FDA批準(zhǔn)全球第一個(gè)同種異體干細(xì)胞移植療法上市

第一個(gè)根據(jù)III期研究結(jié)果批準(zhǔn)的同種異體干細(xì)胞移植療法已獲得美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 的批準(zhǔn)。

“Omisirge的獲批是造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域的重大進(jìn)展”

Omisirge^??(omidubicel-onlv) 現(xiàn)已獲得美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA)批準(zhǔn)，是第一個(gè)根據(jù)全球隨機(jī)III期臨床研究的結(jié)果獲得上市許可的同種異體干細(xì)胞移植療法。

該治療適用于計(jì)劃進(jìn)行臍帶血移植的12歲及以上血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者，經(jīng)過(guò)清髓性調(diào)理以減少中性粒細(xì)胞恢復(fù)時(shí)間和感染發(fā)生率。

“Omisirge的獲批是造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域的一項(xiàng)重大進(jìn)展，”美國(guó)國(guó)家骨髓捐贈(zèng)計(jì)劃? (NMDP)?^/?Be The Match?首席醫(yī)療官Steven M Devine博士分享道。

同種異體干細(xì)胞移植治療

同種異體造血干細(xì)胞移植為血液系統(tǒng)惡性腫瘤提供了一種潛在的治療選擇，包括急性髓系白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病、慢性髓系白血病和骨髓增生異常綜合征。這種類型的移植使用來(lái)自捐贈(zèng)者而非接受者的細(xì)胞。

Omisirge是一種煙酰胺修飾的同種異體細(xì)胞療法，來(lái)源于臍帶血。它的制造是為了利用專有的煙酰胺 (NAM) 技術(shù)增強(qiáng)和擴(kuò)大祖細(xì)胞的數(shù)量。

該過(guò)程產(chǎn)生富集的造血祖細(xì)胞。因此，根據(jù)該療法的開(kāi)發(fā)商Gamida Cell的說(shuō)法，它可以幫助保持它們的干性、歸巢到骨髓和保留植入能力。

在全球III期試驗(yàn)中，Omisirge證明在意向治療人群中中性粒細(xì)胞恢復(fù)的中位時(shí)間為12天，而標(biāo)準(zhǔn)臍帶血為 22天。

Omisirge組39%的患者和標(biāo)準(zhǔn)臍帶血組60%的患者在移植后100天內(nèi)發(fā)生2/3級(jí)細(xì)菌或3級(jí)真菌感染。該研究的全部結(jié)果發(fā)表在《血液》雜志上。

將 Omisirge 作為新的供體來(lái)源“可以增加來(lái)自不同種族或民族背景的患者獲得干細(xì)胞移植的機(jī)會(huì)，這些患者難以在登記處找到完全匹配的供體，”Devine 博士評(píng)論道。

“黑人或非裔美國(guó)人患者只有29%的機(jī)會(huì)通過(guò)捐獻(xiàn)者登記處找到匹配，而白人患者有 79% 的機(jī)會(huì)，”Devine 博士解釋說(shuō)。

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