腦癱 (CP) 是一種影響運動、平衡和姿勢的大腦疾病。患者還可能出現(xiàn)精神缺陷、癲癇、視力、聽力和言語問題。許多人患有嚴重的脊柱疾病——脊柱側(cè)凸、脊柱后凸或脊柱前凸。如果不及時、全面的治療，情況可能會惡化。盡早開始治療很重要。這將改善并延長腦癱兒童的生命。

目前，有許多現(xiàn)代技術(shù)可以對抗這種疾病。它們使得有效控制腦癱成為可能。干細胞療法可能就是這樣的一種方法。在我們的文章中了解有關(guān)腦癱治療的更多信息。

干細胞對腦癱有效果嗎？國內(nèi)有哪些機構(gòu)在研究干細胞治療腦癱？

腦癱能治好嗎？

腦癱是兒童運動障礙的最常見原因之一。它是一種慢性神經(jīng)病理學(xué)，不會隨著時間的推移而惡化，但可以改變其癥狀。它出現(xiàn)在嬰兒期或幼兒期。 

輕度的疾病允許患者獨立走動并照顧自己，而嚴重的疾病則使患者只能坐在輪椅上。在后一種情況下，需要終身護理。然而，即使在最困難的情況下，也有可能減輕癥狀并控制疾病。

是的，不可能完全治愈腦癱，但您可以補償這種疾病（有時 – 甚至在很大程度上）。為此，采用綜合治療和康復(fù)。這包括藥物、手術(shù)技術(shù)和身體康復(fù)。 

對抗腦癱的一種創(chuàng)新選擇是干細胞療法。它在腦癱患者的臨床試驗中顯示出有希望的結(jié)果。骨髓單核細胞（BMMC）、來自臍帶、臍帶血或脂肪組織的間充質(zhì)干細胞以及來自中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)祖細胞（NPC）已被用于治療。干細胞修復(fù)大腦、神經(jīng)纖維和肌肉的受損部分。

干細胞治療腦癱的結(jié)果

多項臨床試驗結(jié)果表明，干細胞治療腦癱是安全有效的。事實證明，患者的病情得到了顯著改善。 

通用運動功能量表 (GMFCS) 的范圍為1至5個級別，用于監(jiān)測結(jié)果。根據(jù)這個分級，1級和2級的患者幾乎可以完全自給自足活動，3級的孩子可以在輔助設(shè)備的幫助下活動，而4級和5級的孩子則明顯受限，需要持續(xù)護理。 

使用骨髓單核細胞，15名1.5至17歲腦癱患者中的11名患者的病情改善了73%。這相當(dāng)于GMFCS提高1到3 個級別。平均提高1.3分。沒有患者出現(xiàn)退化。 

患者病情改善的第一個也是最明顯的指標(biāo)是痙攣減少。另一組兒童的運動技能、腸道和膀胱控制能力有所改善。認知功能（記憶力、對簡單和復(fù)雜動詞句子的理解）的評估顯示，15名患者中有6名（40%）出現(xiàn)了積極的變化。

在分析臍帶干細胞的臨床試驗時發(fā)現(xiàn)，一般運動功能（GMFM）改善指標(biāo)也有所增加。即使在治療后3、6和12個月后，治療效果仍保持不變。使用低劑量的干細胞注入脊髓進行治療。

干細胞如何治療腦癱？

對于嬰兒腦癱的細胞療法，使用供體材料或患者的細胞。

給藥方法可以不同：靜脈內(nèi)、動脈內(nèi)或鞘內(nèi)。后一個選項使用得更頻繁。它涉及將藥物單次注射到L4-L5椎骨水平的椎管內(nèi)。 

該過程持續(xù)約30分鐘。通常需要鎮(zhèn)靜或局部麻醉。 

注射的細胞數(shù)量根據(jù)患者的體重和年齡計算。通常，每千克體重正負10%使用約2毫升細胞。在注射藥物之前，患者要進行腰椎穿刺，取出一定量的腦脊液，并用干細胞替代。

在某些情況下，腦癱干細胞治療會分三次進行，間隔6-7周或連續(xù)三天。

腦癱兒童的治療與康復(fù)密切相關(guān)。這是一種綜合方法，可以在藥物治療、物理治療等方法的幫助下，最大程度地恢復(fù)兒童的運動功能、言語等正常發(fā)育指標(biāo)（針對具體情況）。

細胞療法治療腦癱的副作用?

治療后患者中未報告嚴重不良事件。報告的不良事件僅限于輕度頭痛、短暫發(fā)燒、惡心或嘔吐。所有不良反應(yīng)都會在幾天內(nèi)自行消失。沒有發(fā)現(xiàn)癲癇、腦膜炎、嚴重注射部位疼痛或其他并發(fā)癥的報告。

腦癱兒童康復(fù)?

針對腦癱兒童的現(xiàn)代康復(fù)方法包括許多旨在讓孩子的生活更輕松并讓他們最大程度地獨立于他人的程序。這不僅意味著能夠走動和照顧自己，還意味著能夠與他人溝通。

在使用細胞療法的同時，還必須使用腦癱兒童的其他康復(fù)技術(shù)。這可能包括以下程序：

• 物理療法，  
• 反射按摩，  
• 振動療法，  
• 職業(yè)治療，  
• 與言語治療師一起上課，  
• 休閑療法。

國內(nèi)哪些機構(gòu)醫(yī)院在研究干細胞治療腦癱

2011年，《中國全科醫(yī)學(xué)》對51例使用臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱進行了報道。治療1個療程后，患兒日常活動能力得到很大提升，證明間臍帶充質(zhì)干細胞對無智力障礙腦癱患兒治療有效。

2016年，武警浙江總隊嘉興醫(yī)院團隊在《武警醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了11例自體間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱的2年隨訪結(jié)果。隨訪結(jié)果顯示，干細胞移植3個月后患兒運動功能明顯改善；6個月后運動能力沒有出現(xiàn)倒退現(xiàn)象，同時語言功得以改善；12個月語言能力未出現(xiàn)倒退。證實間充質(zhì)干細胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療腦癱的安全性和有效性。

2017年，《武警醫(yī)學(xué)》對武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科團隊，使用臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療25例腦癱患兒進行了報道。通過腰椎穿刺干細胞移植術(shù)，顯著改善了腦癱患兒的流涎癥，提高了腦癱患兒生活質(zhì)量。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構(gòu)負責(zé)人、國家地方聯(lián)合工程實驗室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團隊正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

2018年，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。通過隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。證實臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全且效果顯著。

2019年，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院小兒神經(jīng)康復(fù)中心將于2019年10月～2021年10月開展“ANGE-S001治療小兒腦癱的單中心隨機安慰劑平行對照臨床研究”，即人源神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱臨床研究。

本研究已通過國家衛(wèi)健委干細胞臨床研究備案，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院臨床研究倫理委員會、學(xué)術(shù)委員會批準(zhǔn)，由上海安集協(xié)康生物技術(shù)股份有限公司制備提供人源神經(jīng)干細胞，現(xiàn)招募志愿受試者60名。

2023年，十堰市太和醫(yī)院兒童醫(yī)療中心與深圳市北科生物科技有限公司合作開展的“人臍帶來源的間充質(zhì)干細胞聯(lián)合現(xiàn)代康復(fù)治療兒童腦性癱瘓的安全性和有效性的臨床研究”已通過國家衛(wèi)生健康委及國家藥品監(jiān)督管理局備案。現(xiàn)需要招募多名符合條件的患兒參加研究，Ps：項目備案信息可在中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會官網(wǎng)查詢（http://www.cmba.org.cn）。

概括

• 腦癱 (CP) 是一組神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響患者移動和保持平衡以及姿勢的能力。患者還可能出現(xiàn)發(fā)育遲緩、癲癇、嚴重脊柱側(cè)凸以及言語、聽力和視力問題。該疾病的癥狀及其嚴重程度可能因情況而異。
• 小兒腦癱不可能完全治愈，但可以嘗試控制該病。這是一種支持性治療，包括使用藥物、手術(shù)、物理治療、言語治療、干細胞治療和其他方法。它們不僅可以幫助孩子提高運動技能，還可以提高社交溝通能力。 
• 干細胞療法是對抗腦癱的創(chuàng)新選擇。它正在接受臨床測試，并顯示出良好的療效。患者的一般運動功能量表顯示出1-3級的改善。 
• 用于治療腦癱的干細胞可以通過靜脈注射、動脈注射或直接注射到椎管內(nèi)。通常一個程序就足夠了。治療后沒有嚴重的副作用。據(jù)報道，少數(shù)患者出現(xiàn)輕度頭痛、體溫升高、惡心和嘔吐。這些癥狀會在幾天內(nèi)消失。  
• 目前，《臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》項目已經(jīng)通過衛(wèi)計委備案并啟動。評估神經(jīng)干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞治療小兒腦性癱瘓的安全性和有效性的標(biāo)準(zhǔn)化方案基本建立。

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