腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童期最常見的運動障礙性疾病，全球約每300名新生兒中就有1例受此困擾。盡管康復(fù)訓(xùn)練和藥物治療可改善部分癥狀，但其核心病因——胎兒或嬰幼兒期的腦損傷導(dǎo)致的神經(jīng)元不可逆損傷——仍無法根治。

這一困境催生了干細胞治療的探索：通過移植具有再生潛能的干細胞，修復(fù)受損神經(jīng)回路，為患者帶來“重塑大腦功能”的希望。然而，干細胞來源（自體或異體）、類型（骨髓、臍帶血、間充質(zhì)干細胞等）及給藥途徑等因素均可能影響治療安全性。

本文基于多項臨床研究與安全性數(shù)據(jù)，系統(tǒng)分析不同干細胞類型與來源在腦癱治療中的安全性，并結(jié)合患者需求為臨床決策提供科學(xué)依據(jù)。

自體vs異體：不同來源的干細胞治療腦癱患者的安全性有區(qū)別嗎？

一、自體干細胞：免疫排斥風(fēng)險低，但來源受限

自體干細胞來源于患者自身（如骨髓、外周血或脂肪組織），因免疫原性低，無需免疫抑制，安全性較高。

1.1 臍帶血干細胞

安全性優(yōu)勢：自體臍帶血干細胞因免疫原性低，罕見急性排斥反應(yīng)。例如，2018年廣東省婦幼保健院對12例腦癱患兒進行自體臍血輸注后，未報告嚴(yán)重不良反應(yīng)，僅在少數(shù)病例中出現(xiàn)短暫低熱。

局限性：需提前儲存臍帶血，且細胞數(shù)量與活性受儲存時間影響。西安交通大學(xué)的研究顯示，自體臍帶血治療組患兒癥狀改善顯著，但需多次輸注維持療效。

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1.2 骨髓來源干細胞

安全性：多項臨床試驗顯示，自體骨髓間充質(zhì)干細胞（BM-MSCs）或單核細胞（BM-MNCs）通過蛛網(wǎng)膜下腔或脊髓內(nèi)注射后，未報告嚴(yán)重不良反應(yīng)。例如：

• Himanshu等（2016）對10例腦癱患者的臨床試驗中，自體BM-MSCs治療24個月內(nèi)未出現(xiàn)免疫排斥或感染。
• Xuebin Liu等（2017）的隨機對照試驗進一步證實，BM-MSCs比BM-MNCs安全性更優(yōu)。

局限性：骨髓采集需侵入性操作，可能引發(fā)局部疼痛或感染風(fēng)險。

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1.3 脂肪來源間充質(zhì)干細胞（AD-MSCs）

安全性：2022年3月1日，贛南醫(yī)學(xué)院干細胞臨床轉(zhuǎn)化工程技術(shù)研究中心牽頭在國際期刊《美國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于“脂肪間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱五例療效觀察：病例報告”的研究成果。研究表明，靜脈注射ADMSCs后，沒有觀察到明顯的安全性問題。

局限性：主要在于其功能異質(zhì)性受供體年齡和疾病狀態(tài)影響（如老年供體細胞活性下降40%）。

二、異體干細胞：免疫風(fēng)險可控，需關(guān)注細胞類型與來源

異體干細胞（如臍帶間充質(zhì)干細胞、胚胎神經(jīng)干細胞）來源廣泛，但需警惕免疫排斥和倫理爭議。

2.1 臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）

安全性：臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）因低表達MHC-II類分子，具有極低的免疫原性，顯著降低了同種異體移植的免疫排斥風(fēng)險。我國科研團隊于2020年在《Stem Cell Research and Therapy》發(fā)表的隨機對照試驗表明，UC-MSCs治療腦癱患兒的安全性良好：不良事件（AE）以輕度或中度的上呼吸道感染、腹瀉和發(fā)熱為主，且各治療組發(fā)生率無顯著差異，未觀察到嚴(yán)重不良事件（SAE）。（見圖1）

潛在風(fēng)險：長期使用可能引發(fā)抗體產(chǎn)生，需監(jiān)測遠期免疫反應(yīng)。

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2.2 胚胎神經(jīng)干細胞（NSCs）

安全性：2023年行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一項隨機1/2期對照試驗。驗證了腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的長期安全性和有效性。25例腦癱患者在移植后24個月內(nèi)未發(fā)生與鼻腔給藥治療或NSCs相關(guān)的嚴(yán)重AE。觀察到的AE大多為I級和II級或為一過性事件，治療組僅有4例輕微不良反應(yīng)，持續(xù)時間在移植后數(shù)小時至3天不等。（見圖2）

倫理爭議：胚胎來源涉及倫理問題，且需嚴(yán)格篩選供體以避免病原體傳播。

三、影響安全性的關(guān)鍵因素

給藥途徑的影響

• 靜脈注射：全身性擴散可能引發(fā)肺栓塞或器官滯留，但UCB相關(guān)研究未觀察到此類風(fēng)險。
• 局部注射（脊髓或腦內(nèi)） ：侵入性操作可能導(dǎo)致神經(jīng)損傷或感染，需嚴(yán)格無菌條件。

劑量與制備標(biāo)準(zhǔn)化：細胞劑量過高可能引發(fā)異常增殖或免疫激活。例如，2020年加州研究所發(fā)表的臨床結(jié)果表明BM-MNCs單次劑量超過200 mL時，部分患者出現(xiàn)短暫發(fā)熱。

結(jié)語

自體干細胞以零免疫排斥的安全性成為基礎(chǔ)選擇，而異體干細胞通過優(yōu)化配型與給藥方式，可平衡療效與風(fēng)險。未來需通過標(biāo)準(zhǔn)化操作、個體化方案與長期隨訪，將干細胞治療的安全性與有效性最大化。臨床實踐中，應(yīng)以患兒需求為中心，結(jié)合機構(gòu)資質(zhì)與循證數(shù)據(jù)謹(jǐn)慎決策，避免盲目追求“一蹴而就”的療效，而是通過科學(xué)、漸進的治療路徑為腦癱患兒帶來真實而持久的改善。

相關(guān)閱讀：干細胞治療腦癱：臍帶血、間充質(zhì)干細胞與神經(jīng)干細胞哪個更安全？

參考資料：

Vankeshwaram V, Maheshwary A, Mohite D, et al. (September 02, 2020) Is Stem Cell Therapy the New Savior for Cerebral Palsy Patients? A Review. Cureus 12(9): e10214. DOI 10.7759/cureus.10214

Hu, K., Wang, R. ., Xiao, B. ., Xiao, B. ., Gu, Y. ., Liu, F. ., … Wen, Y. . (2022). Effect of adipose-derived mesenchymal stem cell transplantation in five patients with cerebral palsy: A case report. American Journal of Translational Medicine, 6(1), 33–40. Retrieved from https://journals.publicknowledgeproject.org/default3/index.php/ajtm/article/view/2253

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Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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