利用間充質干細胞治療1型糖尿病的潛力如何？

王宏軍是查爾斯頓南卡羅來納醫科大學（美國）外科系教授，同時擔任細胞治療中心的科學主任。

王博士的實驗室專注于從實驗室到臨床的轉化研究，研究間充質基質/干細胞（MSC）在不同疾病中的機制，包括1型糖尿病、慢性胰腺炎和胰島移植。此外，王博士還監督多項使用間充質干細胞進行治療的臨床試驗。

在1型糖尿病中使用MSC的基本原理是什么？它們如何有助于疾病的潛在治療或管理？

間充質干細胞具有多種保護功能。主要是免疫調節和免受傷害。由于1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，治療的主要目標是抑制自身免疫反應。其次，您想要保護β細胞免于凋亡或促進這些β細胞的再生。

我認為MSC可以實現這些行動。包括我們自己在內的許多研究人員已經在動物模型中證明了這一點。我們目前正在研究是否可以在新發1型糖尿病患者中觀察到同樣的益處。

到目前為止，您的研究的主要發現或成果是什么？

在我們的研究中，我們創建了不同類型的間充質干細胞，例如β細胞中過度表達的α-1抗胰蛋白酶，可以在動物模型中預防1型糖尿病的發作。具體來說，在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠模型中使用這些細胞，我們可以預防大約50%的小鼠患1型糖尿病。

使用間充質干細胞治療1型糖尿病是否存在任何挑戰？您計劃如何應對這些挑戰？

老實說，我認為有很多挑戰。

首先，我們不知道哪種電池最適合使用。盡管我們目前使用臍帶來源的間充質干細胞，但我們仍不確定骨髓來源的細胞是否更具治療作用。

此外，確定最佳給藥方案也是另一個挑戰。我們可能會給患者注射一劑，但我認為可能需要多次注射才能完全治愈 1 型糖尿病。

第三個挑戰是患者選擇。什么樣的患者將從這種療法中受益最多？

我們的研究最初旨在治療診斷為1型糖尿病三個月后的患者。最初包括12至30歲的患者，但美國FDA希望我們首先關注成年患者，因此我們將入組范圍限制在18至30歲。由于與兒童患者相比，成人患者的β細胞丟失速度較慢，因此我們將入組的診斷時間從3個月延長至6個月。

在1型糖尿病發病早期，仍有大約20%至30%的β細胞存活。我們希望盡可能多地保留這些現有的β細胞，因為許多研究表明它們在糖尿病管理中的重要性。

盡管面臨這些挑戰，我仍然充滿希望。我們計劃在美國招募60名患者，目前已經招募了30名患者。我們的研究目標是利用從研究實驗室學到的知識來造?；加刑悄虿『推渌膊〉幕颊摺Ｎ蚁Ｍ覀兊难芯亢团R床試驗能讓患者夢想成真。另外，我非常感謝所有信任我們并參與我們試驗的患者。

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