)，而非直接分化為新細胞。這些效應(yīng)包括釋放抗炎、神經(jīng)營養(yǎng)和血管生成因子，從而促進腦部修復(fù)并防止進一步損傷。

同時，分析也指出需審慎評估治療效果，因為其他因素（如合用藥物促紅細胞生成素或康復(fù)運動）也可能貢獻于整體改善，但通過對照實驗證實，臍帶血本身對大腦（如丘腦代謝）產(chǎn)生了獨立且積極的獨特影響。

不同給藥途徑的利弊權(quán)衡

臍帶血干細胞的輸送方式多樣但各有特點，目前最有效方法尚未明確。

• 靜脈/動脈注射侵入性較小，但細胞可能被外周器官截留，難以高效透過血腦屏障，且動脈途徑存在微栓塞風(fēng)險。
• 鞘內(nèi)注射能使細胞更直接地作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，但屬于侵入性操作。
• 聯(lián)合給藥（如靜脈與鞘內(nèi)注射聯(lián)合）作為一種平衡安全性與有效性的策略，在部分研究中顯示出更全面的功能改善。

討論

本系統(tǒng)評價綜合現(xiàn)有證據(jù)表明，同種異體臍帶血干細胞治療對于腦癱患者是一種安全且具有一定有效性的新興療法。其在改善運動、認知功能及生活質(zhì)量方面的潛力得到了多項臨床研究的支持，并且整體安全性良好，嚴重不良事件罕見。

與源于胚胎組織等其他類型的干細胞相比，臍帶血避免了嚴峻的倫理爭議，同時在細胞獲取、制備周期和成本效益方面展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，尤其適合在兒童患者中推廣應(yīng)用。

然而，該領(lǐng)域仍存在挑戰(zhàn)。未來研究亟需通過設(shè)計嚴謹?shù)拇髽颖倦S機對照試驗，明確最佳治療窗口期、標(biāo)準化細胞劑量與輸注流程，并探索基于患者遺傳背景和疾病特征的個體化治療方案。

結(jié)論

綜上所述，同種異體臍帶血干細胞為腦癱的治療提供了一個充滿希望的新方向。當(dāng)前證據(jù)肯定了其臨床安全性和在多方面的改善潛力。未來的努力應(yīng)集中于優(yōu)化治療策略，以期為全球腦癱患者帶來更顯著、更持久的臨床獲益。

參考資料：

[1]:Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A. et al. Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis 20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z

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