間充質干細胞市場如何在2023年走向成熟

間充質干細胞是一類多能細胞，很容易在臍帶組織、脂肪組織、骨髓、牙髓和骨膜（一種包裹骨骼的結締組織）中發現。這些細胞通常也被稱為其他名稱，例如藥物信號細胞、間充質基質細胞、骨髓基質細胞和間充質干細胞，盡管該領域對使用該術語存在很多爭議。

間充質干細胞代表具有治療多種急性和退行性疾病潛力的細胞群。由于各種原因，它們優于其他干細胞類型。

首先，他們避免了圍繞胚胎干細胞研究的倫理問題。其次，反復研究發現間充質干細胞具有免疫優勢，這使它們成為異體移植的有利細胞類型。間充質干細胞可降低排斥反應和移植并發癥的風險。最近，利用自體間充質干細胞再生人體組織也取得了進展，包括軟骨、半月板、肌腱、骨折等。

間充質干細胞的興起

大約十年來，間充質干細胞在很大程度上被認為是造血干細胞 (HSC) 的支持性飼養層。然后，研究界的情緒向相反的方向強烈轉變，盡管間充質干細胞表現出相當有限的分化潛能，但仍被倉促地標記為干細胞。這種特征具有誤導性，并推動研究轉向涉及半分化且通常為非移植細胞的結果。

由于間充質干細胞分化并不能解釋大多數間充質干細胞治療的益處，因此公共、私營、學術和政府部門仍在探索間充質干細胞如何發揮其作用的答案。

事實上，傳統觀點認為間充質干細胞通過成熟為受損組織的替代細胞來治愈，這在很大程度上是不正確的。目前的研究表明，間充質干細胞的力量源于它們調節免疫反應和影響人體自身再生機制的能力。

這種理解對于尋求間充質干細胞產品、技術和療法商業化的有效途徑至關重要。

作為基礎技術的MSC

近年來，人類間充質干細胞 (hMSC) 已成為多種基于細胞的產品的基礎技術。間充質干細胞是多能祖細胞，具有多向分化潛能，能夠在發育過程中和體外分化為脂肪細胞、骨細胞和軟骨細胞等細胞類型。

此外，它們能夠遷移到炎癥部位，并通過與先天免疫系統和適應性免疫系統相關的淋巴細胞相互作用，發揮強大的免疫抑制和抗炎作用。它們可以很容易地從各種組織來源中分離出來，并進行擴展以用于廣泛的治療商業化。

間充質干細胞正在作為細胞療法、基因療法、組織工程產品和組合產品進行創紀錄數量的臨床試驗。最常見的是，間充質干細胞正在臨床試驗中針對適應癥進行研究，包括骨科損傷、骨髓移植后的移植物抗宿主病 (GvHD)、心血管疾病、自身免疫性疾病和肝臟疾病。用于過表達抗腫瘤基因或治療因子的間充質干細胞 基因編輯進一步拓寬了它們的應用。

間充質干細胞產品批準

加拿大和新西蘭的監管機構已批準Prochymal (Osiris Therapeutics)，它含有同種異體骨髓來源的間充質干細胞，用于治療兒童類固醇耐藥性GvHD。

韓國已批準兩種間充質干細胞產品：一種是用于治療退化性關節炎的同種異體臍帶血衍生間充質干細胞產品（Cartistem），另一種是用于治療克羅恩病患者肛瘺的自體脂肪組織衍生MSC產品（Cupistem）疾病。

Alofisel（TiGenix和Takeda，在歐洲獲得批準）、Temcell（JCR pharmaceuticals，在日本獲得批準）、Heartsheet（Terumo，在日本獲得批準）和 Cellgram-AMI（FCB-Pharmicell，在韓國獲得批準）是其他含有 MSC 的產品.

Mesoblast 的另一個候選產品（MSC-100 IV）正在進行III期GvHD試驗，并已獲得FDA快速通道指定。

間充質干細胞外泌體和EV

即使間充質干細胞不移植或長期存在，間充質干細胞也會分泌細胞外囊泡 (EV) 和外泌體，這些囊泡在離開靶位點后似乎會產生旁分泌作用。因此，人們越來越有興趣探索間充質干細胞衍生的外泌體和 EV，因為它們具有作為傳統間充質干細胞的療法的無細胞替代品的潛力。

外泌體相關技術近年來發展迅速，隨著融入液體活檢、精準醫學和再生醫學等領域，市場有望實現大幅增長。還有大量研究探索如何利用外泌體作為生物標志物來檢測癌癥和其他新出現的疾病狀態，而無需進行活檢或侵入性手術。

雖然正在探索源自多種干細胞類型的外泌體，但間充質干細胞衍生的外泌體在科學文獻、全球專利活動和臨床文獻中得到了最好的體現。如今，間充質干細胞衍生外泌體的市場領導者是 Kimera Labs，該公司生產胎盤間充質干細胞 (pMSC) 衍生外泌體。

全球間充質干細胞產業

到2020年初，COVID-19大流行開始席卷全球，研究人員瘋狂尋找疫苗和療法來遏制病毒的傳播。直到 2020年12月，輝瑞/BioNtech、牛津大學/阿斯利康、Moderna和楊森的疫苗產品才在各個地理市場獲得批準。同時還開發了多種其他候選疫苗。

盡管疫苗取得了進展，但許多由COVID-19引起的急性呼吸窘迫綜合征 (ARDS) 患者仍在經歷毀滅性的并發癥。值得慶幸的是，許多臨床試驗正在評估使用間充質干細胞治療ARDS。

除了治療應用外，間充質干細胞還在藥妝和食品行業中找到了它們的應用。L’Oréal 和 Johnson & Johnson 現在專注于將生物成分（例如來自間充質干細胞的細胞因子和生長因子）添加到他們的個人護理產品中，并在生物打印的人體皮膚模型上測試這些產品。

清潔肉類行業專注于通過使用間充質干細胞作為原材料生產工程化體外生產的肉類，以創新方式解決全球對肉類的需求。廣泛的研究正在針對使用從間充質干細胞獲得的肌肉前體細胞（衛星細胞）和脂肪細胞來達到這個目的。

間充質干細胞行業也見證了對cGMP生物過程介質和輔助材料 (AM)（如試劑）的巨大需求，而開發間充質干細胞制造技術的公司也越來越多地吸引投資。引領工業規模制造解決方案的公司示例包括 RoosterBio 和 Cynata Therapeutics。

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