神經干細胞移植效果如何？2025最新臨床進展與患者案例深度解析
神經干細胞移植正從實驗室快速走向臨床，為帕金森病、脊髓損傷等難治性神經系統(tǒng)疾病帶來功能性修復的希望。本文基于全球最新臨床試驗數據與真實患者案例，系統(tǒng)解析其療效機制、臨床突破及未來挑戰(zhàn)。
一、帕金森病：多巴胺神經元重建實現(xiàn)運動逆轉
療效核心：移植干細胞分化為多巴胺能神經元，替代死亡細胞并整合至神經網絡。
2025年關鍵進展：
中國首個iPSC衍生細胞療法給帕金森病治療帶來突破：2025年1月7日，中國首個誘導多能干細胞（iPSC）衍生細胞療法治療帕金森病在上海市東方醫(yī)院取得突破性進展。
據上海市東方醫(yī)院1月7日對外發(fā)布的消息，該院與士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司合作開展研究，通過人自體iPSC在體外再生健康的神經細胞，用以治療帕金森病。目前，多例受試者的運動能力及生活質量較細胞治療前有明顯改善。
中國首例自體移植：2025年4月，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院完成中國首例自體 iPSC 衍生多巴胺能神經前體細胞移植，患者沈女士（66歲，帕金森病14年）術后1個月即實現(xiàn)全天自主行走，睡眠質量和肢體靈活性顯著改善。移植細胞在3-6個月內逐漸成熟并整合入宿主神經網絡，替代丟失的多巴胺能神經元。長期隨訪（12個月）顯示，患者 “開期” 時間延長40%，運動癥狀評分（MDS-UPDRS）降低25%，且未出現(xiàn)免疫排斥反應。
美日胚胎干細胞/誘導多能干細胞：2025年4月，美國和加拿大的I期臨床試驗，以及日本的I/II期研究都確認該類療法的安全性，并展示了早期的潛在療效。
雖然目前樣本量小，但癥狀改善、運動功能穩(wěn)定、病程減緩的趨勢明顯，為更大規(guī)模的II/III期研究鋪路。
士澤生物通用細胞治療帕金森病中美雙批：2025年6月，士澤生物的異體通用型iPSC療法在中美雙批臨床試驗中，多例患者隨訪超過12個月，開關期時間和非運動癥狀（如嗅覺減退、便秘）均獲顯著改善。一名患病10年的患者在移植后可獨立完成洗漱、穿衣等日常活動，并恢復騎電動車上班的能力。
3D生物打印優(yōu)化：瑞典隆德大學團隊用3D打印“神經干細胞微組織”移植，患者震顫和步態(tài)障礙改善，突觸連接效率提升。
韓國hESC療法：2025年7月，韓國生物技術公司 S.BIOMEDICS 公布了其基于人胚干細胞（hESC）的帕金森病細胞療法A9-DPC的1/2a期臨床試驗結果。12名帕金森病患者在接受治療后12個月，運動功能評分顯著提升，且安全性良好，未見腫瘤形成或移植細胞過度生長以及神經系統(tǒng)炎癥/感染等，展現(xiàn)了該療法的良好耐受性與初步療效。這是繼美國BlueRock公司后又一例人胚干細胞來源的帕金森病細胞治療產品取得積極臨床數據。
二、腦缺血性卒中（中風后的神經再生）
2024年，楊弋教授團隊在中國神經再生研究(英文版)?發(fā)表了一項“缺血性腦卒中神經修復和再生的新策略：神經干細胞療法”的研究支持神經干細胞在腦缺血模型中具備修復潛力，未來有望進入臨床試驗階段。
2025年5月，山東大學附屬兒童醫(yī)院&濟南市兒童醫(yī)院在國際知名期刊雜志《BMC神經病學》發(fā)表了一項關于干細胞治療缺血性卒中的療效和安全性：系統(tǒng)評價與網絡薈萃分析研究，該網絡薈萃分析共納入19項隨機對照試驗，涉及1,055名卒中患者，比較了多種細胞類型（如骨髓單核細胞BMMNC、臍帶MSC、外周血干細胞PBSC、祖細胞等）。
在NIHSS（神經功能）、mRS（功能獨立性）、MBI（日常生活能力）、FMA（運動功能）四項指標中，不同細胞類型表現(xiàn)有所差異：UBMSC（臍帶血MSC） 在神經功能改善方面排名最高（約69.4%SUCRA）。BMMNC（骨髓單核細胞） 在運動功能和生活自理能力方面表現(xiàn)最佳（FMA優(yōu)勢高達79.3%）BioMed Central。
另有系統(tǒng)性綜述指出，中風治療中干細胞療效雖有成果，但仍存在研究結果不一致、樣本量小、試驗設計不一等問題，急需更嚴格的隨機對照研究。
關于機制：干細胞可能通過分泌神經營養(yǎng)因子、調節(jié)炎癥、促進再血管化、誘導再髓鞘化與神經細胞代替等作用途徑促進腦修復，具體機制尚在探索中。
三、脊髓損傷患者的綜合康復嘗試
療效機制：干細胞分化為神經元和少突膠質細胞，促進軸突再生與髓鞘修復。
國外研究
2025年澳大利亞格里菲斯大學啟動一項世界首創(chuàng)的臨床試驗：使用患者自身嗅覺鞘細胞（OEC）組織制成的“三維神經橋”植入脊髓，再結合強化康復，預計招募30名四/截癱患者，研究髓橋細胞功能與安全性，并力圖恢復運動、感覺乃至膀胱腸道功能。
瑞士團隊此前已有案例：一名截癱12年后接受數字橋接植入，能在助行條件下站立、行走，且在關閉裝置狀態(tài)下仍能部分行走。
2025年3月報道，一名完全癱瘓患者在接受神經干細胞注射后首次實現(xiàn)站立，這是“尚未經過同行評議”的初步臨床觀察。
過去的臨床研究（如Stemirac中的MSC或NS/PC）提示：異體干/祖細胞（allogenic NS/PC）相比 MSC 更易成活嵌入，可在超急性期（相對早期）使用，并可能攜帶更強再生潛力，不過目前仍主要限于I期/早期研究 PMC。
療效機制：干細胞分化為神經元和少突膠質細胞，促進軸突再生與髓鞘修復。
國內研究
中國首例通用型iPSC療法：2025年8月，2025年7月17日，由中山大學附屬第三醫(yī)院/大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院聯(lián)合士澤生物推動的“全球首個”中美藥監(jiān)局雙報雙批注冊臨床試驗——“臨床級iPSC衍生亞型脊髓神經前體細胞治療脊髓損傷”項目成功完成“全球首例”受試者給藥，并且在治療后早期便觀察到令人欣喜的療效，這無疑是該研究的一次里程碑式的進展。
本次受試者是一位54歲脊髓損傷患者宛先生（C4-C5骨折，雙上肢肌力0級），接受鞘內注射XS228注射液（iPSC來源神經細胞）后12天：右下肢恢復屈伸運動，右手指可微小屈曲；左下肢肌力達4-5級（治療前為0級）。
技術優(yōu)勢：該療法為中美雙批“現(xiàn)貨型”藥物，無需個體化制備，規(guī)避免疫排斥。
四、療效與安全性評估
成功率與預期改善
整體而言，干細胞治療在再生醫(yī)學中的成功率大約在50%-90%之間，具體依疾病類型而異。腦或脊髓損傷領域雖尚缺大樣本統(tǒng)計，但已見安全性良好與功能改善趨勢。
安全與耐受性
多項早期臨床中未見嚴重不良事件出現(xiàn)，安全性總體可控，尤其是誘導多能干細胞（iPSCs）或胚胎干細胞需警惕潛在腫瘤風險與倫理問題。
間充質干細胞（MSCs）免疫排斥風險較低，目前也是廣泛臨床應用的主流選擇。
五、典型患者案例分享
帕金森病患者：在 I/II 期試驗中，有病例展現(xiàn)患病狀態(tài)穩(wěn)定、運動功能改善，且未出現(xiàn)重大不良反應，個別患者隨訪數月/年暫無病程加速跡象。
脊髓損傷患者：上述槍擊案患者，通過干細胞移植結合電刺激與機器人康復，實現(xiàn)從無法站立到外骨骼輔助下的行走，且感覺、運動逐步恢復，標志著多模式治療可協(xié)同發(fā)揮潛能。
六、安全性與風險管理提醒
腫瘤風險：iPSC和胚胎來源干細胞存在異常增殖風險；成人NSC和MSC對安全性要求較高但風險較低。
免疫排斥：自體MSC或自體OEC免疫排斥風險較低；異體細胞需配合免疫抑制。
倫理與監(jiān)管：特別是胎源或胚胎干細胞使用，需要嚴格通過倫理審查與法規(guī)審批
七、未來展望與挑戰(zhàn)
多模態(tài)協(xié)同方案將成為趨勢
干細胞移植、康復訓練、神經刺激、支架技術等在上述案例中的協(xié)同應用，未來將被更多研究借鑒。
新細胞源的探索與倫理標準完善
外周神經干細胞、iPSCs 的潛在突破，為未來提供更安全、普適的應用可能性，同時也需完善倫理/監(jiān)管體系。
高質量大樣本研究的需求
雖然早期I/II期試驗結果鼓舞人心，但真正的療效與長期安全仍需通過更大規(guī)模、隨機對照研究加以驗證。
八、總結
神經干細胞移植在帕金森病、腦卒中、脊髓損傷等方面正逐步邁入可臨床執(zhí)行階段，現(xiàn)有數據顯示安全性較好，并展現(xiàn)潛在療效；典型案例如槍擊致殘的脊髓患者，通過干細胞結合多模式治療已重獲站立甚至邁步；未來方向集中在多學科融合、多源干細胞探索以及更嚴謹的臨床研究設計和倫理監(jiān)管。
參考資料：
Cell Stem Cell. (2025). Human pluripotent stem cells for CNS repair: Clinical update 2025. https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(24)00445-4
Frontiers in Molecular Medicine. (2025). Recent advances in neural stem cell therapy for neurological disorders. https://www.frontiersin.org/journals/molecular-medicine/articles/10.3389/fmmed.2025.1569717/pdf
BMC Neurology. (2025). Comparative efficacy of stem cells for stroke rehabilitation: A network meta-analysis. https://bmcneurol.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12883-025-04246-w
Egyptian Journal of Neurosurgery. (2025). Stem cell therapy in stroke: A critical review and clinical potential. https://ejns.springeropen.com/articles/10.1186/s41984-025-00352-6
神經再生研究. (2025). 神經干細胞在中風治療中的研究與應用（2025年最新進展）. https://www.sjzsyj.com.cn/CN/abstract/abstract25578.shtml
Stem Cell Research & Therapy. (2025). Allogenic neural progenitor cells versus MSCs for spinal cord repair. https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-025-04334-1
PMC. (2025). Spinal Cord Injury: Recent clinical trial updates. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC11870206/
Neuralstem, Inc. (2025). Wikipedia. https://en.wikipedia.org/wiki/Neuralstem,_Inc.
ClinicalTrials.gov. (2025). Neural stem cell transplantation 2025. https://clinicaltrials.gov/
Courier Mail. (2025). QLD scientists close to cure for paralysis using OEC bridges. https://www.couriermail.com.au/lifestyle/qld-scientists-close-to-a-cure-for-paralysis/news-story/7d853b6d052ad58c1ebdb76fa37f389c
Wikipedia contributors. (2025). Spinal cord injury. https://en.wikipedia.org/wiki/Spinal_cord_injury
Wikipedia contributors. (2025). 外周神經干細胞. https://zh.wikipedia.org/wiki/外周神經干細胞
Wikipedia contributors. (2025). 2023年密歇根州立大學槍擊案. https://zh.wikipedia.org/wiki/2023年密歇根州立大學槍擊案
Thermo Fisher. (2025). 細胞與基因觀察. https://www.thermofisher.cn/cn/en/home/vertical-market-solutions/biopharma/e-magazine/observation.html
GlobalRPH. (2025). Stem cell therapy success rates hit 78%: New research reveals breakthrough results. https://globalrph.com/2025/03/stem-cell-therapy-success-rates-hit-78-new-research-reveals-breakthrough-results/
免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權等疑問，請隨時聯(lián)系我。
浙公網安備 33010202002429號
掃碼添加官方微信
