腦癱，作為一種因腦部損傷導致的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，給患者的生活帶來了諸多挑戰(zhàn)，其中社會適應能力的受限嚴重影響著他們?nèi)谌肷鐣倪M程。認知功能的異常，如注意力不集中、學習能力低下等，也阻礙了他們接受教育和職業(yè)培訓，限制了未來的就業(yè)機會和社會角色的扮演。這些因素相互交織，導致腦癱患者在家庭、學校、社區(qū)等社會環(huán)境中難以順利適應，容易產(chǎn)生自卑、孤僻等心理問題，進一步加劇了他們與社會的隔離。。

目前傳統(tǒng)治療手段在改善腦癱患者社會適應能力方面存在一定局限性，而干細胞療法作為一種新興的治療途徑，近年來在醫(yī)學研究領域備受關(guān)注，為提升腦癱患者社會適應能力帶來了新的曙光。

本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者社會適應能力方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些患者帶來新的希望。

干細胞療法，能否成為腦癱患者融入社會的 “鑰匙”？

案例一：干細胞聯(lián)合康復治療助力腦癱患兒重獲新生

2015年，湖北某三甲醫(yī)院在國際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細胞移植聯(lián)合基礎康復治療治療腦癱一例》的臨床研究成果。

患者為6歲女孩，6個月時因“神經(jīng)發(fā)育遲緩”被首次診斷為腦性癱瘓。患者足月出生，無難產(chǎn)、窒息等圍產(chǎn)期風險史，無家族或遺傳病史。4個月左右時，父母發(fā)現(xiàn)孩子各項正常發(fā)育指標明顯延遲。6個月時孩子來院就診時無法抬頭，無法坐起。

干細胞移植治療后：

• 2歲時坐、爬、跪、躺、翻滾功能基本恢復正常，4歲時站立功能恢復，5歲時走、跑、跳功能恢復。此外，GMFM總分顯示粗大運動功能明顯改善，5歲時完全恢復，臨床表現(xiàn)在第一個療程后6個月即有明顯改善。
• 并且移植后運動功能和語言能力發(fā)育良好，2歲起基本恢復正常。自理能力、認知能力、社會適應能力均有明顯提高，5歲基本恢復正常（圖1）。移植后2歲時功能影響狀態(tài)為中度，3歲起綜合功能評估總分恢復為輕度（圖2）。

綜上所述，根據(jù)量表評估，治療后腦癱患者運動功能恢復到正常水平、語言功能明顯改善以及社會適應能力進一步改善。并且住院期間或術(shù)后隨訪中沒有出現(xiàn)任何不良反應。結(jié)果表明，hUC-MSCs聯(lián)合基礎康復治療的臨床應用對改善腦性癱瘓患者的運動和綜合功能是有效和安全的。

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案例二：隨機對照試驗揭示干細胞療法對腦癱兒童社會適應能力的積極影響

2021年，伊朗德黑蘭醫(yī)科大學兒童醫(yī)學中心在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《腦癱患者臍帶組織間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射后的臨床和影像學結(jié)果：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的臨床研究結(jié)果。

本次研究共納入72名腦癱患者。

兒童生活功能評估量表（PEDI）數(shù)據(jù)分析顯示，UCT-MSC組的自我護理和活動能力維度以及PEDI總分均較治療前顯著增加（圖3C），且均顯著高于對照組，效果顯著。

腦癱患者生活質(zhì)量（CP-QoL）方面，朋友和家人、活動參與、溝通和總分等領域的平均變化均高于對照組，效果顯著（圖4）

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案例三：神經(jīng)干細胞鼻內(nèi)給藥開啟腦癱治療新篇章

2023年，劉晶教授團隊在《StemCell Research &Therapy》期刊雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱神經(jīng)干細胞鼻內(nèi)給藥后的安全性和有效性結(jié)果：一項隨機1/2期對照試驗》的臨床研究結(jié)果。

共有25名3-12歲的腦癱患者被隨機分配到治療組（n=15），接受鼻內(nèi)輸注裝載鼻貼的神經(jīng)干細胞（NSCs）和康復治療。

與對照組相比，治療組患者在治療后24個月的GMFM-88和ADL均有明顯改善。與基線相比，治療組治療后24個月精細運動功能、社交能力、生活適應能力、表達能力、GMFM-88、ADL量表評分顯著升高，而SDSC評分顯著降低。與基線相比，F(xiàn)BN分析顯示腦網(wǎng)絡能量大幅下降。

為探討NSCs對CP患者臨床癥狀改善的起效時間及其治療效果的穩(wěn)定性，我們進一步分析了治療組患者不同時間點的評定量表數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)除LAS和GMFM-88-A外，其余量表在不同隨訪時間點均有統(tǒng)計學意義的提高。（圖5）

• 患者的自我護理能力（ADL，從34.54±20.90到45.85±24.34）、站立（GMFM-88-D，從15.86±10.33到22.85±11.51）和步行/跑步/跳躍（GMFM-88-E，從14.29±13.60到21.77±15.24）等活動早在治療后1個月就開始顯示出顯著改善。
• 治療后3個月，表達能力（EAS，從29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大運動整體功能（GMFM-88-TOTAL，從 52.41±24.44到71.45±22.29）均有顯著改善。
• 治療后6個月，患者的社交技能（SS，從26.68±18.65到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以維持。

綜上所述，與對照組相比，治療組的患者表現(xiàn)出明顯的粗大運動能力和自理能力改善。與基線相比，神經(jīng)干細胞移植治療后患者的粗大運動、精細運動、自理能力、表達能力、社交技能和睡眠質(zhì)量均有顯著改善。

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干細胞療法在改善腦癱患者社會適應能力方面療效總結(jié)

綜上所述，干細胞療法在腦癱治療領域展現(xiàn)出顯著的臨床潛力，多項研究證實其通過促進神經(jīng)再生、改善腦血流及調(diào)節(jié)神經(jīng)網(wǎng)絡功能，可有效提升患者的社會適應能力。并且干細胞治療腦癱能實現(xiàn)患者粗大運動功能（如站立、行走）和精細動作能力的顯著恢復，同時顯著改善社交互動。

研究數(shù)據(jù)表明，治療后短期內(nèi)可見運動功能快速改善，長期隨訪中認知能力和社會適應能力持續(xù)提升，且未觀察到嚴重不良反應，凸顯其安全性。這些成果為腦癱患者提供了兼顧療效與安全的創(chuàng)新治療路徑，也為個體化精準醫(yī)療策略的制定提供了科學依據(jù)。

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小結(jié)

干細胞療法為改善腦癱患者社會適應能力提供了一種全新的治療思路，其在修復神經(jīng)組織、調(diào)節(jié)免疫反應、促進神經(jīng)再生等方面的獨特作用，為提升腦癱患者的社會適應能力帶來了希望。盡管目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但隨著研究的不斷深入和技術(shù)的不斷進步，相信在不久的將來，干細胞療法能夠在腦癱治療領域取得更大的突破，幫助更多的腦癱患者改善社會適應能力，更好地融入社會，實現(xiàn)自身的價值。

相關(guān)閱讀：從依賴到獨立：干細胞療法助力腦癱患者提高自我護理能力

信息來源：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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