腦癱 (CP) 是兒童期最常見且成本最高的慢性運動障礙，每1000名活產嬰兒中就有1至3名受到影響。它通常是由在子宮內、出生時或出生后頭2年內對發育中的大腦持續的靜電損傷造成的。治療側重于早期和持續的物理、職業和其他療法。某些外科手術和藥物可用于解決攣縮和肌張力過高，但對可以幫助大腦修復和/或補償持續損傷的療法的需求尚未得到滿足。

臍帶血和間充質干細胞治療腦癱后的運動功能和安全性研究

腦損傷的臨床前模型表明，干細胞療法可能在大腦中發揮旁分泌作用，可以增強神經保護、血管生成、突觸發生、內源性修復機制和/或現有神經干細胞的遷移和增殖，并可能減少炎癥。

2022年7月10日，美國北卡羅來納州杜克大學在《Wiley Online Library》雜志發表了一篇關于《同種異體臍帶血和臍帶間充質干細胞治療腦癱后的運動功能和安全性：一項開放標簽、隨機試驗》。該試驗評估了同種異體臍帶血 (AlloCB) 和臍帶組織來源的間充質干細胞治療小兒腦癱的安全性和運動功能。結果顯示，AlloCB和hCT-MSC輸注治療小兒腦癱耐受性良好，在運動功能方面有較大的改善。

這項開放標簽、隨機研究的目的是評估治療后12個月運動功能的變化，并評估這些療法對CP兒童的安全性。同時包括一個隨機化的自然歷史對照組，他們直到12個月才接受輸注。目的是使用該試驗作為決定任何一種供體衍生產品是否具有作為CP細胞療法的潛力的基礎。

方法

91名因缺氧缺血性腦病、中風或腦室周圍白質軟化而患CP的兒童（52名男性，39名女性；中位年齡3歲7個月 [范圍2-5歲]）被隨機分為三組：

(1) AlloCB該組在基線時每公斤接受10×10⁷個AlloCB 總有核細胞 (TNC)（n=31）；

(2) hCT-MSC組在基線、3個月、6個月接受2×10⁶hCT-MSC(n=28)；

(3) 自然史對照組在12個月時每公斤接受10×10⁷AlloCBTNC（n=31）。運動功能使用Gross Motor Function Measure-66 (GMFM-66) 和 Peabody Developmental Motor Scale, Second Edition進行評估。

結果

安全性

輸液（n=143）耐受性良好，有8例輸液反應（AlloCB組3例，hCT-MSC組5例），沒有其他安全問題。

主要結果：GMFM-66的實際減去預期變化

在12個月時，兒童GMFM-66評分（95%CI）的實際變化和預期變化之間的平均差異的主要終點在AlloCB組中為5.8（3.4-8.2），在hCT中為4.3（2.2-6.4） -MSC組和自然歷史組中的3.1 (1.4–5.0)（圖1a)。這些結果表明，每個組，甚至是自然歷史組，在運動功能方面都有顯著改善，超過了對一般CP兒童人群的預期。

菱形表示平均值，而方框中心的線表示中位數。

(a) 研究的主要結果是GMFM-66從基線到第12個月的實際減去預期變化。平均變化（和95%置信區間）為 5.8 (3.4–8.2)、4.3 (2.2–6.4 )，同種異體臍帶血 (AlloCB)、人臍帶組織來源的間充質基質細胞 (hCT-MSC) 和自然歷史臂分別為 3.1 (1.4–5.0)。

(b) 實際 GMFM-66 分數從基線到第12個月的變化分布。

討論

該試驗評估了兩種不同來源的供體細胞在治療因中風、缺氧缺血性腦病或腦室周圍白質軟化癥導致高滲性腦癱的幼兒中的作用。研究結果中出現了三個重要的觀察結果：

(1) 證據表明臍帶血干細胞與臍帶間充質干細胞移植治療小兒腦癱后沒有發生安全性問題；

(2) 主要終點，即兒童在12個月時GMFM-66評分的實際變化和預期變化之間的平均差異，在AlloCB組（5.8 分）中最高，其次是hCT-MSC組（4.3分），在自然組中最低歷史組（3.1分），盡管CI大量重疊，因為該研究沒有針對臂間差異提供動力；

(3) 對GMFM-66探索性結果的事后分析表明，與未接受細胞治療的兒童相比，接受臍帶血干細胞治療的參與者在運動功能方面有更大的改善。所有這些發現對未來干細胞治療腦癱的試驗設計具有重要意義。

關于主要終點，即GMFM-66的實際減去預期變化，即使在對照組中也觀察到了超出預期的改善。這與我們之前在CP中對自體臍帶血進行的試驗中觀察到的結果一致，這意味著參與臨床試驗的CP兒童平均而言，根據其年齡和GMFCS水平，運動功能的變化比預期的要大。這與對臨床試驗參與者的普遍了解一致。

總結：這項研究增加了來自世界各地越來越多的證據，證明臍帶血可能有益于改善腦損傷后的運動功能。

隨著試驗的開展，干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來福音。近年來，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉化。

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